라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 긍정적인 데이터를 발표했고 프로그램을 업데이트했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 29일, 라리마쎄라퓨틱스가 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 장기 개방형 연구에서 25mg 및 50mg 용량의 긍정적인 데이터를 발표했다.이 연구는 자가 투여 또는 보호자가 투여하는 방식으로 매일 피하 주사를 평가하는 연구로, 65명의 참가자가 최소 1회 이상의 nomlabofusp 용량을 투여받았다.이 중 39명이 OL 연구에 참여했으며, 14명은 최소 6개월 이상 치료를 받았고, 8명은 1년 이상 치료를 받았다.6개월 후 데이터가 있는 10명의 참가자 모두가 건강한 자원봉사자의 중간 수준의 50% 이상에 해당하는 피부 FXN 수치를 달성했다.1년 동안 nomlabofusp 치료를 받은 참가자들은 4가지 주요 임상 결과(mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS)에서 일관된 방향의 개선을 보였으며, 이는 FACOMS 자연사 연구의 참조 집단과 비교했을 때 임상적 이점의 가능성을 시사한다.OL 연구에서 7명의 참가자가 아나필락시스를 경험했으며, 대부분의 사건은 투여 첫날에 발생했고, 모든 참가자는 표준 치료 후 정상 상태로 회복됐다.라리마쎄라퓨틱스는 최근 아나필락시스 사례를 고려하여 초기 용량 요법을 수정하기로 결정했으며, FDA에 임상 개발 프로그램에 대한 전체 데이터를 제공했고 FDA는 이 접근 방식에 동의했다.2026년 2분기에는 BLA 제출을 목표로 하고 있으며, 이는 피부 FXN 수치의 증가를 기반으로 한 가속 승인 신청이 될 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 2억 3,600만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 2026년 4분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.또한, 라리마쎄라퓨틱스는 12세에서 17세의 청소년을 포함한 새로운 참가자들을 모집할 계획이며, 향후 2세에서 11세의 어린이도 연구에 직접 등록할 예정이다.이 연구는 안전성 및
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 30일, 라리마쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과 및 운영 하이라이트를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.라리마쎄라퓨틱스는 복잡한 희귀 질환 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 첫 번째 잠재적 질병 수정 치료제를 환자에게 제공하기 위해 노력하고 있다.카롤 벤-마이몬, M.D. 라리마쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO는 "우리는 FDA와의 START 파일럿 프로그램 참여를 통해 빈번한 소통을 이어가고 있으며, BLA 제출을 지원하기 위한 안전성 데이터 세트의 적절성에 대한 피드백을 받고 있다"고 말했다.2025년 3월 31일 기준으로 회사는 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 총 157.5백만 달러에 달하며, 2026년 2분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.2025년 1분기 동안 회사는 29.3백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 주당 0.46달러에 해당한다. 이는 2024년 1분기의 14.7백만 달러, 주당 0.27달러의 순손실과 비교된다.연구 및 개발 비용은 2025년 1분기에 26.6백만 달러로, 2024년 1분기의 12.9백만 달러에 비해 증가했다. 이 비용의 증가는 주로 nomlabofusp 제조 비용의 7.1백만 달러 증가, PK 런인 연구 및 회사의 계획된 글로벌 3상 연구와 관련된 시작 비용의 2.8백만 달러 증가, 인원 증가로 인한 인건비의 1.6백만 달러 증가, 컨설팅 비용의 1.2백만 달러 증가에 기인한다.일반 관리 비용은 2025년 1분기에 4.6백만 달러로, 2024년 1분기의 3.8백만 달러에 비해 증가했다. 이 비용의 증가는 주로 인건비의 0.7백만 달러 증가와 상업 활동과 관련된 컨설팅 비용의 0.5백만 달러 증가에 기인한다.2025년 1분기 동안의 총 운영 비용은 31
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 라리마쎄라퓨틱스가 2024년 3분기 실적을 발표했다.이 회사는 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며, 다음과 같은 내용을 포함했다.회사의 CEO인 카롤 S. 벤-마이몬 박사는 이 보고서가 중요한 사실을 잘못 진술하거나 누락하지 않았음을 확인했다. 또한, 재무제표와 기타 재무 정보가 모든 중요한 측면에서 회사의 재무 상태, 운영 결과 및 현금 흐름을 공정하게 나타내고 있다고 밝혔다.회사의 CFO인 마이클 셀라노는 이 보고서가 1934년 증권 거래법의 섹션 13(a) 또는 15(d)의 요구 사항을 완전
