팔벨라테라퓨틱스(PVLA, PALVELLA THERAPEUTICS, INC. )는 희귀질환 치료를 위한 혁신적 접근법을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 29일, 팔벨라테라퓨틱스가 자사의 웹사이트에 기업 프레젠테이션을 게시했다. 이 프레젠테이션은 회사의 대표들이 투자자들과의 다양한 회의에서 사용할 예정이다. 프레젠테이션의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.팔벨라테라퓨틱스는 희귀질환 치료를 위한 선도적인 생명과학 회사로 자리매김하고 있으며, 심각한 희귀 피부 질환 및 혈관 기형에 대한 최초의 치료법 개발 및 상용화에 집중하고 있다. 2026년 1월 현재, 팔벨라테라퓨틱스는 다음과 같은 주요 프로그램을 진행 중이다.첫째, QTORIN 라파마이신은 미국에서 10억 달러에서 30억 달러 이상의 판매 잠재력을 가지고 있으며, 두 번째 적응증을 넘어서는 가능성을 지닌 파이프라인 제품이다. 둘째, 미세 림프관 기형에 대한 3상 임상시험의 주요 데이터가 2026년 3월에 예상되며, 이 프로그램은 신속한 규제 검토를 위한 혁신 치료제 지정을 받았다. 셋째, 팔벨라테라퓨틱스는 QTORIN 플랫폼을 통해 새로운 제품 개발을 확대하고 있으며, 이는 자사의 혁신적인 접근법을 통해 이루어진다.팔벨라테라퓨틱스의 QTORIN 라파마이신은 두 가지 혈관 기형에 대한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 가능성이 있으며, 3만 명 이상의 미국 환자에게 영향을 미치는 미세 림프관 기형과 7만 5천 명 이상의 환자에게 영향을 미치는 피부 정맥 기형에 대한 치료를 목표로 하고 있다. 2025년 12월에 긍정적인 2상 데이터가 발표되었으며, 2026년 3월에는 3상 SELVA 시험의 주요 데이터가 예상된다.팔벨라테라퓨틱스는 현재 9월 30일 기준으로 6,360만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 2025년 3분기에는 1,020만 달러의 연구개발 및 일반 관리 비용이 발생했다. 이러한 재무 상태는 2027년 하반기까지의 자금 조달을 지원할 수 있는 충
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 두 가지 독점 전달 기술로 국소 라파마이신 목표 농도를 달성했다고 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스가 2025년 11월 11일에 두 가지 국소 라파마이신 전달 기술의 목표 농도가 성공적으로 달성했다.구체적으로, 코인의 독점 국소 제형에 대해 4% w/w의 라파마이신 농도가 달성되었으며, 독점 피부 패치 시스템에서는 5% w/w의 더 높은 라파마이신 농도가 제조됐다.회사는 이번 분기 내에 최소 하나의 전달 기술에서 임상 시험 및 안정성 배치 제조를 진행할 계획이며, 2026년 상반기에는 임상 시험을 시작할 예정이다.회사가 목표로 삼고 있는 초기 임상 적응증으로는 미세낭성 림프관 기형과 정맥 기형 등이 있으며, 이들 초기 목표에 대해 현재 FDA 승인 치료법이나 치료법이 없다.코인파마슈티컬스의 CEO인 마이클 마이어스 박사는 "우리는 국소 라파마이신 프로그램의 이 중요한 이정표를 발표하게 되어 매우 기쁘다. 우리는 이러한 독점 전달 시스템에서 4% 및 5%의 라파마이신 농도가다. 유사한 약물 하중을 가진 국소 라파마이신 제형에 비해 경쟁 우위를 제공할 수 있다고 믿는다. 우리는 미세낭성 림프관 기형과 정맥 기형을 포함한 여러 이미 확인된 적응증에 대해 공식 임상 개발을 시작할 계획이다.이러한 기회는 네더튼 증후군에 대한 진행 중인 후기 단계 프로그램과 벗겨지는 피부 증후군 프로그램을 포함한 우리의 파이프라인과 매우 보완적이다. 우리는 네더튼 증후군의 주요 연구를 시작하고 최근 자본 조달을 완료하여 네더튼 증후군 연구를 완료하고 벗겨지는 피부 증후군 및 국소 라파마이신 프로그램의 임상 개발을 진행할 수 있는 자금을 확보한 긍정적인 시점에서 올해를 마무리할 예정이다."라고 말했다.코인파마슈티컬스는 희귀 및 고아 질환을 치료하는 치료 제품을 개발하고 상용화하는 데 중점을 둔 후기 임상 단계 전문 제약 회사이다. 이 회사는 환자, 가족, 지역 사회 및 치료 팀의
