메타제노미(MGX, Metagenomi, Inc. )는 ASGCT 연례 회의에서 차세대 유전자 편집 기술의 발전을 강조하는 데이터를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 메타제노미는 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 제28회 연례 회의에서 세 가지 초록을 발표했다. 이 회의는 2025년 5월 13일부터 17일까지 루이지애나주 뉴올리언스에서 개최된다.메타제노미의 데이터는 간외 유전자 편집을 위한 컴팩트 뉴클레이스와 대형 치료 유전자의 특정 통합을 위한 CAST(CRISPR 관련 전이효소)의 발전을 보여주며, 차세대 인 비보 정밀 의약품을 추진할 수 있는 플랫폼의 잠재력을 강조한다.메타제노미의 CEO이자 창립자인 브라이언 C. 토마스 박사는 "우리의 메타유전체 발견 플랫폼은 자연 미생물 진화와 AI 기반 단백질 최적화를 활용하여 새로운 유전자 편집 시스템을 체계적으로 식별하고 최적화하도록 설계되었다"고 말했다.ASGCT에서 우리는 효율적인 인 비보 편집을 위한 컴팩트 타입 II 및 타입 V 뉴클레이스와 대형 DNA 화물의 표적 통합이 가능한 프로그래머블 타입 V-K CAST 시스템을 포함한 다양한 유전자 편집 기술에 대한 초기 개념 증명 데이터를 공유했다.컴팩트 뉴클레이스는 접근하기 어려운 조직에 대한 전달을 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, CAST는 유전자 편집의 가장 큰 도전 과제 중 하나인 대형 유전자의 표적 및 정밀 통합을 해결할 수 있는 유망한 새로운 도구이다.메타제노미의 발견 책임자인 크리스 브라운 박사는 "간외 조직을 표적하기 위해 단일 AAV를 통해 효율적으로 전달할 수 있는 컴팩트 유전자 편집기가 필요하다"고 말했다.ASGCT에서 발표된 우리의 인 비보 AAV 데이터는 CNS에서 효율적인 유전자 편집을 위한 초소형 시스템의 간소화된 올인원 전달을 보여준다. 타입 II 및 타입 V 뉴클레이스를 모두 보유함으로써 우리는 목표 및 응용에 따라 최적의 편집기를 선택할 수 있다.동시에 차별화된 CAST 시
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 간 질환 타겟에 대한 새로운 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 미국 뉴올리언스에서 열린 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 연례 회의에서 간 질환 타겟에 대한 잠재적인 1세대 치료법 개발을 지원하는 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.에디타스 과학자들은 2025년 5월 14일 수요일 오후 5시 30분부터 7시까지 CT(동부 표준시 기준 오후 6시 30분부터 8시까지) 포스터 세션에서 데이터를 발표할 예정이다.이번 연구에서는 CRISPR/Cas RNA 화물을 포함한 지질 나노입자(LNP)를 사용하여 간 질환 타겟 유전자를 편집하는 전략이 사용됐다.이 전략은 자연적으로 발생하는 보호 변이를 모방하여 타겟 유전자의 발현을 증가시켰으며, 이로 인해 임상적으로 중요한 질병 특이 바이오마커의 의미 있는 감소가 나타났다.주요 발견 사항은 다음과 같다.• 질병 특이 마우스 모델에서 LNP를 사용하여 CRISPR/Cas 기반 화물을 전달하는 In Vivo 용량-반응 연구에서 타겟 유전자의 최대 간 편집이 약 70%에 달했으며, 80% 이상의 질병 바이오마커 감소와 함께 강력한 타겟 단백질 발현 증가가 관찰됐다.• CRISPR/Cas 기반 편집 화물로 처리된 사이노몰구스 원숭이 간세포에서 타겟 유전자의 편집이 50% 이상 이루어졌고, 단백질 발현이 15배 이상 증가했다.에디타스메디슨의 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이번 In Vivo 개념 증명 데이터는 간세포 내에서 최대 타겟 유전자 편집을 달성하고 질병 바이오마커의 임상적으로 의미 있는 감소를 확인했다. 우리는 이 치료 접근법이 향후 이 질병 치료에 혁신적일 것이라고 믿는다"라고 말했다.추가적인 간 질환 타겟에 대한 데이터는 5월 21일 샌디에이고에서 열리는 TIDES USA 2025: 올리고뉴클
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표하고 사업을 업데이트했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 2025년 3월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표하는 보도자료를 발행했다.에디타스메디슨의 CEO인 길모어 오닐은 "우리는 1분기에 주목할 만한 진전을 이루었으며, 이는 CRISPR 기반의 in vivo 유전자 편집 치료의 단기 잠재력에 대한 자신감을 높여주는 최근의 과학적 돌파구에 의해 촉진됐다"고 말했다. 그는 또한 에이미 파리슨을 CFO로 영입한 것에 대해 기쁘게 생각한다고 전했다.에디타스메디슨은 이번 주 ASGCT에서 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 조혈모세포에 전달하는 데 성공적인 타겟 리피드 나노입자의 사용을 입증하는 in vivo 전임상 데이터를 공유할 예정이다. 또한, 에디타스메디슨은 간의 특정 단백질 발현을 조절하여 일반적인 질병 관련 바이오마커를 의미 있게 줄이는 in vivo 전임상 개념 증명을 주 TIDES에서 발표할 예정이다.회사는 2025년 중반까지 HSC와 간에서 각각 하나씩 두 개의 in vivo 유전자 편집 개발 후보를 선언할 계획이다. 2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 2억 2,100만 달러로, 2024년 12월 31일의 2억 6,990만 달러에 비해 감소했다.2025년 1분기 동안 일반 주주에게 귀속된 순손실은 7,610만 달러, 주당 0.92 달러로, 2024년 같은 기간의 순손실 6,200만 달러, 주당 0.76 달러에 비해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 2,660만 달러로, 2024년 같은 기간의 4,880만 달러에 비해 감소했다. 이는 2024년 12월에 시작된 reni-cel 프로그램의 임상 개발 중단과 관련된 비용 감소에 기인한다.에디타스메디슨은 2025년 5월 13일부터 17일까지 뉴올리언스에서 열리는 ASGCT 연례 회의에
