유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
리젠엑스바이오(RGNX, REGENXBIO Inc. )는 RGX-202 유전자 치료의 AFFINITY DUCHENNE® 시험의 주요 단계가 시작됐고 긍정적인 기능 데이터가 보고됐다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 로크빌, 메릴랜드 /PRNewswire/ — 리젠엑스바이오(Nasdaq: RGNX)는 오늘 RGX-202의 다기관 공개 시험인 AFFINITY DUCHENNE®가 주요 단계로 진입했으며 첫 환자가 투여됐다.회사는 또한 연구의 1상/2상 부분에서 새로운 긍정적인 효능 및 안전성 데이터를 발표했다."우리의 주요 시험 시작과 새롭게 발표된 긍정적인 기능 데이터는 RGX-202를 듀센느 커뮤니티에 신속하게 제공하기 위한 경로에서 흥미로운 이정표다"라고 리젠엑스바이오의
블루버드바이오(BLUE, bluebird bio, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표하고 운영 진전을 강조했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 블루버드바이오(증권코드: BLUE)는 2024년 9월 30일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 동안 블루버드바이오의 순수익은 1,060만 달러로, 약물 제품 주입의 분기별 변동성을 반영한다.회사는 2024년 4분기에는 최소 2,500만 달러의 순수익을 예상하고 있다.앤드류 오벤샤인 CEO는 "환자 시작 수가 2분기에서 3분기로 넘어가면서 두 배 이상 증가했으며, 이는 우리의 상업적 출시가 계속해서 가속화되고 있다는 명확한 증거"라고 말했다.블루버드바이오는 ZYNTEGLO의 제
아큐파이어파마(OCUP, Opus Genetics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 아큐파이어파마(구 오푸스 제네틱스)는 2024년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.2024년 9월 30일 기준으로 합병된 회사의 프로 포르마 현금 잔고는 약 3,700만 달러로, 2026년까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2025년에는 네 가지 임상 데이터 결과 발표가 예정되어 있다.아큐파이어파마의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "2024년 10월, 우리는 유전성 망막 질환 치료를 위한 선도적인 유전자 치료 프랜차이즈를 만들기 위해 오푸스
오큐겐(OCGN, Ocugen, Inc. )은 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고 사업 업데이트를 했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 8일, 오큐겐은 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하며 사업 업데이트를 진행했다.회사는 이날 오전 8시 30분(동부 표준시)에 재무 결과 및 사업 업데이트에 대한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 예정하고 있으며, 관련 자료는 회사 웹사이트에 게시될 예정이다.보도자료와 발표 자료는 각각 본 보고서의 부록 99.1 및 99.2로 제공된다. 오큐겐의 회장 겸 CEO인 샨카르 무수누리는 "우리의 유전자 치료 프로그램의 진전과 2024년 3분기에 달성한 임상 및 규제 이정표에 매우 고무되어 있다"고 밝
테나야쎄라퓨틱스(TNYA, Tenaya Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 테나야쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 분기 보고서를 제출했다. 이 보고서에는 회사의 재무 상태와 운영 결과가 포함되어 있으며, 모든 재무 정보는 공정하게 제시됐다. CEO인 파라즈 알리(M.B.A.)가 인증했다.회사는 2024년 3분기 동안 2억 8,040만 달러의 연구 및 개발 비용을 포함하여 총 운영 비용이 9,129만 달러에 달했다. 이로 인해 운영 손실은 2억 6,711만 달러에 이르렀다.2024년 9월 30일 기준으로 회사의 총 자산은 1억 4,058만 달러로, 유동 자산은 8,533만 달러, 비유동 자산은 5,525만
프랙틸헬스(GUTS, FRACTYL HEALTH, INC. )는 비만 치료를 위한 새로운 전임상 데이터를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 프랙틸헬스(증권코드: GUTS)는 2024년 11월 4일 보도자료를 통해 비만 치료를 위한 첫 번째 GIP/GLP-1 췌장 유전자 치료 후보인 RJVA-002의 지명을 발표했다.RJVA-002는 비만 치료를 위해 설계된 AAV9 바이러스 벡터로, 인간 인슐린 프로모터에서 인간 GIP 및 GLP-1 호르몬을 발현한다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.회사는 2024년 11월 5일 텍사스주 샌안토니오에서 열리는 비만학회 연례 회의에서 Rejuva RJV-001 단일 투여 GLP-1 췌장 유전자 치료 후보의 지속적인 체중 유지에 대한 새로
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 2억 달러 규모의 초과 청약 프라이빗 플래스먼트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 뉴욕 – 뉴로진(증권 코드: NGNE)은 희귀 신경 질환에 영향을 받는 환자와 가족들에게 생명을 변화시키는 유전자 치료제를 제공하기 위해 설립된 임상 단계의 회사로, 약 2억 달러의 프라이빗 투자 계약을 체결했다.이번 초과 청약 프라이빗 플래스먼트에는 RTW Investments, Casdin Capital, EcoR1 Capital, Redmile Group, Great Point Partners, LLC, Commodore Capital 및 Samsara BioCapital과 같은 미국 기반의 헬스케어 투자자들이 참여했다.이번 계약에 따라 뉴로진은 (i) 1,835,000주(주
