쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 듀셴근이영양증 심장병에 대한 2상 FIGHT DMD 시험에서 획기적인 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 4일, 쿰버랜드파마슈티컬스(증권코드: CPIX)는 희귀 질환을 위한 신제품 개발에 집중하는 전문 제약회사로서, 2상 FIGHT DMD 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 연구는 듀셴근이영양증(DMD) 심장병을 위한 새로운 경구 치료제인 이페트로반(ifetroban)을 평가했으며, DMD 환자에서 사망의 주요 원인인 심장 합병증을 목표로 한 첫 번째 성공적인 2상 연구로 기록된다.DMD는 근육 기능에 중요한 단백질인 디스트로핀을 암호화하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 희귀하고 치료할 수 없는 소아 질환이다.DMD 환자는 서서히 근육 기능을 잃어 걷지 못하고, 호흡 곤란 및 심부전으로 이어진다.현재 치료법은 일부 DMD 증상을 관리하는 데 도움을 줄 수 있지만, DMD 관련 심장병을 특별히 겨냥한 승인된 치료법은 없다.이는 중요한 의료적 필요가 충족되지 않은 상황을 강조한다.이전에 밴더빌트 대학교 의료센터에서 실시된 연구는 이페트로반이 여러 전임상 모델에서 심근병증에 대해 보호 효과가 있음을 보여주었다.그 연구 결과는 미국심장협회 저널에 발표되었다.쿰버랜드파마슈티컬스는 이러한 유망한 결과를 바탕으로 DMD에 대한 FDA 고아의약품 개발 임상시험 보조금을 최초로 수령하여 이 2상 임상시험의 개발을 지원받았다.FIGHT DMD 시험의 주요 연구자인 인디애나 대학교 의과대학 소아과 교수인 래리 W. 마컴 박사는 "이 결과는 DMD 심근병증에서 중요한 이정표를 나타낸다. 우리는 DMD 환자의 심장병 경과를 잠재적으로 변경할 기회가 있음을 보여주는 증거를 보고 있다. 특히 고용량 그룹에서 이페트로반으로 관찰된 심장 기능 개선은 이 환자들과 그 가족들에게 희망을 제공한다"고 말했다.FIGHT DMD 시험(NCT03340675)은 이페트로반
