아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 알렉산더병 치료제의 긍정적 결과를 발표했다.

22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 9월 22일 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 실험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.

이 연구는 알렉산더병이라는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경학적 질환에 대한 최초이자 유일한 임상 시험으로, 50mg의 질간세르센이 10미터 보행 테스트(10MWT)에서 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 보행 속도 안정화를 보여주었다(평균 차이 33.3%, p=0.0412). 이 약물은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.

질간세르센은 주요 2차 지표에서도 일관된 이점을 나타냈으며, 이는 AxD에서 질병 수정 효과를 보여준 최초의 investigational medicine이다.

아이오니스파마슈티컬스의 신경학 부문 수석 부사장인 홀리 코르다시위츠 박사는 "이러한 전례 없는 결과는 알렉산더병 환자들에게 새로운 가능성을 창출할 수 있는 질간세르센의 잠재력을 강조한다"고 말했다.

이어 "이 데이터는 질간세르센이 이 질환의 미래 치료 환경을 변화시킬 수 있는 가능성을 보여주며, 신경학적 질환의 근본 원인을 직접 타겟팅하는 우리의 기술의 힘을 강화한다"고 덧붙였다.

질간세르센은 주요 지표를 달성한 것 외에도, 주요 2차 지표에서 일관된 긍정적 경향을 보이며 질병 진행 속도 저하, 안정화 또는 개선의 증거를 나타냈다.

주요 2차 지표에는 환자가 스스로 식별한 가장 성가신 증상 점수(MBS), 환자 전반적 심각도 점수(PGIS), 환자 전반적 변화 점수(PGIC), 임상의 전반적 변화 점수(CGIC)가 포함된다.

아이오니스파마슈티컬스의 CEO인 브렛 P. 모니아 박사는 "오늘 발표된 뉴스는 알렉산더병에 대한 잠재적 치료법을 발전시키는 데 있어 중대한 진전을 의미하며, 이 질환을 앓고 있는 사람들과 그 가족, 지역 사회에 오랫동안 기다려온 희망을 제공한다"고 말했다.

질간세르센은 대부분의 부작용이 경미하거나 중간 정도의 심각성을 보였으며, 심각한 부작용(SAE)의 발생률은 대조군에 비해 질간세르센 그룹에서 수치적으로 낮았다.

아이오니스파마슈티컬스는 2026년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청(NDA)을 제출할 계획이며, 미국에서 확대 접근 프로그램(EAP)을 시작할 가능성을 평가하고 있다.

이 연구는 1.5세에서 53세 사이의 알렉산더병 환자 54명을 대상으로 한 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 연구로, 13개 사이트에서 진행되었다.

연구 참가자들은 2:1 비율로 질간세르센 또는 대조군을 60주 동안 이중 맹검 치료를 받았다.

주요 지표는 10MWT에서의 보행 속도 변화율이며, 주요 2차 지표는 환자가 스스로 식별한 MBS 점수, PGIS 점수, PGIC 점수 및 CGIC 점수의 변화이다.

질간세르센은 유전적으로 확인된 알렉산더병 환자를 위한 치료제로 평가되고 있으며, 질병을 유발하는 GFAP 유전자 변이로 인해 축적되는 과도한 GFAP 생산을 중단하도록 설계되었다.

아이오니스파마슈티컬스는 30년 이상 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 제공하는 의약품을 개발해왔다.

현재 신경학, 심혈관 대사 질환 및 특정 고위험 환자 분야에서 시장에 출시된 의약품과 선도적인 파이프라인을 보유하고 있다.

아이오니스파마슈티컬스는 RNA 표적 의약품의 선구자로서 RNA 치료법의 혁신을 지속적으로 추진하고 있으며, 유전자 편집의 새로운 접근 방식을 발전시키고 있다.

아이오니스파마슈티컬스의 재무 상태는 긍정적인 연구 결과와 함께 향후 FDA와의 협력을 통해 새로운 치료법을 시장에 출시할 가능성이 높아 보인다.



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미국증권거래소 공시팀