스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 드라베 증후군 치료제 조레부넬센 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 10일, 스토크쎄라퓨틱스(나스닥: STOK)와 바이오젠(나스닥: BIIB)은 드라베 증후군을 위한 조레부넬센의 임상 데이터 발표를 진행했다.이번 발표는 제16회 유럽 소아신경학회(EPNS)에서 이루어졌으며, 3상 EMPEROR 연구의 설계를 알리는 분석 데이터와 조레부넬센의 투여 요법이 인지 및 행동에 미치는 잠재적 영향을 평가한 결과를 포함하고 있다.분석 결과는 68주차에 인지 및 행동의 개선을 보여주었으며, 이는 EMPEROR 연구에서 인지 및 행동을 평가하는 주요 2차 목표의 포함을 지지하는 결과로 해석된다.스토크쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 배리 티초 박사는 "행동과 인지의 변화는 EMPEROR 연구의 주요 2차 목표 중 하나"라고 언급하며, 보호자와 임상의의 피드백이 환자에게 의미 있는 효과를 보여줄 수 있는 평가를 이해하는 데 도움을 준다고 말했다.조레부넬센은 드라베 증후군의 근본 원인을 해결하기 위한 최초의 질병 수정 치료제로 개발되고 있으며, FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정 및 아동 희귀 질환 지정도 받았다.현재 미국, 영국, EU-4(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 일본에서 약 38,000명이 드라베 증후군을 앓고 있는 것으로 추정된다.이번 발표는 조레부넬센이 드라베 증후군 환자에게 지속적인 발작 감소와 인지, 행동, 기능 개선의 잠재력을 보여준다.스토크쎄라퓨틱스는 바이오젠과 협력하여 조레부넬센을 개발하고 상용화할 계획이다.스토크쎄라퓨틱스는 RNA 의약품을 통해 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사로, 본사는 매사추세츠주 베드포드에 위치하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 스토크쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.스토크쎄라퓨틱스는 드라베 증후군을 위한 잠재적인 1세대 질병 수정 의약품인 조레부넬센의 3상 EMPEROR 연구에 대한 규제 조정이 이루어졌으며, 연구 시작은 2025년 2분기로 예상된다.또한, 바이오젠과의 조레부넬센 협력은 희귀 유전 질환을 위한 고부가가치 질병 수정 의약품 상용화에 대한 주요 역량을 제공하며, 스토크는 미국, 캐나다 및 멕시코에서의 모든 권리를 보유하고 있다.2025년 3월 31일 기준으로 회사는 3억 8,030만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기 3상 데이터 이후 운영을 지원하고 2028년 중반 출시 준비까지 이어질 것으로 예상된다.스토크쎄라퓨틱스의 임시 CEO이자 이사인 이안 F. 스미스는 "첫 분기는 조레부넬센을 드라베 증후군에 대한 3상 개발로 진전시키는 강력한 실행으로 정의된다"고 말했다.이어 "글로벌 3상 연구에 대한 규제 조정, 바이오젠과의 전략적 협력, 그리고 회사를 출시 준비 상태로 이끄는 재무 상태로 우리는 드라베 증후군 환자들에게 첫 번째 질병 수정 치료제를 제공할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 덧붙였다.최근 프로그램 하이라이트 및 향후 이정표로는 2025년 2분기에 EMPEROR를 시작할 계획이며, 2027년 하반기에 데이터 결과를 예상하고 있다.2025년 3월 31일 기준으로 스토크는 3억 8,030만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2028년 중반까지 운영을 지원할 것으로 예상된다.2025년 3월 31일로 종료된 3개월 동안 스토크는 라이센스 및 협력 계약에 따른 수익으로 6백 10만 달러를 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 4백 20만 달러와 비교된다.
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 스토크쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.이 회사는 2025년 2분기에 드라베 증후군을 위한 최초의 질병 수정 가능 약물인 조레부넬센의 3상 EMPEROR 연구를 시작할 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 현금, 현금성 자산 및 유가증권에서 2억 4,670만 달러를 보유하고 있으며, 바이오젠과의 협력에서 예상되는 1억 6,500만 달러의 선급금과 함께 2028년 중반까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.스토크쎄라퓨틱스의 CEO인 에드워드 M. 케이 박사는 "최근 이정표인 FDA의 혁신 치료제 지정, 3상 투여 요법에 대한 긍정적인 데이터, 글로벌 규제 조정 등이 드라베 커뮤니티에 큰 영향을 미쳤다"고 말했다.그는 또한 "조레부넬센이 드라베 증후군의 근본 원인을 해결함으로써 질병의 경과를 변화시킬 잠재력이 점점 더 인식되고 있다"고 덧붙였다.2024년 연간 재무 결과에 따르면, 회사는 2024년 12월 31일 기준으로 2억 4,670만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2025년 3월에 수령한 1억 6,500만 달러의 선급금과 바이오젠 협력에서 발생하는 기타 현금 흐름이 2028년 중반까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2024년 동안 아카디아 제약과의 라이센스 및 협력 계약에서 인식된 수익은 3,660만 달러로, 2023년의 880만 달러에 비해 증가했다.2024년의 순손실은 8,900만 달러로, 주당 1.65달러에 해당하며, 2023년의 1억 4,700만 달러, 주당 2.38달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 8,910만 달러로, 2023년의 8,220만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 4,880만 달러로, 2023년의 4,130만 달러에 비해 증가했다.20
