에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 간 질환 타겟에 대한 새로운 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 미국 뉴올리언스에서 열린 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 연례 회의에서 간 질환 타겟에 대한 잠재적인 1세대 치료법 개발을 지원하는 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.에디타스 과학자들은 2025년 5월 14일 수요일 오후 5시 30분부터 7시까지 CT(동부 표준시 기준 오후 6시 30분부터 8시까지) 포스터 세션에서 데이터를 발표할 예정이다.이번 연구에서는 CRISPR/Cas RNA 화물을 포함한 지질 나노입자(LNP)를 사용하여 간 질환 타겟 유전자를 편집하는 전략이 사용됐다.이 전략은 자연적으로 발생하는 보호 변이를 모방하여 타겟 유전자의 발현을 증가시켰으며, 이로 인해 임상적으로 중요한 질병 특이 바이오마커의 의미 있는 감소가 나타났다.주요 발견 사항은 다음과 같다.• 질병 특이 마우스 모델에서 LNP를 사용하여 CRISPR/Cas 기반 화물을 전달하는 In Vivo 용량-반응 연구에서 타겟 유전자의 최대 간 편집이 약 70%에 달했으며, 80% 이상의 질병 바이오마커 감소와 함께 강력한 타겟 단백질 발현 증가가 관찰됐다.• CRISPR/Cas 기반 편집 화물로 처리된 사이노몰구스 원숭이 간세포에서 타겟 유전자의 편집이 50% 이상 이루어졌고, 단백질 발현이 15배 이상 증가했다.에디타스메디슨의 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이번 In Vivo 개념 증명 데이터는 간세포 내에서 최대 타겟 유전자 편집을 달성하고 질병 바이오마커의 임상적으로 의미 있는 감소를 확인했다. 우리는 이 치료 접근법이 향후 이 질병 치료에 혁신적일 것이라고 믿는다"라고 말했다.추가적인 간 질환 타겟에 대한 데이터는 5월 21일 샌디에이고에서 열리는 TIDES USA 2025: 올리고뉴클
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표하고 사업을 업데이트했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 2025년 3월 31일로 종료된 회계 분기의 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표하는 보도자료를 발행했다.에디타스메디슨의 CEO인 길모어 오닐은 "우리는 1분기에 주목할 만한 진전을 이루었으며, 이는 CRISPR 기반의 in vivo 유전자 편집 치료의 단기 잠재력에 대한 자신감을 높여주는 최근의 과학적 돌파구에 의해 촉진됐다"고 말했다. 그는 또한 에이미 파리슨을 CFO로 영입한 것에 대해 기쁘게 생각한다고 전했다.에디타스메디슨은 이번 주 ASGCT에서 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 조혈모세포에 전달하는 데 성공적인 타겟 리피드 나노입자의 사용을 입증하는 in vivo 전임상 데이터를 공유할 예정이다. 또한, 에디타스메디슨은 간의 특정 단백질 발현을 조절하여 일반적인 질병 관련 바이오마커를 의미 있게 줄이는 in vivo 전임상 개념 증명을 주 TIDES에서 발표할 예정이다.회사는 2025년 중반까지 HSC와 간에서 각각 하나씩 두 개의 in vivo 유전자 편집 개발 후보를 선언할 계획이다. 2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 2억 2,100만 달러로, 2024년 12월 31일의 2억 6,990만 달러에 비해 감소했다.2025년 1분기 동안 일반 주주에게 귀속된 순손실은 7,610만 달러, 주당 0.92 달러로, 2024년 같은 기간의 순손실 6,200만 달러, 주당 0.76 달러에 비해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 2,660만 달러로, 2024년 같은 기간의 4,880만 달러에 비해 감소했다. 이는 2024년 12월에 시작된 reni-cel 프로그램의 임상 개발 중단과 관련된 비용 감소에 기인한다.에디타스메디슨은 2025년 5월 13일부터 17일까지 뉴올리언스에서 열리는 ASGCT 연례 회의에
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 인텔리아쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 1분기 동안 1억 1,432만 9천 달러의 순손실을 기록했다.이는 주당 1.10 달러의 손실에 해당하며, 2024년 같은 기간의 순손실 1억 7,436만 달러와 비교된다.회사의 총 자산은 986,163천 달러로, 2024년 12월 31일의 1,191,015천 달러에서 감소했다.유동 자산은 551,392천 달러로, 2024년 12월 31일의 639,863천 달러에서 줄어들었다.현금 및 현금성 자산은 126,880천 달러로 보고되었으며, 시장성 증권은 376,867천 달러로 나타났다.연구 및 개발 비용은 1억 8,427만 달러로, 2024년 1분기의 1억 1,847만 달러에서 소폭 감소했다.일반 및 관리 비용은 2,900만 달러로, 2024년 1분기의 3,109만 달러에서 감소했다.회사는 2025년 1분기 동안 1,662만 7천 달러의 협력 수익을 기록했으며, 이는 2024년 1분기의 2,893만 5천 달러에서 감소한 수치이다.인텔리아쎄라퓨틱스는 현재 ATTR 아밀로이드증 및 유전성 혈관부종 치료를 위한 CRISPR 기반 치료제의 개발을 진행 중이다.회사는 2025년 1분기 동안 1억 4,030만 달러의 연구 및 개발 비용을 지출했으며, 이는 주로 nex-z 및 NTLA-2002 프로그램에 대한 외부 개발 비용 증가에 기인한다.회사는 2025년 1분기 동안 707.1백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월 동안 운영 비용 및 자본 지출 요구를 충족할 수 있을 것으로 예상된다.회사는 2025년 1분기 동안 1,489만 3천 달러의 운영 활동에서 현금이 소모되었으며, 이는 주로 순손실 1억 1,429만 달러와 관련이 있다.회사는 현재의 재무 상태
