젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 당뇨병 유전자 치료제 GPX-002의 긍정적인 전임상 연구가 발표됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 젠프렉스는 연구 협력자들이 시카고에서 열린 2025년 미국당뇨병협회(ADA) 제85회 과학 세션에서 당사의 당뇨병 유전자 치료제 후보인 GPX-002에 대한 긍정적인 전임상 연구 결과를 발표했다고 보도자료를 통해 알렸다.연구 결과에 따르면, 제1형 당뇨병 동물 모델에서 알파 세포가 GPX-002로 전이된 후 베타 유사 세포로 전환되었으며, 이 베타 유사 세포는 3개월 후에도 혈당 조절을 개선하는 데 기여하고 있었다.ADA에서의 구두 발표에서는 GPX-002가 재조합 아데노 연관 바이러스(rAAV)를 췌장관에 역주입하여 Pdx1 및 MafA 유전자를 전달하는 방식으로 작용한다고 설명되었다.이 유전자 치료는 알파 세포를 인슐린을 생리학적으로 분비하는 베타 유사 세포로 전환시켜, 면역 억제가 필요하지 않은 쥐 모델에서 당뇨병을 역전시키는 효과를 보였다.연구자들은 스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 비인간 영장류(NHP)의 췌장관에 rAAV를 직접 주입했을 때의 면역 반응을 평가하고, 바이러스 캡시드 단백질에 대한 면역 반응을 관리하는 최선의 방법을 모색하였다.스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 사이노몰구스 마카크에서 NHP들은 정밀한 췌장 전달을 위해 복강경을 통해 rAAV의 역주입을 받았다.rAAV 캡시드는 내분비 세포에 대한 친화성에 따라 선택되었으며, 기존의 중화 항체 역가는 음성이었다.rAAV 감염 후 바이러스 단백질의 발현은 제한된 기간 동안 발생하며, 감염이 새로운 AAV 바이러스를 생성하지 않기 때문이다.주입 후 1개월이 지나자 NHP들은 개선된 포도당 내성과 감소된 인슐린 요구량을 보였다.이후 몇 개월 동안 스테로이드 절약 요법을 사용하여 단일 세포 RNA 시퀀싱에서 췌장 B 및 T 림프구 집단의 증가가 관찰되었다.3개월 동안 리툭시맙, 라파마이신 및 스테로이드의 조
젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 새로운 연구 계약을 체결했고 GPX-002의 전임상 연구를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 7일, 젠프렉스는 피츠버그 대학교와의 2년간의 후원 연구 계약(SRA) 완료 후 새로운 SRA를 체결했다.이번 계약에 따라 젠프렉스는 제1형 당뇨병(T1D) 및 제2형 당뇨병(T2D) 치료를 위한 유전자 치료제 GPX-002의 전임상 연구를 후원할 예정이다.젠프렉스는 보도자료에서 T1D에 대한 GPX-002의 동물 연구에서 통계적으로 유의미한 인슐린 요구량 감소, C-펩타이드 수치 증가 및 혈당 내성 개선이 관찰됐다고 밝혔다.이러한 혁신적인 결과는 피츠버그 연구자들이 개발한 이 유전자 치료 접근법이 T1D와 T2D 모두에 대한 유망한 치료법이 될 수 있음을 뒷받침한다.젠프렉스는 GPX-002가 T1D와 T2D 치료를 위해 동일한 구조로 개발되고 있으며, 아데노 연관 바이러스 벡터를 통해 Pdx1 및 MafA 유전자가 췌장관에 직접 주입되는 방식으로 진행된다고 믿고 있다.인간에게는 일반적인 내시경 절차로 수행할 수 있다.T1D의 경우, GPX-002는 췌장의 알파 세포를 기능적인 베타 유사 세포로 변환하여 인슐린을 생산할 수 있도록 설계됐으며, 이는 베타 세포와 구별되어 면역 체계의 공격을 피할 수 있다.전임상 연구에서는 GPX-002가 T1D 마우스 모델에서 정상 혈당 수치를 장기간 회복시켰음을 보여준다.T2D의 경우, 자가면역이 작용하지 않기 때문에 GPX-002는 소진된 베타 세포를 재생하고 보충하는 것으로 여겨진다.젠프렉스는 1995년의 사모증권소송개혁법에 따라 이 보고서에 포함된 진술이 역사적 사실이 아닌 '미래 예측 진술'이라고 밝혔다.이러한 미래 예측 진술은 경영진의 현재 신념, 기대 및 가정에 기반하여 작성되며 성과를 보장하지 않으며 상당한 위험과 불확실성에 노출돼 있다.따라서 이러한 진술은 젠프렉스가 정기적으로 제출하는 보고서에서 제시된 다양한 중요한 요소를 고려하여 검토해야 한다
