드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 ALS 치료제 DNL343의 임상 결과가 업데이트됐다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 5일, 드날리쎄라퓨틱스는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 eIF2B 작용제 DNL343의 2/3상 HEALEY ALS 플랫폼 시험의 Regimen G에서 추가 분석 결과를 발표했다.24주간의 이중 맹검 기간 동안 신경 손상의 바이오마커인 신경섬유 경량(NfL)에 대한 치료 효과가 나타나지 않았으며, 추가로 28주간의 개방형 활성 치료 연장에 참여한 일부 참가자에서도 효과가 없었다.2025년 1월 6일, 드날리쎄라퓨틱스는 이 연구가 위약과 비교하여 질병 진행을 늦추는 주요 효능 목표를 달성하지 못했다고 발표했다.주요 이차 목표 또한 24주 차에 활성군과 위약군 간에 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다.이러한 결과를 바탕으로 Regimen G의 활성 치료 연장은 중단될 예정이다.전반적으로 DNL343은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 평가됐다.Regimen G의 데이터는 향후 의료 회의에서 발표될 예정이다.드날리쎄라퓨틱스는 DNL343의 향후 개발 기회를 평가할 계획이다.이 항목에 제공된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권 거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 통합된 것으로 간주되지 않는다.특정 진술은 Regimen G 데이터의 타이밍 및 발표와 DNL343의 향후 개발 계획에 관한 것으로, 실제 결과나 발전은 이러한 예측 또는 암시와 실질적으로 다를 수 있다.드날리쎄라퓨틱스가 직면한 위험과 불확실성에 대한 더 많은 정보는 2025년 2월 27일 증권 거래 위원회(SEC)에 제출된 드날리쎄라퓨틱스의 연례 보고서(Form 10-K)에서 확인할 수 있다.드날리쎄라퓨틱스는 법률에 의해 요구되지 않는 한, 이러한 예측 진술을 업데이트하거나 수
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 Phase 2/3 HEALEY ALS 플랫폼 시험에서 DNL343의 주요 결과를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 6일, 드날리쎄라퓨틱스(NASDAQ: DNLI)는 eIF2B 작용제 DNL343을 평가하는 Phase 2/3 HEALEY ALS 플랫폼 시험의 Regimen G에 대한 주요 결과를 발표했다.이 연구는 질병 진행 속도를 늦추는 효능의 주요 목표를 달성하지 못했으며, 24주 동안 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)와 생존율을 기준으로 평가되었다.주요 2차 목표인 근력과 호흡 기능 또한 활성군과 위약군 간에 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다.총 186명의 참가자가 DNL343 치료를 받았고, 139명의 참가자가 위약을 받았다.전반적으로 DNL343은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.추가 분석은 2025년 후반에 기대되며, 신경섬유 경량(NfL) 및 기타 체액 바이오마커, 사전 지정된 하위 그룹 분석 및 활성 치료 연장 기간의 분석이 포함될 예정이다.드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 카롤 호 박사는 "ALS 환자들을 위한 더 나은 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.HEALEY 연구에 대한 지원에 깊이 감사드리며, DNL343의 치료 잠재력을 평가하는 효율적이고 혁신적인 플랫폼을 제공한 것에 대해 감사의 뜻을 전했다.또한, 이 연구의 초기 결과는 ALS 연구의 다단계 이해에 귀중한 데이터가 될 것이라고 메리트 쿠드코위츠 박사가 말했다.ALS는 미국에서 약 30,000명, 전 세계적으로는 약 50만 명이 영향을 받는 성인 발병 진행성 운동 신경 질환이다.DNL343은 eIF2B를 표적으로 하는 새로운 소분자 ALS 치료 후보로, ALS에서 과도하게 활성화된 통합 스트레스 반응을 조절하는 역할을 한다.HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS에 대한 잠재적인 새로운 치료법 개발을 가속화하기 위해 여러 임상 시험을 동시에 평가하는
