울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102의 임상 데이터를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 자사의 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드 GTX-102에 대한 1/2상 데이터와 관련하여 보도자료를 발표했다.이 데이터는 같은 날 플로리다 올랜도에서 열린 2024 앤젤맨 증후군 치료재단(FAST) 글로벌 과학 정상 회의에서 발표되었다.글로벌 3상 Aspire 연구는 유전자적으로 확인된 완전 모성 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 앤젤맨 증후군 환자 약 120명을 등록할 예정이며, 48주간의 주요 효능 분석 기간을 포함한다.주요 목표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2024년 3분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 울트라제닉스파마슈티컬이 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 수익 139,494천 달러를 기록했으며, 이는 2023년 같은 기간의 98,052천 달러에 비해 42% 증가한 수치다.제품 판매는 77,251천 달러로, 2023년의 42,349천 달러에서 82% 증가했다.특히, Crysvita의 매출이 35,604천 달러로 증가했으며, Mepsevii와 Dojolvi의 매출도 각각 9,616천 달러와 21,374천 달러로 증가했다.또한, Crysvita의 로열티 수익은 62,243천 달러로, 2023년의 55,703천 달러에 비해 12% 증가
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 울트라제닉스파마슈티컬(증권코드: RARE)은 2024년 9월 30일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 총 수익은 139백만 달러로, 전년 동기 대비 42% 증가했다.이 중 Crysvita®의 수익은 98백만 달러, Dojolvi®의 수익은 21백만 달러로 각각 31% 및 29% 성장했다.또한, 2024년 총 수익 가이던스는 530백만 달러에서 550백만 달러로 재확인했다.울트라제닉스파마슈티컬의 CEO인 에밀 D. 카키스는 "우리는 상업 포트폴리오에서 연간 수익 성장을 지속적으로 보고 있으며,
