프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 투자자 행사에서 프로그램 업데이트를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 2일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 투자자 행사에서 개발 중인 프로그램에 대한 업데이트를 제공했다.회사는 SCN2A 기능 증가 및 SCN8A 발작성 뇌병증(DEE)에 참여하는 환자들의 초기 집단에서 EMBOLD 연구의 오픈 라벨 확장에 대한 업데이트 데이터를 발표했다.2025년 4월 기준으로, 12명의 환자(n=12)가 포함된 이 연구는 발작 감소에 대한 지속적이고 증가하는 효과와 11개월의 치료 기간 동안 발작 없는 기간의 증가를 보여주었다.또한, 회사는 EMERALD 연구의 시험 설계를 발표했다.이 연구는 2세에서 65세까지의 넓은 DEE 환자 집단을 대상으로 하는 무작위 이중 맹검, 위약 대조 3상 임상 시험으로, relutrigine의 효능(운동 발작 빈도), 안전성, 내약성 및 약물 동태를 평가한다.환자들은 16주 동안 relutrigine(1mg/kg/일 시작 용량; 35일째 최대 1.5mg/kg/일로 용량 조정 가능) 또는 위약을 받도록 무작위 배정된다.회사는 2025년 중반에 초기 단계의 항센스 올리고뉴클레오타이드 프로그램인 PRAX-100의 개발 후보를 지명할 계획도 발표했다.PRAX-100은 SCN2A 기능 상실 변이를 목표로 하며, 이는 새로운 자폐 스펙트럼 장애의 가장 큰 단일 유전적 원인이다.이 보고서는 1995년 개인 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, relutrigine의 임상 개발 및 잠재적 규제 제출에 대한 진술을 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 여러 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있으며, 임상 시험의 성공 및 타이밍, 제품 개발 활동의 성공 및 타이밍, 규제 승인 및 검토를 받을 수 있는 능력 등과 관련된 위험이 포함된다.회사는 이러한 미래 예측 진술
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 2일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.회사는 향후 12개월 동안 4개 프로그램에서 6개의 주요 연구 결과 발표를 예정하고 있으며, 2025년 중반에 두 개의 개발 및 간질 뇌병증(DEE) 프로그램에 대한 주요 연구를 시작할 준비가 되어 있다.EMERALD 연구는 넓은 범위의 DEE에 대해 레루트리진을 사용하고, EMBRAVE3 연구는 SCN2A GoF에 대해 엘순세렌을 사용할 예정이다.Vormatrigine은 새로운 데이터에서 음식의 영향을 받지 않으며 높은 용량 내성을 보여주는 최상의 안전성 프로파일을 지속적으로 생성하고 있다.회사는 2025년 5월 2일 금요일에 DEE 포트폴리오에 대해 논의하기 위한 가상 투자자 이벤트를 개최할 예정이다.2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 투자금은 4억 7,200만 달러로, 2028년까지 운영 자금을 유지할 수 있는 상태이다.프락시스프레시전메디신스의 마르시오 수자 CEO는 "우리는 유망한 후기 단계 간질 포트폴리오를 발전시키는 데 상당한 진전을 이루었으며, 이 업계의 예측할 수 없는 시기에도 모든 분야에서 활발히 활동하고 있다"고 말했다.그는 "여러 가지 다가오는 촉매와 데이터 발표가 예정되어 있어 프락시스에서 변혁적인 한 해가 될 것으로 기대한다. 가까운 시일 내에 우리는 2025년 중반에 간질에 대한 RADIANT 연구에서 vormatrigine의 주요 결과를 예상하고 있으며, 2025년 하반기에는 POWER1 연구의 결과를 기대하고 있다. Vormatrigine은 이상적인 프로파일과 강력한 경쟁 차별성을 지속적으로 보여주고 있다"고 덧붙였다.회사는 EMBOLD 연구의 등록 코호트가 강력하게 모집되고 있으며, 2026년 상반기까지 주요 결
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 프락시스프레시전메디신스가 2025년 3월 31일 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 6,929만 6천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 3,955만 3천 달러의 손실에 비해 증가한 수치다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 누적 적자가 9억 6천만 달러에 달한다고 밝혔다.회사의 총 자산은 4억 7,873만 6천 달러로, 2024년 12월 31일의 4억 8,311만 달러에 비해 소폭 감소했다.유동 자산은 3억 3,357만 5천 달러로, 2024년 12월 31일의 4억 4,037만 2천 달러에서 감소했다.프락시스프레시전메디신스는 연구 및 개발 비용으로 6만 8,806만 달러를 지출했으며, 이는 2024년 같은 기간의 2만 6,984만 달러에 비해 크게 증가한 수치다.이 회사는 현재 여러 임상 시험을 진행 중이며, 특히 vormatrigine 프로그램과 ulixacaltamide 프로그램에서 긍정적인 결과를 발표했다.회사는 향후 1년간 운영 비용을 충당할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있으며, 2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권이 4억 7,200만 달러에 달한다고 밝혔다.그러나 회사는 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 이는 제품 후보의 개발 및 상용화에 필수적이다.회사는 향후 연구 및 개발 활동을 확대할 계획이며, 이를 위해 추가 자금 조달을 통해 운영을 지속할 예정이다.