CRISPR테라퓨틱스(CRSP, CRISPR Therapeutics AG )는 심혈관 및 면역 관련 프로그램 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 12일, CRISPR테라퓨틱스가 보도자료를 발표하며 자사의 전액 출자 심혈관, 자가면역, 면역종양학 및 재생의학 프로그램과 관련된 주요 업데이트를 강조했다.회사는 독자적인 지질 나노입자(LNP) 전달 플랫폼을 활용하여 다양한 in vivo 유전자 편집 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있다.2025년, 회사는 CTX310에 대한 데이터를 발표했으며, 이는 단일 정맥 주입 후 중성지방 및 저밀도 지단백질의 깊고 지속적인 감소를 보여주었고, 안전성 프로필이 잘 견디는 것으로 나타났다.긍정적인 1상 결과를 바탕으로, 회사는 CTX310을 ANGPTL3을 목표로 하는 1b상 임상 시험으로 진전시켰으며, 심각한 고중성지방혈증 및 난치성 고콜레스테롤혈증 개발을 우선시하고 있다.CTX320은 LPA를 목표로 하여 임상 시험의 용량 증가 단계에서 최대 73%의 감소를 보여주었다.동시에, 회사는 업데이트된 가이드 RNA를 포함한 차세대 LPA 프로그램인 CTX321을 발전시키고 있으며, 이는 전임상 시험에서 약 두 배의 효능을 보여주고 있다.CTX321은 현재 IND/CTA 승인 연구 중이다.회사는 임상 단계 프로그램 외에도 여러 전임상 in vivo 유전자 편집 후보를 지속적으로 발전시키고 있으며, CTX460은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 목표로 하는 첫 번째 연구 후보로, 회사의 SyNTase 편집 플랫폼에서 나온 것이다.CTX340은 난치성 고혈압을 목표로 하며 현재 IND/CTA 승인 연구 중이다.Zugocabtagene geleucel(zugo-cel; 이전 CTX112)은 자가면역 질환 및 혈액 악성 종양에서 계속 발전하고 있다.자가면역 질환에서는 전신 홍반성 루푸스(SLE), 전신 경화증(SSc), 염증성 근염을 포함한 여러 적응증에서 1상 임상 시험이 진행 중이며, 면역
