CRISPR쎄라퓨틱스(CRSP, CRISPR Therapeutics AG )는 심혈관 질환 프로그램 업데이트를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, CRISPR쎄라퓨틱스가 자사의 인 비보 심혈관 질환 프로그램에 대한 업데이트를 발표했다.여기에는 ANGPTL3를 표적으로 하는 CTX310™의 새로운 데이터와 LPA 유전자를 표적으로 하는 CTX320™, AGT 유전자를 표적으로 하는 CTX340™의 지속적인 진행 상황이 포함된다.CTX310은 호모지그 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH), 중증 고중성지방혈증, 헤테로지그 가족성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증의 네 가지 환자 그룹을 대상으로 하는 1상 임상 시험이 진행 중이다.적격 참가자는 TG 수치가 300 mg/dL 초과 및/또는 LDL-C 수치가 100 mg/dL 초과(또는 동맥경화성 심장병 환자의 경우 70 mg/dL 초과)여야 한다.저밀도 지단백(LDL)과 중성지방(TG)은 규제 기관에서 승인한 검증된 대체 지표이다.CTX310은 TG와 LDL에서 용량 의존적인 감소를 지속적으로 보여주고 있다.이러한 새로운 결과는 첫 10명의 환자에 대한 이전에 공개된 주요 데이터에 기반하고 있으며, 각 참가자에 대해 최소 30일의 추적 관찰이 이루어졌다.용량 범위 탐색이 계속 진행되는 가운데, 현재까지의 데이터는 TG에서 최대 82%의 감소와 LDL에서 최대 86%의 감소를 보여주고 있으며, 간 효소의 임상적으로 유의미한 변화 없이 이전 발견과 일치하는 안전성 및 내약성 프로필을 유지하고 있다.CTX320은 LPA 유전자를 표적으로 하는 1상 임상 시험이 진행 중이며, 주요 심혈관 사건의 발생률 증가와 관련된 유전적 위험 요소인 리포프로테인(a) [Lp(a)] 수치가 상승한 환자를 대상으로 하고 있다.Lp(a) 수치가 상승한 환자는 전 세계 인구의 최대 20%에 영향을 미친다.1상 시험은 환자를 모집 중이며, 용량 탐색이 진행되고 있다.2026년 상반기에 업데이트가 예상되며, 이는
CRISPR쎄라퓨틱스(CRSP, CRISPR Therapeutics AG )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고 CTX310™ 임상 시험 긍정적 데이터를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 CRISPR쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표했다.초기 CTX310™ 1상 임상 데이터는 트리글리세리드(TG)와 저밀도 지단백(LDL)의 용량 의존적 감소를 보여주었으며, TG는 최대 82%, LDL은 최대 81% 감소했다.안전성 프로파일은 잘 견디는 것으로 나타났다.이 데이터는 2025년 하반기에 예정된 의료 회의에서 발표될 예정이다.CASGEVY®는 계속해서 모멘텀을 얻고 있으며, 전 세계적으로 65개 이상의 승인된 치료 센터가 활성화되었고, 90명 이상의 환자가 세포 수집을 완료했다.2025년에는 신규 환자 시작이 크게 증가할 것으로 예상된다.CTX320™에 대한 임상 시험이 진행 중이며, 2025년 2분기에 데이터 업데이트가 예정되어 있다.CTX112™와 CTX131™의 차세대 CAR T 제품 후보에 대한 임상 시험도 진행 중이다.2025년 중반에는 CTX112의 종양학 및 자가면역 질환에 대한 광범위한 업데이트가 예상된다.2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 약 18억 6천만 달러에 달한다.CRISPR쎄라퓨틱스의 CEO인 Samarth Kulkarni 박사는 "우리는 CTX310의 1상 시험에서 초기 데이터에 매우 고무되어 있으며, 심각한 심혈관 질환 환자에게 패러다임을 변화시키는 의약품을 제공할 수 있는 우리의 in vivo 유전자 편집 플랫폼의 힘을 보여준다"고 말했다.2025년 1분기 재무 결과에 따르면, 현금 및 현금성 자산은 18억 5천 530만 달러로, 2024년 12월 31일의 19억 3천 800만 달러에서 감소했다.연구개발(R&D) 비용은 7천 250만 달러로, 2024년 1분기의 7천 620만 달러에서 감소했다.일반 관리(G&A) 비용은 1천 930
