레굴루스쎄라퓨틱스(RGLS, Regulus Therapeutics Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과와 최근 업데이트를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 레굴루스쎄라퓨틱스(나스닥: RGLS)는 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표했다.회사는 노바티스와 주당 7달러에 현금으로 인수되는 계약을 체결했으며, 규제 이정표 달성 시 추가로 주당 7달러를 받을 수 있는 조건부 가치 권리(CVR)를 통해 총 17억 달러에 달하는 자본 가치를 기대하고 있다.이 거래는 2025년 하반기에 완료될 예정이다.레굴루스쎄라퓨틱스의 CEO인 제이 해건은 "우리는 노바티스와의 인수 계약을 체결했으며, 이는 ADPKD 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있는 기회를 가져올 것"이라고 말했다.또한, 회사는 ADPKD 치료를 위한 파라부르센(RGLS8429)의 1b상 다. 상승 용량(MAD) 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.2025년 3월, 4번째 환자 집단에서 긍정적인 결과가 도출되었으며, 이는 요로에서의 PC1 및 PC2 수준에 기반한 기전적 용량 반응을 보여주었다.회사는 2025년 3분기에 3상 단일 주요 시험을 시작할 예정이다.2025년 3월 31일 기준으로 레굴루스는 6540만 달러의 현금 및 단기 투자 자산을 보유하고 있으며, 연구 개발 비용은 680만 달러로 2024년 같은 기간의 600만 달러와 비교된다.일반 관리 비용은 370만 달러로, 2024년 같은 기간의 280만 달러에 비해 증가했다.2025년 1분기 순손실은 960만 달러로, 주당 0.15달러의 손실을 기록했다.ADPKD는 PKD1 또는 PKD2 유전자 변이에 의해 발생하는 질병으로, 미국에서 약 16만 명이 진단받고 있으며, 전 세계적으로 400만에서 700만 명의 유병률을 보인다.레굴루스는 ADPKD 치료를 위한 파라부르센의 3상 시험을 2025년 3분기에 시작할 계획이다.현재 회사의 재무 상태는 6540만 달러의 현금 및 단기 투자 자산을 보유하고 있으며
레굴루스쎄라퓨틱스(RGLS, Regulus Therapeutics Inc. )는 ADPKD 치료를 위한 300mg 고정 용량의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 레굴루스쎄라퓨틱스가 2025년 3월 27일, 자사의 1b 단계 상승 용량(MAD) 연구에서 4번째 환자 집단의 긍정적인 주요 결과를 발표했다. 이 연구는 자가우성 우성 다낭신장병(ADPKD) 치료를 위한 약물인 파라부르센(RGLS8429)에 대한 것이다.4번째 집단에서는 26명의 피험자가 300mg의 파라부르센을 2주마다 3개월 동안 투여받았다. 이전에 발표된 14명의 피험자에 대한 효능 데이터의 중간 분석과 일치하게, 26명의 전체 집단은 소변의 PC1 및 PC2 수치에 기반한 유사한 기전적 반응을 보였으며, 4개월 연구 기간 동안 htTKV 성장의 평균 정지가 나타났다.4번째 집단의 데이터 하이라이트는 다음과 같다.소변의 PC1 및 PC2 수치의 증가는 3번째 집단과 유사하며, 위약과 비교했을 때 통계적 유의성이 비슷한 수준에 도달했다(PC1 p=0.026; PC2 p=0.014). 4개월 동안의 평균 htTKV 성장률은 0.05%로 나타났으며(표준오차 -0.86%에서 +0.92% 사이), 위약을 투여받은 피험자들은 평균 2.58%의 성장률을 경험했다(표준오차 +1.09%에서 +4.10% 사이). htTKV의 변화는 신장 낭종 부피의 변화와 높은 상관관계를 보였으며, 이는 파라부르센이 비정상적인 낭종 성장을 제한함으로써 질병 진행에 직접적인 영향을 미친다는 것을 시사한다.탐색적 분석에서 3mg/kg 또는 300mg 고정 용량의 파라부르센으로 치료받은 환자(n=35)는 이전의 주요 ADPKD 시험에서 위약을 투여받은 환자들의 역사적 대조군(n=550)과 비교되었다. 파라부르센 치료를 받은 환자들은 위약 치료를 받은 환자들에 비해 htTKV 성장률이 평균 -0.14% 감소한 반면, 위약 치료를 받은 환자들은 평균 +1.87% 증가했다(p=0.0056). 300mg의 파라
레굴루스쎄라퓨틱스(RGLS, Regulus Therapeutics Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 13일, 레굴루스쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1에 첨부되어 있다.레굴루스쎄라퓨틱스는 자사의 신약 후보물질인 파라부르센(RGLS8429)의 임상 1b 다. 투여 시험에서 4번째 환자 집단에 대한 중간 분석 결과를 발표했다. 이 임상 시험은 자가우성 다낭성 신장병(ADPKD) 치료를 위한 것이다.CEO 제이 해건은 "2024년 ADPKD를 위한 파라부르센의 빠른 진전을 이어가며, 4번째 환자 집단의 14명에서 긍정적인 안전성 및 내약성 프로필과 함께 기전적 용량 반응의 증거를 확인했다"고 말했다. 이어 "FDA와의 협의를 통해 Phase 3 단일 주요 시험의 주요 구성 요소에 대한 합의에 도달했다"고 덧붙였다. 이 시험은 12개월 htTKV 최종점을 기반으로 한 가속 승인 가능성을 위한 중간 분석을 포함한다.2025년 1월, 레굴루스는 4번째 집단의 26명에서 수집된 중간 데이터를 발표할 예정이다. 4번째 집단에서는 26명이 300mg의 고정 용량을 2주마다 3개월 동안 투여받았다. 첫 14명의 중간 분석 결과는 기전적 용량 반응의 지속적인 증거를 보여주었으며, 3번째 집단과 유사한 효과를 나타냈다.2024년 12월, 레굴루스는 FDA와의 Phase 1 종료 회의에서 프로그램의 CMC, 비임상 및 임상 약리학 계획과 Phase 3 시험 설계의 주요 구성 요소에 대한 합의에 도달했다. 2024년 12월 31일 기준으로 레굴루스의 현금 및 현금성 자산은 7580만 달러에 달하며, 2026년 초까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.연구개발(R&D) 비용은 4분기 동안 970만 달러, 연간 3540만 달러로, 2023년 같은 기간의 580만 달러 및 2120만 달러와 비교된다. 일반 관리(G&A) 비용은 4
