애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 정밀 심장병 치료 후보물질을 발표했고 차세대 기술 혁신을 공개했다.

12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 애비디티바이오사이언시스는 투자자 및 분석가 이벤트를 개최하여 회사의 초기 정밀 심장병 개발 후보물질과 차세대 기술 혁신에 대해 논의한다.

이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 실시간 비디오 웹캐스트로 제공된다.

이 이벤트에서 회사는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다. 2024년 11월 12일, 회사는 AOC 1072와 AOC 1086을 초기 정밀 심장병 개발 후보물질로 발표했다.

AOC 1072는 단백질 키나제 AMP-활성화 비촉매 서브유닛 감마 2(PRKAG2) 증후군을 목표로 하고, AOC 1086은 포스포라밤(PLN) 심근병증을 목표로 한다.

AOC 1072와 AOC 1086은 특정 질병을 유발하는 유전적 변이를 억제하기 위해 심장 근육에 siRNA를 직접 전달하도록 설계됐다.

두 개발 후보물질의 전임상 데이터는 심장 근육에 대한 강력한 siRNA 전달과 심장 PLN mRNA 및 PRKAG2 mRNA에서 약 80%의 강력한 표적 억제를 보여줬다.

또한, 두 개발 후보물질 모두 심장 안전성을 평가하기 위한 심전도 매개변수에 영향을 미치지 않고 잘 견디는 것으로 나타났다. 2024년 11월 12일, 회사는 차세대 기술 혁신에 대한 첫 번째 모습을 공유했으며, 여기에는 siRNA 수정 및 진화된 항체 공학이 포함된다.

전임상 연구에서 이러한 차세대 기술 혁신은 골격근에 대한 siRNA 전달을 최대 30배 증가시키고, 3개월 동안 지속적인 표적 억제를 통해 더 큰 내구성을 보여줬다. 애비디티는 이 현재 보고서에서 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 진술이 포함되어 있으며, 이러한 진술은 미래 예측적 진술임을 독자에게 경고한다.

이러한 진술은 회사의 현재 신념과 기대를 기반으로 하며, AOC 기술이 정밀 심장병 치료제를 개발할 수 있는 능력, AOC 1072가 PRKAG2 증후군을 목표로 할 수 있는 능력, AOC 1086이 PLN 심근병증을 목표로 할 수 있는 능력 등을 포함한다.

실제 결과는 애비디티의 사업에 내재된 위험과 불확실성으로 인해 이 현재 보고서에 명시된 결과와 다를 수 있다. 애비디티바이오사이언시스는 현재 PLN 심근병증과 PRKAG2 증후군을 목표로 하는 두 가지 정밀 심장병 개발 후보물질을 보유하고 있으며, 이들은 각각 2,000~4,000명과 1,000~2,000명의 환자가 있는 유전적 심장병을 치료하기 위해 설계됐다.

AOC 1086은 PLN mRNA를 표적하고 분해하여 단백질 응집체를 제거하도록 설계됐으며, AOC 1072는 PRKAG2 mRNA를 표적하여 정상 AMPK 활성을 회복하고 글리코겐 축적을 줄이도록 설계됐다.

두 후보물질 모두 심장 근육에 대한 robust한 siRNA 전달을 보여줬으며, 심전도 매개변수에 영향을 미치지 않고 잘 견디는 것으로 나타났다. 현재 애비디티바이오사이언시스는 정밀 심장병 치료제 개발을 위한 유망한 후보물질을 보유하고 있으며, 이들은 유전적 심장병의 근본 원인을 해결하기 위한 혁신적인 접근 방식을 제공한다.

이러한 후보물질의 성공적인 개발은 회사의 재무 상태에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다.

현재 회사는 강력한 전임상 데이터를 바탕으로 IND 신청을 위한 경로를 정의하고 있으며, 향후 임상 시험 및 상용화에 대한 기대가 크다.



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미국증권거래소 공시팀