카리부바이오사이언시스(CRBU, Caribou Biosciences, Inc. )는 스리 리알리가 최고재무책임자로 임명됐다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 캘리포니아 버클리, 2025년 1월 2일 (글로브 뉴스와이어) -- 카리부바이오사이언시스(증권코드: CRBU)는 오늘 스리 리알리를 최고재무책임자(CFO)로 임명했다.리알리는 생명공학 산업에서 20년 이상의 재무 및 상업적 경험을 바탕으로 이 역할을 수행하며, 기업 재무, 투자자 관계 및 기업 커뮤니케이션 기능의 전략적 리더십을 책임지게 된다. 그는 카리부의 사장 겸 CEO인 레이첼 하우르위츠 박사에게 보고할 예정이다.하우르위츠 박사는 "우리 조직에 중요한 해의 시작에 스리를 카리부에 맞이하게 되어 기쁘다. 우리는 혈액 악성 종양 및 자가면역 질환을 위한 네 가지 임상 단계 프로그램을 진행하고 있으며, 2025년에 여러 데이터 세트를 공개할 계획이다"라고 말했다. 이어 "스리의 생명공학 회사에서의 리더십 경험은 우리의 계획을 실행하고 프로그램의 단계를 준비하는 데 매우 유용할 것이다"라고 덧붙였다.리알리는 최근까지 공개 거래되는 효소 엔지니어링 회사인 코덱시스의 CFO로 재직했으며, 그 이전에는 상장된 상업 단계 회사인 아이거 바이오제약의 CFO로 활동했다. 또한, 그는 아이뮤니티 제약에서 재무 부사장으로서 점진적으로 책임이 증가하는 역할을 맡았고, 경력 초기에는 온익스 제약 및 암젠에서 재무 관련 직책을 수행했다.리알리는 UCLA 앤더슨 경영대학원에서 MBA를 취득했으며, UCLA에서 경제학과 미생물학, 면역학 및 분자 유전학을 복수 전공으로 학사 학위를 받았다.리알리는 "카리부의 CRISPR 유전자 편집 세포 치료제 개발에서의 리더십과 파이프라인 전반의 현재 모멘텀은 생명공학 분야에서 두드러진다. 나는 이 사명 중심의 조직의 팀들과 긴밀히 협력하여, 파괴적인 질병을 앓고 있는 환자들에게 즉시 사용 가능한 CAR-T 세포 치료제를 제공하는 데 집중할 것이다"라고 말했다.이 발표에 대한 사진은 https:
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 인 비보 유전자 편집 회사로의 전략적 전환을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 에디타스메디슨이 2024년 12월 12일, 인 비보 유전자 편집 회사로의 전략적 전환을 발표하며 약 2년 내에 인 비보 인간 증명 개념을 달성할 계획이라고 밝혔다.이번 전환은 에디타스 연구진의 최근 과학적 진전을 바탕으로 한 인 비보 CRISPR 편집 의약품에 집중하는 것을 목표로 한다.에디타스메디슨은 고용량 HBG1/2 프로모터 편집 및 HbF 유도를 위한 인간화된 쥐 모델에서 단일 용량의 HSC 표적 리피드 나노입자(tLNP) 제형을 사용하여 전임상 인 비보 증명 개념을 달성했다.또한 비인간 영장류에서
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 임상 1상 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 16일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "넥시구란 지클루메란(nex-z), 인 비보 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 치료가 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증의 질병 진행에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 첫 임상 증거 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 포함된다.인텔리아는 현재 진행 중인 Phase 1 임상 시험에서 ATTR 아밀로이드증 환자들을 대상으로 한 넥시구란 지클루메란(nex-z, NTLA-2001으로도 알려짐)의 긍정적인 새로운 임
큐어백(CVAC, CureVac N.V. )은 2024년 9월 30일 기준으로 재무 결과를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 큐어백 N.V.는 2024년 9월 30일 기준으로 감사받지 않은 중간 응축 통합 재무제표를 발표했다.2024년 9월 30일 종료된 9개월 동안의 수익은 520,711,000 유로로, 2023년 같은 기간의 31,191,000 유로에 비해 1,569% 증가했다.이 증가의 주요 원인은 GSK와의 새로운 라이센스 계약에 따른 400,000,000 유로의 선불 지급과 2020 GSK 계약 및 GSK COVID 계약의 미결제 계약 부채 80,400,000 유로의 수익 인식, CRISPR에 대한 판매 증가 때문이다.2024년 3분기 동안 큐어백은 2020 GSK 협력에 따라 10,000,000 유로의 개발 이정표에
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 보고서를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 인텔리아쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 재무 상태와 운영 결과를 보고했다.이 보고서에서 존 M. 레너드 박사(CEO)와 에드워드 J. 듀락 III(CFO)는 각각의 인증서를 통해 보고서가 1934년 증권 거래법의 13(a) 또는 15(d) 조항을 완전히 준수하며, 보고서에 포함된 정보가 회사의 재무 상태와 운영 결과를 모든 중요한 측면에서 공정하게 제시하고 있음을 확인했다.보고서에 따르면, 인텔리아쎄라퓨틱스는 2024년 3분기 동안 총 9,111천 달러의 협력 수익을 기록했으며
인텔리아쎄라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고, 최근 진행 상황을 공유했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 7일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 업데이트를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.인텔리아쎄라퓨틱스는 CRISPR 기반 치료법을 통해 의학 혁신을 목표로 하는 임상 단계의 유전자 편집 회사이다.2024년 3분기 동안 회사는 다음과 같은 주요 성과를 달성했다.미국 FDA로부터 유전성 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 환자를 위한 MAGNITUDE-2 3상 시험을 시작할 수 있는 IND 승인을 받았다
