프로탈릭스바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 엘파브리오®의 4주 투여 요법에 대한 CHMP 부정적 의견을 수용했다.
17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 17일, 이탈리아 파르마와 이스라엘 카르미엘에서 발표된 보도자료에 따르면, 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 설립된 Chiesi Global Rare Diseases와 프로탈릭스바이오테라퓨틱스가 유럽의약청(EMA) 의약품위원회(CHMP)가 엘파브리오(페구니갈사이드 알파)의 4주마다 2mg/kg 체중을 주입하는 투여 요법에 대한 승인 요청에 대해 부정적인 의견을 발표한 것을 인정했다.현재 승인된 투여 요법인 2주마다 1mg/kg 체중을 주입하는 요법은 여전히 유효하다.
Chiesi Global Rare Diseases의 Giacomo Chiesi 부사장은 "이번 검토 결과에 실망했지만, 환자 커뮤니티, 연구자 및 유럽연합 집행위원회의 협력에 대해 깊은 감사를 표하고 싶다"고 말했다.
그는 또한 "우리는 이 커뮤니티의 일원으로서, 치료 부담을 줄이기 위한 안전하고 효과적인 솔루션을 발전시키는 데 계속 우선순위를 두겠다"고 덧붙였다.
프로탈릭스의 드로르 바샨 CEO는 "Chiesi와 함께 우리는 파브리병 환자들의 치료 부담을 줄이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.그는 "이번 검토 결과는 우리의 우선순위를 바꾸지 않는다"고 강조했다.
이 제출은 엘파브리오의 2mg/kg을 4주마다 투여하는 안전성, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 전환 시험인 BRIGHT(정식 명칭 PB-102-F50)와 그에 대한 공개 라벨 연장 연구인 CLI-06657AA1-03(구 PB-102-F51)의 데이터를 기반으로 했다.
두 연구는 거의 6년의 중간 노출 기간을 가지고 있으며, 이전 시험(PB-102-F01/-F02, PB-102-F20, PB-102-F50)에서의 모델링 및 노출-반응 분석을 통해 추가 지원이 제공되었다.그러나 이러한 데이터는 유사한 효능에 대한 결론을 내리기에 충분하지 않다.Chiesi와 프로탈릭스는 파브리병 커뮤니티를 지원하기 위해 계속 협력할 예정이다.
엘파브리오의 주요 안전 정보로는, 엘파브리오를 투여받은 환자들이 아나필락시스를 포함한 과민반응을 경험할 수 있으며, 엘파브리오 투여 중에는 적절한 의료 지원 조치가 필요하다.
임상 시험에서 20명의 환자(14%)가 과민반응을 경험했으며, 4명(3%)은 아나필락시스 반응을 보였다.이와 같은 반응은 초기 주입 시작 후 5분에서 40분 사이에 발생했다.
또한, 엘파브리오의 가장 일반적인 부작용으로는 주입 관련 반응, 비인두염, 두통, 설사, 피로, 메스꺼움, 허리 통증, 사지 통증 및 부비동염 등이 있다.
파브리병은 GLA 유전자 변이에 의해 발생하는 희귀 유전성 리소좀 저장 질환으로, 이로 인해 알파-갈락토시다 A 효소의 결핍이 발생하고, 이는 세포 내에 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)의 축적을 초래한다.
이 질환은 남성과 여성 모두에게 영향을 미치며, 어린 시절부터 성인기까지 다양한 증상을 나타낼 수 있다.조기 발견과 적절한 치료 접근이 중요하다.
프로탈릭스바이오테라퓨틱스는 식물 세포 기반의 단백질 발현 시스템인 ProCellEx를 통해 재조합 치료 단백질의 개발 및 상용화에 집중하는 생명공학 회사이다.
이 회사는 FDA의 승인을 받은 최초의 식물 세포 기반 단백질 생산 회사로, 현재 엘파브리오와 같은 제품을 개발하고 있다.
프로탈릭스는 Chiesi Farmaceutici S.p.A.와 협력하여 엘파브리오의 글로벌 개발 및 상용화를 진행하고 있으며, PRX-115와 PRX-119와 같은 재조합 치료 단백질 후보 물질을 보유하고 있다.
현재 프로탈릭스의 재무 상태는 2024년 매출이 5300만 달러에 달하며, 2025년 6월 30일 기준 현금 보유액은 3340만 달러로 부채가 없는 상태이다.
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미국증권거래소 공시팀
