오메로스(OMER, OMEROS CORP )는 YARTEMLEA®가 승인됐다. TA-TMA 치료를 위한 첫 번째 및 유일한 요법이다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 24일, 오메로스는 미국 식품의약국(FDA)이 YARTEMLEA®(narsoplimab-wuug)를 조혈모세포 이식 관련 혈전 미세혈관병증(TA-TMA) 치료를 위해 승인했다고 발표했다.TA-TMA는 조혈모세포 이식의 합병증으로, 종종 치명적이다. YARTEMLEA는 성인과 2세 이상의 어린이를 위한 유일한 승인된 치료법이다. YARTEMLEA는 MASP-2를 선택적으로 억제하여 경로 활성화를 차단하면서도 고전적 및 대체 보체 기능을 보존한다. 이 약물은 성인과 2세 이상의 어린이에서 사용이 승인되었다.이 승인에 대해 메모리얼 슬로안 케터링 암 센터의 성인 골수 이식 서비스 책임자인 미겔-안젤 페랄레스 박사는 "이 승인은 조혈모세포 이식 및 TA-TMA 치료에서 오랫동안 기다려온 돌파구"라고 말했다. 그는 "지금까지 우리는 효과적인 TA-TMA 치료법이 부족했으며, 생명을 위협하는 이식편대숙주병의 위험을 크게 증가시키는 칼시뉴린 억제제를 수정하는 것과 같은 지지적 조치에 의존해왔다"고 덧붙였다.YARTEMLEA의 승인은 성인 TA-TMA 환자를 대상으로 한 단일군, 공개 연구의 결과를 바탕으로 하며, 확장 접근 프로그램(EAP)에서 추가 데이터를 지원받았다. EAP에서 19명의 환자(성인 13명, 소아 6명)가 평가 가능한 환자 수준의 반응 데이터를 보였다. 효능은 TMA 완전 반응(CR)으로 평가되었으며, 이는 TMA의 주요 실험실 지표(혈소판 수 및 LDH 수치)의 개선과 함께 장기 기능 개선 또는 수혈 독립성을 포함한다.TA-TMA 연구에서 28명 중 17명(61%)이 CR을 달성했으며, EAP에서 19명 중 13명(68%)이 CR을 달성했다. TA-TMA 연구와 EAP에서 TMA 진단 후 100일 생존율은 각각 73%와 74%였다. 모든 환자는 고위험 TA-TMA에 대한
오메로스(OMER, OMEROS CORP )는 혈액 줄기세포 이식 관련 혈전 미세혈관병증 치료를 위한 narsoplimab의 BLA가 재제출 승인을 받았다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 오메로스가 미국 식품의약국(FDA)이 혈액 줄기세포 이식 관련 혈전 미세혈관병증(TA-TMA) 치료를 위한 narsoplimab의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 재제출을 검토하기로 승인했다.이번 재제출은 클래스 2 재제출로 분류되었으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따라 FDA의 결정 목표 날짜는 2025년 9월 말로 설정되었다.BLA 재제출에는 narsoplimab 치료를 받은 환자와 TA-TMA 환자의 외부 대조군 간의 전체 생존율을 비교한 주요 분석 세트가 포함되어 있으며, 해당 분석 결과는 narsoplimab 치료와 관련된 임상적으로 의미 있는 통계적 생존율 개선을 보여주었다.또한, 재제출에는 오메로스의 확대 접근 프로그램에서 narsoplimab으로 치료받은 성인 및 소아 TA-TMA 환자의 생존에 대한 데이터도 포함되었다.BLA가 3월 말에 재제출된 이후, 오메로스는 FDA의 정보 요청에 응답하고 있으며, FDA와의 상호작용 검토를 기대하고 있다.오메로스는 또한 TA-TMA에 대한 narsoplimab의 마케팅 허가 신청(MAA)을 준비 중이며, 이는 이번 분기 내에 유럽 의약품청(EMA)에 제출될 예정이다.narsoplimab은 'OMS721'로도 알려져 있으며, 만난 결합 렉틴 관련 세린 프로테아제-2(MASP-2)를 표적으로 하는 인간 단일클론 항체로, 보완의 렉틴 경로의 효과 효소이다.MASP-2의 억제는 항체 의존적 고전적 보완 활성화 경로를 유지하는 것으로 나타났으며, 이는 감염에 대한 획득 면역 반응의 중요한 구성 요소이다.TA-TMA 치료를 위한 narsoplimab의 BLA는 FDA의 검토를 받고 있으며, 해당 유럽 마케팅 허가 신청(MAA)도 제출 준비 중이다.FDA는 TA-TMA에 대한 narsoplimab
오메로스(OMER, OMEROS CORP )는 Narsoplimab 확장 접근 프로그램의 강력한 결과를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 20일, 오메로스는 혈액 줄기 세포 이식 관련 혈전 미세혈관병증(TA-TMA) 치료를 위한 Narsoplimab의 확장 접근 프로그램(EAP)과 관련된 통계 분석 결과를 발표했다.이 분석 결과는 Narsoplimab 치료를 받은 EAP 환자들이 외부 대조군 환자들에 비해 생존율에서 현저한 우위를 보였음을 보여준다.통계 분석 결과는 Narsoplimab 치료를 받은 OMS721-TMA-001 주요 시험 환자들과의 비교에서도 일관된 결과를 나타냈다.분석에 따르면, Narsoplimab은 고위험 TA-TMA 환자에서 사망 위험을 2배 이상 줄였으며, 위험비는 0.46(95% 신뢰구간: 0.30, 0.60)에서 약 3배로 증가하여 0.34(95% 신뢰구간: 0.21, 0.53)로 나타났다.P값은 0.00002에서 0.00001 미만으로 나타났다.EAP의 동종 이식 환자군에서 16명의 성인과 20명의 소아 고위험 TA-TMA 환자는 Narsoplimab을 받기 전에 하나 이상의 치료 요법에 실패했으며, 이들의 1년 생존율은 각각 41%와 47%로, 20% 미만의 역사적 1년 생존율에 비해 2배 이상 높은 수치였다.이러한 결과는 Narsoplimab의 BLA 재신청을 위한 독립적으로 수행된 분석 세트를 완성하며, Narsoplimab의 TA-TMA에 대한 임상적 이점을 뒷받침한다.오메로스의 CEO인 Gregory A. Demopulos 박사는 EAP 분석 결과가 BLA 재신청을 위한 긍정적인 결과를 지지한다고 밝혔다.Narsoplimab은 현재 FDA에 BLA가 제출되어 있으며, 유럽 마케팅 승인 신청도 계획 중이다.Narsoplimab은 MASP-2를 표적으로 하는 최초의 인간 단일클론 항체로, TA-TMA 치료에 대한 임상적 필요성이 높아지고 있다.이 치료법은 현재 승인된 치료법이 없는 생명을 위협하는 합
