하모니바이오사이언스홀딩스(HRMY, Harmony Biosciences Holdings, Inc. )는 ZYN002의 취약 X 증후군에 대한 3상 RECONNECT 연구 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 하모니바이오사이언스홀딩스(나스닥: HRMY)는 취약 X 증후군(FXS)에 대한 ZYN002의 3상 등록 임상 시험(RECONNECT 연구)에서 topline 결과를 발표했다.RECONNECT 연구는 사회적 회피 개선이라는 주요 목표를 달성하지 못했으며, 이는 예상보다 높은 위약 반응률 때문이었다.하모니바이오사이언스의 최고 의학 및 과학 책임자인 쿠마르 부두르 박사는 "연구가 주요 목표를 달성하지 못했지만, 이번 연구의 결과는 FDA 승인 치료제가 없는 취약 X 증후군에 대한 귀중한 통찰을 제공한다"고 말했다.그는 "우리는 결과를 더 잘 이해하기 위해 전체 데이터 세트에 대한 포괄적인 분석을 수행할 것"이라고 덧붙였다.RECONNECT 연구는 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구로, 3세에서 30세 미만의 FXS 환자에게 경피 젤 형태로 제조된 칸나비디올인 ZYN002의 효능과 안전성을 평가하기 위해 실시되었다.하모니바이오사이언스의 제프리 M. 데이노 박사는 "이 결과는 우리가 예상했던 것과 다르지만, 우리는 환자에게 혁신적인 치료제를 제공하고 주주에게 장기 가치를 창출할 수 있는 능력에 대한 확신을 유지하고 있다"고 말했다.그는 "우리는 여러 3상 프로그램을 진행 중이며, 올해 4분기에는 기면증 및 특발성 과다수면증에 대한 피톨리산 HD의 3상 시험을 시작할 예정이다"라고 밝혔다.RECONNECT 연구는 3세에서 30세 미만의 남녀 환자 215명을 대상으로 1:1 비율로 연구 약물 또는 위약을 18주 동안 투여하는 방식으로 진행되었다.RECONNECT 연구의 주요 목표는 FMR1 유전자에서 완전 메틸화(≥90%)를 가진 환자에서 ABC-CFXS 사회적 회피 하위 척도 점수의 기준선에서 18주까지의 변화를
하모니바이오사이언스홀딩스(HRMY, Harmony Biosciences Holdings, Inc. )는 2025년 2분기 실적을 발표하고 매출 전망을 재확인했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 5일, 하모니바이오사이언스홀딩스가 2025년 6월 30일 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.2025년 2분기 동안 하모니바이오사이언스의 순 제품 매출은 200.5백만 달러로, 2024년 같은 기간의 172.8백만 달러에 비해 16% 증가했다.이는 400명의 신규 환자가 추가된 결과로, 현재 7,600명의 평균 환자를 기록하고 있다.하모니바이오사이언스는 2025년 전체 순 제품 매출을 820백만 달러에서 860백만 달러로 예상하고 있다.하모니바이오사이언스는 또한 2025년 3분기 중에 Fragile X 증후군에 대한 ZYN002의 3상 등록 임상 시험 결과를 발표할 계획이다.이 회사는 4년 연속으로 매출 성장과 수익성을 기록하고 있으며, 현재 6억 7천 2백만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있다.하모니바이오사이언스의 2025년 2분기 GAAP 기준 순이익은 39.8백만 달러, 즉 희석 주당 0.68달러로, 2024년 2분기의 11.6백만 달러, 즉 0.20달러에 비해 크게 증가했다.비GAAP 조정 순이익은 53.8백만 달러로, 2024년 같은 기간의 24.5백만 달러에 비해 116% 증가했다.하모니바이오사이언스의 운영 비용은 114.2백만 달러로, 2024년 같은 분기의 119.3백만 달러에 비해 4.3% 감소했다.연구 및 개발 비용은 50.2백만 달러로, 2024년의 63.6백만 달러에 비해 21.1% 감소했다.판매 및 마케팅 비용은 30.1백만 달러로, 2024년의 28.5백만 달러에 비해 5.5% 증가했다.일반 관리 비용은 33.9백만 달러로, 2024년의 27.2백만 달러에 비해 24.6% 증가했다.하모니바이오사이언스는 현재 3개의 주요 신약 후보 물질을 개발 중이며, 이들 모두는 2025년과 2026년에 중요한 임상 시험 결과를 발표할
하모니바이오사이언스홀딩스(HRMY, Harmony Biosciences Holdings, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표하고 비즈니스를 업데이트했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 하모니바이오사이언스가 2025년 5월 6일에 발표한 보도자료에 따르면, 2025년 1분기 WAKIX®(피톨리산트)의 순수익은 1억 8,470만 달러로, 전년 동기 대비 20% 성장했다.회사는 2025년 전체 순수익 가이던스를 8억 2천만 달러에서 8억 6천만 달러로 재확인했다.순이익은 전년 대비 19% 증가하여 4년 연속 흑자를 기록했으며, 현금 및 투자 자산은 6억 1천만 달러를 초과했다.하모니바이오사이언스는 또한 ZYN002의 3상 등록 시험 모집을 완료했으며, 2025년 3분기에 주요 데이터 발표를 예정하고 있다.BP1.15205라는 잠재적 최고급 오렉신 제제의 데이터는 2025년 6월 SLEEP 2025 회의에서 발표될 예정이다.하모니바이오사이언스의 제프리 M. 데이노 박사는 "상업적 성공의 강력한 기반을 바탕으로, 우리는 올해 나머지 기간 동안 중요한 모멘텀을 기대하고 있다"고 말했다.2025년 1분기 동안 WAKIX의 평균 환자 수는 약 7,200명으로 증가했으며, 분기 종료 시 약 7,300명의 환자가 있었다.연구개발 비용은 3천 454만 달러로, 전년 동기 대비 56% 증가했으며, 판매 및 마케팅 비용은 3천 711만 달러로 13% 증가했다.일반 관리 비용은 3천 124만 달러로 22% 증가했다.2025년 3월 31일 기준으로 하모니바이오사이언스는 6억 1천 2백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 투자를 보유하고 있다.2025년 전체 순수익 가이던스는 8억 2천만 달러에서 8억 6천만 달러로 설정되었다.하모니바이오사이언스는 2025년 3분기에 ZYN002의 주요 데이터 발표를 예정하고 있으며, 2025년 4분기에는 피톨리산트 HD의 3상 등록 시험을 시작할 계획이다.현재 하모니바이오사이언스는 4개의 3상 등록 시험을 진행 중이며, 연말까지 6개로 늘어날 예
