펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 10 mg/kg PGN-EDO51 업데이트 후 유망한 DM1 프로그램을 개발했다.

28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 28일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 듀셴 근육형성증(DMD) 환자에서 PGN-EDO51의 10 mg/kg 용량을 조사한 CONNECT1-EDO51 연구에서 측정된 디스트로핀 단백질 수준에 따라 유망한 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 프로그램의 개발에 집중할 것이라고 발표했다.

회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.

CONNECT1 연구의 10 mg/kg 집단(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손 51 스킵 전사체를 4.26%로 증가시켰고(평균 증가 3.5%), 그러나 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%로 증가하는 데 그쳤다(평균 증가 0.36%). PGN-EDO51의 안전성 프로필은 일반적으로 우호적이었으며 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.연구에서 심각한 부작용은 보고되지 않았다.

펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1의 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다. 환자들에게 기존 치료법보다 더 나은 방법으로 개선할 수 있기를 바랐다"고 말했다. 이어 "DMD 프로그램을 종료하면서 연구에 참여한 환자, 가족, 간병인, 연구자 및 스태프에게 감사의 말씀을 전하고 싶다"고 덧붙였다.

펩젠은 DM1 환자에 대한 FREEDOM-DM1 15 mg/kg 집단의 데이터를 2025년 하반기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM은 안전성, 28일 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 1상 단일 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.

또한, 펩젠은 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 집단에 대한 데이터를 2026년 1분기에 보고할 것으로 예상하고 있다. FREEDOM2는 4회 용량 후 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 이점 측정을 포함하는 2상 다. 상승 용량, 무작위, 위약 대조 임상 시험이다.

PGN-EDODM1은 펩젠이 개발 중인 미오토닉 근육형성증 1형(DM1) 치료를 위한 후보 물질로, 회사의 독점적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 MBNL1의 정상적인 스플라이싱 기능을 복원하는 데 초점을 맞추고 있다.

DM1은 점진적으로 장애를 유발하고 생명을 단축시키는 유전 질환으로, 미국에서 약 4만 명, 유럽에서 7만 4천 명이 영향을 받고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 PGN-EDODM1에 대해 DM1 환자 치료를 위한 고아약 및 신속 심사 지정을 부여했다.

펩젠은 심각한 신경근육 및 신경 질환 치료의 세대를 발전시키기 위해 임상 단계의 생명공학 회사로, EDO 플랫폼은 10년 이상의 연구 및 개발을 기반으로 하여 세포 침투 펩타이드를 활용하여 결합된 올리고뉴클레오타이드 치료제의 흡수 및 활성을 개선하고 있다.

현재 펩젠은 DM1 임상 프로그램과 연구 파이프라인을 발전시키기 위해 자원을 집중할 예정이다. 또한, PGN-EDO51의 개발 중단과 관련하여, CONNECT1-EDO51 2상 연구 결과는 목표 디스트로핀 수준에 도달하지 못했으며, 모든 치료 관련 부작용은 경미한 것으로 나타났다.

10 mg/kg의 4회 투여 후 최대 엑손 스킵 비율은 4.26%(평균 증가 3.5%)였고, 최대 디스트로핀 비율은 0.59%(평균 증가 0.36%)에 그쳤다. 펩젠은 현재 2025년 5월 12일 기준으로 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 모든 DMD 관련 연구 및 개발 활동을 종료할 예정이다.

현재 펩젠의 재무 상태는 안정적이며, DM1 프로그램의 진행을 위한 자금이 확보되어 있다.



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미국증권거래소 공시팀