스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 바이오젠이 드라베 증후군 치료를 위한 협력 계약을 체결했다.

18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 스토크쎄라퓨틱스와 바이오젠이 드라베 증후군 치료를 위한 zorevunersen의 개발 및 상용화를 위한 협력 계약을 체결했다.

스토크는 미국, 캐나다, 멕시코에서 zorevunersen에 대한 독점 권리를 보유하며, 바이오젠은 나머지 지역에서의 상용화 권리를 갖는다.

이번 협력은 바이오젠의 희귀 질환 파이프라인을 확장하고, 희귀 유전 질환을 위한 고가치 질병 수정 약물 상용화에 대한 글로벌 전문성을 활용하는 기회를 제공한다.

zorevunersen의 임상 3상 EMPEROR 연구는 2025년 2분기에 시작될 예정이며, 2027년 하반기에 주요 데이터 결과가 예상된다.

스토크는 1억 6천 5백만 달러의 선불금을 받고, 개발 비용을 공유하며, 최대 3억 8천 5백만 달러의 마일스톤 및 로열티를 받을 수 있다.

스토크의 CEO인 에드워드 M. 케이는 "바이오젠의 신경학 분야의 깊은 경험과 희귀 유전 질환을 위한 고가치 질병 수정 약물 상용화의 성공적인 기록을 바탕으로, zorevunersen을 통해 드라베 증후군 치료의 새로운 시대를 열고자 한다"고 말했다.

또한, 이번 협력은 스토크의 재정적 위치와 결합하여 2028년 중반까지 회사를 지원할 수 있는 현금 흐름을 제공한다.

바이오젠의 개발 책임자인 프리야 싱할은 "이번 협력은 임상 3상 준비가 완료된 질병 수정 연구 약물을 추가하여 우리의 후기 단계 파이프라인을 확장하고, 희귀 질환 제품 상용화 전문성과 글로벌 입지를 활용할 수 있게 한다"고 밝혔다.

zorevunersen은 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았으며, 임상 1/2a 및 공개 라벨 연장 연구에서 치료를 받은 환자들이 발작 빈도 감소와 인지 및 행동 개선을 경험했다.

드라베 증후군은 심각한 유전적 발달 및 간질성 뇌병증으로, 심각하고 반복적인 발작과 함께 인지 및 행동 장애가 동반된다.

현재 미국, 영국, EU-4 및 일본에서 드라베 증후군을 앓고 있는 환자는 최대 3만 8천 명으로 추정된다.

zorevunersen은 SCN1A 유전자의 비변이 사본에서 NaV1.1 단백질 생성을 증가시켜 드라베 증후군의 근본 원인을 치료하기 위해 설계된 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드이다.

스토크는 드라베 증후군 환자에게 질병 수정을 위한 잠재력을 보여주고 있으며, 2025년에 임상 3상 개발에 들어갈 예정이다.스토크는 매사추세츠주 베드포드에 본사를 두고 있으며, 케임브리지에 사무소를 두고 있다.



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미국증권거래소 공시팀