비욘드포스트

2024.06.21(금)
GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 美 FDA 패스트트랙 지정
[비욘드포스트 김선영 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다고 10일 밝혔다. 패스트트랙 지정은 신약 개발을 신속히 진행할 수 있도록 FDA가 주요 희귀질환 치료제에 제공하는 혜택이다.

이번 패스트트랙 지정은 지난달 FDA로부터 임상 1상 시험계획서(IND) 승인을 받은 데 이어 이루어진 것으로, ‘GC1130A’의 개발 속도가 더욱 빨라질 것으로 기대된다. 산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 심각한 뇌손상을 유발하는 희귀 유전질환이다. 대부분의 환자는 15세 전후로 사망에 이른다.

‘GC1130A’는 중추신경계에 직접 투여하는 고농축 단백질 제제를 기반으로 하며, 뇌실 안에 약물을 투여해 치료 효과를 극대화하는 방식(ICV)을 사용한다. 이 기술은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 개발에 적용된 바 있다. ‘GC1130A’는 미국과 유럽의 주요 규제기관으로부터 혁신 신약으로 인정받아 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

현재 GC녹십자는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비 중이다. 패스트트랙 지정으로 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 등 신속한 개발 지원을 받게 된다.

GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.

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