캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램의 임상 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 16일, 캠프4쎄라퓨틱스는 "SYNGAP1 관련 질환 프로그램에서 비인간 영장류에서 단백질 증가를 보여주는 번역 데이터 발표 및 요소 주기 장애 프로그램의 단일 상승 용량 안전성 데이터 검토"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제공된다.캠프4쎄라퓨틱스는 또한 기업 슬라이드 발표를 업데이트했으며, 이 발표는 부록 99.2로 제공된다.이 보도자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법의 어떤 제출에도 참조로 통합되지 않는다.캠프4쎄라퓨틱스는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램에 대한 세 가지 구두 발표를 진행했으며, 현재 진행 중인 CMP-CPS-001의 1상 임상 시험에서 안전성과 약리학적 데이터가 긍정적임을 공유했다.캠프4쎄라퓨틱스의 CEO인 조시 만델-브렘은 "이러한 데이터는 우리의 RAP 플랫폼이 신경학적 및 대사 장애를 포함한 다양한 유전적 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 말했다.SYNGAP1 관련 질환 프로그램의 주요 발견은 다음과 같다.haploinsufficient SYNGAP1 마우스에서 CMP-SYNGAP-01의 투여는 SYNGAP1 단백질 수준을 정상 범위로 회복시켰으며, 두 번의 투여 후 운동 결함과 공간 학습 결함을 구제했다.비인간 영장류에서 CMP-SYNGAP-01의 biweekly 경막외 주사는 SYNGAP1 단백질 수준을 약 1.5배 증가시켰다.요소 주기 장애 프로그램의 주요 발견은 Otc 결핍 마우스에서 CMP-CPS-001의 투여가 암모니아 수치를 용량 의존적으로 감소시켰으며, 이는 약 4주 동안 지속되었다.48명의 건강한 성인 참가자가 4개의 단일 상승 용량(SAD) 집단에 등록
캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 기업이 업데이트와 주요 향후 이정표를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 캠프4쎄라퓨틱스가 2025년을 맞아 기업 업데이트와 주요 목표를 발표했다.2024년은 캠프4에게 변혁의 해였으며, 성공적인 IPO를 통해 큰 모멘텀을 얻었다.CEO 조시 만델-브렘이 밝혔다.캠프4의 주요 프로그램인 CMP-CPS-001의 임상 진행 상황에 대해 긍정적인 평가를 내렸으며, 이 프로그램은 희귀 소아 질환 지정 및 오르판 약물 지정을 받았다.또한, 바이오마린과의 전략적 파트너십은 RAP 플랫폼에 대한 신뢰를 강조한다.2024년 주요 성과로는 6,820,000주를 공모가 11.00달러에 상장하여 약 7500만 달러의 총 수익을 올렸고, 추가로 643,762주를 매각하여 총 8210만 달러의 수익을 기록했다.CMP-CPS-001의 1상 임상 시험이 진행 중이며, 96명의 건강한 자원자를 대상으로 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하고 있다.SAD 코호트의 안전성 결과는 긍정적이며, 모든 치료 유발 이상 반응이 1등급(경미) 또는 2등급(중등도)으로 나타났다.2025년에는 MAD 안전성 및 주요 생체표지자 데이터가 하반기에 발표될 예정이며, SYNGAP1 변이에 의한 신경발달 장애 치료를 위한 GLP 독성 연구가 시작될 예정이다.또한, GBA1 regRNA를 타겟으로 하는 새로운 발견 프로그램이 진행 중이다.캠프4는 RAP 플랫폼의 가치를 극대화하기 위해 전략적 파트너십을 확대할 계획이다.캠프4는 유전자 조절 RNA(regRNA) 발견 및 regRNA를 타겟으로 하는 항감염 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제를 개발하고 있으며, 건강한 단백질 수준을 회복하기 위해 유전자 발현을 증가시키는 데 주력하고 있다.이 회사는 1,200개 이상의 유전적 질환에서 단백질 발현의 적절한 증가가 임상적으로 의미 있는 치료 효과를 제공할 수 있다고 믿고 있다.현재 CMP-CPS-001은 UCD 치료를 위한 최초의
칼앰프(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 칼앰프가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.2024년 11월 21일에 발표된 보도자료에 따르면, 칼앰프는 8200만 달러의 총 수익을 올리며 성공적인 기업공개(IPO)를 완료했다.또한, CMP-CPS-001의 1상 연구에서 단일 상승 용량(SAD) 부분이 완료되었으며, 안전성 데이터는 2025년 1분기에 발표될 예정이다.칼앰프는 3억 7천만 달러 이상의 가치가 있는 BioMarin과 전략적 연구 협력 계약을 체결했다.2024년 3분기 동안 칼앰프는 250만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, IPO 수익을 고려할 경우
