프랙틸헬스(GUTS, FRACTYL HEALTH, INC. )는 새로운 Rejuva® 스마트 GLP-1TM 췌장 유전자 치료 전임상 데이터를 공개했다.
19일 미국 증권거래위원회에 따르면 프랙틸헬스가 2025년 5월 17일 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 열린 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 2025 연례 회의에서 Rejuva 스마트 GLP-1 유전자 치료 플랫폼의 새로운 전임상 데이터를 발표했다.
발표된 데이터는 RJVA-001이 췌장 베타 세포에서 내구성 있는 영양 반응성 GLP-1 분비를 제공할 수 있는 잠재력을 강조하며, 이는 자연 호르몬 조절을 모방하고 낮은 순환 GLP-1 수치를 유지함으로써 약리학적 GLP-1 약물에 비해 기계적 이점을 제공할 수 있음을 보여준다.
RJVA-001은 또한 강력한 효능, 표적 전달 및 우수한 안전성 프로필을 보여주어 인체 임상 연구에 대한 준비가 되어 있음을 강화한다.
RJVA-001의 단일 투여는 db/db 쥐 모델에서 내구성 있는 대사 개선을 이끌어내며, 현재의 GLP-1 약물에서 나타나는 내구성, 순응도 및 내약성 문제를 동시에 해결할 수 있는 가능성을 제시한다.
내시경 초음파 유도 전달 방식은 대형 동물 모델에서 표적 췌장 발현을 달성하며, 현재까지 독성이 관찰되지 않았다.
데이터는 인간 베타 세포와 인간 섬에서 영양 반응성 GLP-1 분비를 보여주며, Rejuva가 지속적인 약물 자극이 아닌 자연 호르몬 조절을 모방함을 입증한다.
프랙틸헬스는 RJVA-001에 대한 첫 번째 임상 시험 신청(CTA) 모듈 제출이 2025년 6월에 예상된다.ASGCT 2025에서 발표된 주요 데이터는 다음과 같다.
단일 투여 RJVA-001은 db/db 쥐 모델에서 지속적인 혈당 감소, 공복 인슐린 수치 개선 및 체중 개선을 이끌어냈다. RJVA-001 치료는 공복 혈당을 200 mg/dL 이상 감소시키고, 공복 인슐린 수치를 2배 이상 증가시키며, 대조군에서 관찰된 20%의 체중 증가를 예방했다. 이러한 결과는 T2D의 금본위 모델에서 인슐린 분비, 체중 증가 및 혈당 조절의 광범위한 대사 개선을 입증한다.
RJVA-001은 GLP-1 약물이 유사한 효과를 달성하는 데 필요한 것보다 훨씬 낮은 순환 GLP-1 노출로 혈당 조절 및 체중 증가 예방을 달성했다. RJVA-001을 투여한 db/db 쥐에서 순환 GLP-1 수치는 10-20 pM로, 약리학적 GLP-1 약물에서 일반적으로 보고되는 50-150 pM보다 5배 이상 낮았다.
데이터는 전이된 인간 베타 세포와 섬에서 영양 및 용량 반응성 GLP-1 분비를 보여주며, RJVA-001이 지속적인 약물 자극이 아닌 자연 호르몬 조절을 모방함을 입증한다.
RJVA-001은 질병 상태에 따라 적응형 발현을 보여주며, db/db 쥐에서 건강한 대조군보다 더 높은 GLP-1 발현을 유도했다.
대형 동물에서 RJVA-001의 내시경 초음파 유도 전달은 표적 췌장 발현을 보여주었으며, 독성이 관찰되지 않았다.
프랙틸헬스의 CEO인 하리트 라자고팔란 박사는 "RJVA-001은 대사 의학에서 혁신적인 발전을 나타낸다"고 말했다. "이 데이터는 한 번의 스마트 GLP-1 치료가 췌장에서 생리학적 신호를 복원하고 당뇨병과 비만에서 내구성 있는 질병 수정을 달성할 수 있음을 시사한다. RJVA-001은 전임상 모델에서 우수한 효능과 내구성, 편리함을 입증했으며, GLP-1 약물보다 개선된 내약성 프로필을 가질 가능성이 있다.
프랙틸헬스는 대사 질환 치료의 근본 원인을 다루는 패턴 파괴 접근 방식을 중점적으로 연구하는 회사로, 비만과 제2형 당뇨병(T2D)의 근본 원인을 치료하는 데 집중하고 있다. 현재까지의 치료 발전에도 불구하고 비만과 T2D는 21세기에서 질병과 사망의 주요 원인으로 급속히 증가하고 있다. 프랙틸헬스는 만성 증상 관리에서 질병 수정 치료로의 전환을 목표로 하고 있다.
현재 프랙틸헬스의 Rejuva 플랫폼은 비만과 T2D 치료를 위한 차세대 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반의 유전자 치료 개발에 집중하고 있으며, 임상 시험 신청(CTA) 모듈을 2025년 6월까지 제출할 계획이다. 회사의 현재 재무 상태는 상당한 순손실을 기록하고 있으며, 향후에도 지속적인 순손실이 예상된다. 추가 자금 조달이 필요하며, 운영 지속 가능성에 대한 우려가 존재한다.
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미국증권거래소 공시팀
