아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 알렉산더병 치료제의 긍정적 결과를 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 9월 22일 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 실험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 연구는 알렉산더병이라는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경학적 질환에 대한 최초이자 유일한 임상 시험으로, 50mg의 질간세르센이 10미터 보행 테스트(10MWT)에서 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 보행 속도 안정화를 보여주었다(평균 차이 33.3%, p=0.0412). 이 약물은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.질간세르센은 주요 2차 지표에서도 일관된 이점을 나타냈으며, 이는 AxD에서 질병 수정 효과를 보여준 최초의 investigational medicine이다.아이오니스파마슈티컬스의 신경학 부문 수석 부사장인 홀리 코르다시위츠 박사는 "이러한 전례 없는 결과는 알렉산더병 환자들에게 새로운 가능성을 창출할 수 있는 질간세르센의 잠재력을 강조한다"고 말했다.이어 "이 데이터는 질간세르센이 이 질환의 미래 치료 환경을 변화시킬 수 있는 가능성을 보여주며, 신경학적 질환의 근본 원인을 직접 타겟팅하는 우리의 기술의 힘을 강화한다"고 덧붙였다.질간세르센은 주요 지표를 달성한 것 외에도, 주요 2차 지표에서 일관된 긍정적 경향을 보이며 질병 진행 속도 저하, 안정화 또는 개선의 증거를 나타냈다.주요 2차 지표에는 환자가 스스로 식별한 가장 성가신 증상 점수(MBS), 환자 전반적 심각도 점수(PGIS), 환자 전반적 변화 점수(PGIC), 임상의 전반적 변화 점수(CGIC)가 포함된다.아이오니스파마슈티컬스의 CEO인 브렛 P. 모니아 박사는 "오늘 발표된 뉴스는 알렉산더병에 대한 잠재적 치료법을 발전시키는 데 있어 중대한 진전을 의미하며, 이 질환을 앓고 있는 사람들과 그 가족, 지역 사회에 오랫동안 기다려온 희망을 제공한다"고 말했다.질간세르센은 대부분의
