솔리드바이오사이언스(SLDB, Solid Biosciences Inc. )는 SGT-003 임상시험 초기 데이터를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 솔리드바이오사이언스는 듀셴 근육 위축증 치료를 위한 차세대 유전자 치료제 후보인 SGT-003의 1/2상 INSPIRE DUCHENNE 임상시험에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.INSPIRE DUCHENNE 시험은 소아 환자에서 SGT-003의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 1/2상 첫 번째 인간 대상의 오픈 라벨 단일 용량 다기관 시험이다.SGT-003은 1E14vg/kg의 용량으로 단회 정맥 주사로 투여된다.첫 세 명의 참가자에서 보고된 90일 생검 데이터는 평균 미세디스트로핀 발현이 110%로 나타났으며, 이는 웨스턴 블롯으로 측정되었고, 근육 건강 및 회복력을 나타내는 여러 바이오마커에서 개선이 관찰됐다.2025년 2월 11일 기준으로 보고된 90일 데이터에는 미세디스트로핀 발현, 디스트로핀 관련 단백질 복합체의 주요 요소 복원 및 활성화 측정, 주요 근육 무결성 바이오마커 평가가 포함됐다.첫 세 명의 참가자는 투여 당시 각각 5세 남자아이 두 명과 7세 남자아이 한 명으로 구성되었으며, 두 번째 세 명의 참가자는 6세 남자아이 한 명과 7세 남자아이 두 명이었다.90일째 미세디스트로핀 발현은 웨스턴 블롯으로 측정했을 때 평균 110%로 나타났고, 질량 분석법으로는 108%로 나타났다.면역형광법으로 측정한 디스트로핀 양성 섬유 비율은 평균 78%였다.또한, 근육 손상 및 스트레스의 바이오마커에서 평균 감소가 관찰되었으며, 혈청 크레아틴 키나제(CK)는 -57%, 혈청 아스파르트산 아미노전이효소(AST)는 -45%, 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT)는 -54%, 혈청 젖산 탈수소효소(LDH)는 -60% 감소했다.심장 기능의 잠재적 이점 측정에서, 180일째에 회사는 기준선 대비 평균 심장 기능이 8% 증가한 것을 관찰했다.첫 6명의 참가자에서 SGT-
