CRISPR쎄라퓨틱스(CRSP, CRISPR Therapeutics AG )는 심혈관 질환 프로그램 업데이트를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, CRISPR쎄라퓨틱스가 자사의 인 비보 심혈관 질환 프로그램에 대한 업데이트를 발표했다.여기에는 ANGPTL3를 표적으로 하는 CTX310™의 새로운 데이터와 LPA 유전자를 표적으로 하는 CTX320™, AGT 유전자를 표적으로 하는 CTX340™의 지속적인 진행 상황이 포함된다.CTX310은 호모지그 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH), 중증 고중성지방혈증, 헤테로지그 가족성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증의 네 가지 환자 그룹을 대상으로 하는 1상 임상 시험이 진행 중이다.적격 참가자는 TG 수치가 300 mg/dL 초과 및/또는 LDL-C 수치가 100 mg/dL 초과(또는 동맥경화성 심장병 환자의 경우 70 mg/dL 초과)여야 한다.저밀도 지단백(LDL)과 중성지방(TG)은 규제 기관에서 승인한 검증된 대체 지표이다.CTX310은 TG와 LDL에서 용량 의존적인 감소를 지속적으로 보여주고 있다.이러한 새로운 결과는 첫 10명의 환자에 대한 이전에 공개된 주요 데이터에 기반하고 있으며, 각 참가자에 대해 최소 30일의 추적 관찰이 이루어졌다.용량 범위 탐색이 계속 진행되는 가운데, 현재까지의 데이터는 TG에서 최대 82%의 감소와 LDL에서 최대 86%의 감소를 보여주고 있으며, 간 효소의 임상적으로 유의미한 변화 없이 이전 발견과 일치하는 안전성 및 내약성 프로필을 유지하고 있다.CTX320은 LPA 유전자를 표적으로 하는 1상 임상 시험이 진행 중이며, 주요 심혈관 사건의 발생률 증가와 관련된 유전적 위험 요소인 리포프로테인(a) [Lp(a)] 수치가 상승한 환자를 대상으로 하고 있다.Lp(a) 수치가 상승한 환자는 전 세계 인구의 최대 20%에 영향을 미친다.1상 시험은 환자를 모집 중이며, 용량 탐색이 진행되고 있다.2026년 상반기에 업데이트가 예상되며, 이는
