캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램의 임상 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 16일, 캠프4쎄라퓨틱스는 "SYNGAP1 관련 질환 프로그램에서 비인간 영장류에서 단백질 증가를 보여주는 번역 데이터 발표 및 요소 주기 장애 프로그램의 단일 상승 용량 안전성 데이터 검토"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제공된다.캠프4쎄라퓨틱스는 또한 기업 슬라이드 발표를 업데이트했으며, 이 발표는 부록 99.2로 제공된다.이 보도자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법의 어떤 제출에도 참조로 통합되지 않는다.캠프4쎄라퓨틱스는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램에 대한 세 가지 구두 발표를 진행했으며, 현재 진행 중인 CMP-CPS-001의 1상 임상 시험에서 안전성과 약리학적 데이터가 긍정적임을 공유했다.캠프4쎄라퓨틱스의 CEO인 조시 만델-브렘은 "이러한 데이터는 우리의 RAP 플랫폼이 신경학적 및 대사 장애를 포함한 다양한 유전적 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 말했다.SYNGAP1 관련 질환 프로그램의 주요 발견은 다음과 같다.haploinsufficient SYNGAP1 마우스에서 CMP-SYNGAP-01의 투여는 SYNGAP1 단백질 수준을 정상 범위로 회복시켰으며, 두 번의 투여 후 운동 결함과 공간 학습 결함을 구제했다.비인간 영장류에서 CMP-SYNGAP-01의 biweekly 경막외 주사는 SYNGAP1 단백질 수준을 약 1.5배 증가시켰다.요소 주기 장애 프로그램의 주요 발견은 Otc 결핍 마우스에서 CMP-CPS-001의 투여가 암모니아 수치를 용량 의존적으로 감소시켰으며, 이는 약 4주 동안 지속되었다.48명의 건강한 성인 참가자가 4개의 단일 상승 용량(SAD) 집단에 등록
