에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 비인간 영장류에서 HBG1/2 프로모터 편집을 위한 표적 지질 나노입자 전달에 성공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 12일, 에디타스메디슨은 비인간 영장류에서 HBG1/2 프로모터 편집을 위한 표적 지질 나노입자(tLNP) 전달의 새로운 생체 내 데이터를 발표했다.이 데이터는 단일 용량의 tLNP를 사용하여 조혈모세포(HSC)에서 치료적으로 관련된 HBG1/2 프로모터 편집 수준을 입증했다.에디타스메디슨은 이 임상적으로 검증된 접근 방식이 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적인 혁신적인 생체 내 유전자 편집 의약품으로 개발되고 있다고 밝혔다.이 회사는 오늘 발표된 데이터를 바탕으로 2025년 유럽혈액학회(EHA)에서 포스터 세션을 통해 자세한 내용을 공유할 예정이다.이번 연구에서 에디타스메디슨의 tLNP 제형은 비인간 영장류의 HSC에 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 전달했다.최신 데이터에 따르면, 단일 정맥 주사 후 5개월이 지난 시점에서 에디타스의 tLNP는 HSC의 HBG1/2 프로모터 영역에서 평균 58%의 목표 편집 수준을 달성했으며, 이는 치료적 이점을 위한 예측 편집 임계값인 25%를 크게 초과하는 수치다.또한, 에디타스의 tLNP는 표준 LNP와 비교하여 간에 대한 비표적화가 현저하게 나타났다.에디타스메디슨의 생체 내 HSC 프로그램은 HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈(HbF)의 유전적 지속성을 모방하고, AsCas12a를 사용하여 높은 효율로 편집하며 비표적 편집을 최소화한다.HBG1/2 프로모터를 AsCas12a로 편집한 임상 시험에서 HbF와 총 헤모글로빈(Hb)의 강력한 증가가 관찰되었다.포스터 발표의 세부 사항은 다음과 같다.제목: 비인간 영장류에서의 표적 지질 나노입자 전달이 β-헤모글로빈병을 위한 생체 내 HBG1/2 프로모터 편집을 가능하게 한다.날짜/시간: 2025년 6월 14일 토요일, 18:30 -
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 새로운 인 비보 전임상 개념 증명 데이터를 발표했고, 2025년 주요 이정표와 3년 전략 우선사항을 공개했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, 에디타스메디슨은 2024년 12월 31일 기준으로 약 2억 7천만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있다고 발표했다.이 재무 정보는 감사되지 않은 예비 자료로, 2024년 12월 31일 기준 회사의 재무 상태나 운영 결과를 이해하는 데 필요한 모든 정보를 포함하지 않는다. 이 정보는 회사의 통합 재무제표와 다를 수 있다.에디타스메디슨은 2025년 주요 이정표와 3년 전략 우선사항을 발표하며, 비인간 영장류에서 조혈모세포 편집의 인 비보 전임상 개념 증명 데이터를 포함한 새로운 데이터를 공개했다. 회사는 2025년 중반까지 두 개의 인 비보 개발 후보를 선언할 계획이며, 하나는 조혈모세포를 대상으로 하고, 하나는 간세포를 대상으로 한다. 또한, 추가적인 인 비보 조혈모세포 데이터와 간세포에 대한 데이터를 발표할 예정이다.회사는 2027년까지 최소 하나의 임상 시험을 시작하고, 조혈모세포 편집을 통한 인 비보 개념 증명을 달성할 계획이다. 2024년 12월 31일 기준으로 회사는 약 2억 7천만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 2027년 2분기까지 운영 자금을 확보할 것으로 예상하고 있다.에디타스메디슨의 CEO인 길모어 오닐은 "우리는 인 비보 프로그래머블 유전자 편집의 선두주자가 되기 위한 목표와 전략을 세웠으며, 최근의 과학적 진전을 통해 완전한 인 비보 회사로 전환하게 됐다"고 말했다.회사는 2025년 1월 15일에 샌프란시스코에서 열리는 제43회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 새로운 인 비보 전임상 개념 증명 데이터와 2025년 주요 이정표, 3년 전략 우선사항에 대해 발표할 예정이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠
