프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 투자자 행사에서 프로그램 업데이트를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 2일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 투자자 행사에서 개발 중인 프로그램에 대한 업데이트를 제공했다.회사는 SCN2A 기능 증가 및 SCN8A 발작성 뇌병증(DEE)에 참여하는 환자들의 초기 집단에서 EMBOLD 연구의 오픈 라벨 확장에 대한 업데이트 데이터를 발표했다.2025년 4월 기준으로, 12명의 환자(n=12)가 포함된 이 연구는 발작 감소에 대한 지속적이고 증가하는 효과와 11개월의 치료 기간 동안 발작 없는 기간의 증가를 보여주었다.또한, 회사는 EMERALD 연구의 시험 설계를 발표했다.이 연구는 2세에서 65세까지의 넓은 DEE 환자 집단을 대상으로 하는 무작위 이중 맹검, 위약 대조 3상 임상 시험으로, relutrigine의 효능(운동 발작 빈도), 안전성, 내약성 및 약물 동태를 평가한다.환자들은 16주 동안 relutrigine(1mg/kg/일 시작 용량; 35일째 최대 1.5mg/kg/일로 용량 조정 가능) 또는 위약을 받도록 무작위 배정된다.회사는 2025년 중반에 초기 단계의 항센스 올리고뉴클레오타이드 프로그램인 PRAX-100의 개발 후보를 지명할 계획도 발표했다.PRAX-100은 SCN2A 기능 상실 변이를 목표로 하며, 이는 새로운 자폐 스펙트럼 장애의 가장 큰 단일 유전적 원인이다.이 보고서는 1995년 개인 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, relutrigine의 임상 개발 및 잠재적 규제 제출에 대한 진술을 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 여러 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있으며, 임상 시험의 성공 및 타이밍, 제품 개발 활동의 성공 및 타이밍, 규제 승인 및 검토를 받을 수 있는 능력 등과 관련된 위험이 포함된다.회사는 이러한 미래 예측 진술