현재 회사는 2025년 3월 31일 기준으로 1억 2천만 달러의 자금을 확보하고 있으며, 이는 향후 3년간의 운영 비용을 충당할 수 있는 수준이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 Essential3 프로그램과 기업 업데이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 프락시스프레시전메디신스(이하 회사)는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연도의 재무 결과를 발표했다.회사는 Essential3 프로그램의 Essential Tremor(ET) 치료를 위한 ulixacaltamide의 1차 연구에 대한 중간 분석 결과를 업데이트하고, 개발 중인 치료제에 대한 업데이트 및 재무 상황을 보고했다.Essential3 프로그램의 중간 분석 결과에 따르면, 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 연구 1의 중간 분석 결과를 바탕으로 연구를 중단할 것을 권고했다. 이는 통계 모델에 의해 설정된 주요 효능 목표를 달성할 가능성이 낮기 때문이었다. 위원회는 통계 모델의 일부 기본 가정이 결과에 영향을 미쳤을 수 있다고 언급하며, 회사가 대체 분석 방법을 탐색할 것을 권장했다.회사는 연구 1과 연구 2의 등록이 진전된 상태에서 IDMC의 조언을 고려하여 두 연구를 완료하기로 결정했으며, 2025년 3분기에 주요 결과를 발표할 예정이다. NDA 제출 여부에 대한 결정은 연구 1과 연구 2의 최종 결과 분석 후에 이루어질 예정이다.회사의 CEO인 마르시오 수자(Marcio Souza)는 "연구 1의 중간 분석 결과에 실망하고 놀랐다. 위원회의 조언에 따라 최종 데이터 세트에 대한 다양한 분석 방법을 탐색할 것"이라고 말했다. 이어 "우리는 FOS 및 일반화된 간질에 대한 RADIANT 및 POWER1 연구의 주요 결과와 2025년 중반까지 개발성 간질 및 뇌병증에 대한 relutrigine의 EMERALD 등록 연구 시작을 포함하여 개발 프로그램의 주요 단기 이정표를 달성하는 데 집중하고 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권에서 469.5백만 달러를 보유하고 있으며, 이는 2023년
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 기업 전략과 비즈니스 우선사항을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 12일, 프락시스프레시전메디신스는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권 잔액에 대한 예비 감사되지 않은 정보를 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 투자 잔액은 약 4억 7천만 달러로, 2028년까지의 운영 자금을 지원한다.프락시스프레시전메디신스는 세 가지 블록버스터 잠재 자산을 보유하고 있으며, 2025년에는 네 가지 주요 결과 발표가 예상된다.2025년에는 ulixacaltamide에 대한 NDA 제출이 예상되며, EMBOLD 연구의 relutrigine 2군 등록도 순조롭게 진행되고 있다.또한, vormatrigine ENERGY 프로그램은 2025년 상반기 RADIANT 결과 발표와 2025년 연말 POWER1 결과 발표를 앞두고 있다.UCB는 KCNT1 소분자 후보 물질에 대한 라이센스 옵션을 행사하여 글로벌 개발 및 상용화 권리를 확보했다.2024년은 프락시스에게 중요한 해였으며, vormatrigine의 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻어 ENERGY 프로그램을 시작하게 됐다.EMBOLD 연구의 1군에서 relutrigine의 전례 없는 효능이 확인되었으며, 2군 등록이 시작되었다.2025년에는 ulixacaltamide의 중간 분석 결과가 예상되며, NDA 제출도 계획되어 있다.또한, EMBOLD 연구의 2군 등록이 진행 중이며, 2026년에는 NDA 제출이 예상된다.2024년 12월, 프락시스는 Dravet 증후군에 대한 relutrigine의 세 번째 희귀 소아 약물 지정(RPDD)을 받았다.프락시스는 2025년 상반기에 EMERALD 등록 연구를 시작할 예정이다.2024년 AES 연례 회의에서 relutrig
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 6일, 프락시스프레시전메디신스(증권코드: PRAX)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 분기 동안 회사는 파이프라인을 진전시키는 데 상당한 진전을 이루었으며, 특히 블록버스터 잠재력을 가진 세 번째 분자의 개발을 늦은 단계로 진행하고 있다.울리사칼타미드에 대한 Essential3 연구 1의 중간 분석이 2025년 1분기로 확정되었으며, NDA 제출이 2025년에 예상된다.EMBOLD 연구의 등록 코호트 2가 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질 뇌병
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 프락시스프레시전메디신스가 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에서 CEO 마르시오 수자와 CFO 팀 켈리는 다음과 같은 내용을 인증했다. 이 보고서는 1934년 증권거래법 제13(a) 또는 제15(d) 조항의 요구사항을 완전히 준수하며, 보고서에 포함된 정보는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 모든 중요한 측면에서 공정하게 제시하고 있다고 밝혔다.2024년 9월 30일 기준으로 회사는 4억 1,120만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 연구
