펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2025년 8월에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 28일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 투자자 회의 및 컨퍼런스에서 사용할 수 있는 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.이 프레젠테이션은 회사 웹사이트의 '이벤트 및 프레젠테이션' 섹션에서 확인할 수 있다.해당 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 항목 7.01에 참조로 포함된다.이 항목의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따른 어떤 제출에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 6월 30일 기준으로 펄크럼쎄라퓨틱스의 현금 보유액은 2억 1,410만 달러로, 2028년까지의 자금 운용이 가능하다.또한, pociredir에 대한 잠재적인 최상의 구강 소분자 HbF 유도제 개발이 진행 중이며, 이는 겸상적혈구병(SCD) 치료에 있어 중요한 진전을 나타낸다.12 mg 용량의 3b 코호트에서 12주 동안 평균 8.6%의 HbF 증가가 관찰되었으며, 이는 Hb 수치의 평균 0.9 g/dL 증가와 함께 나타났다.이 연구에서 16명의 환자 중 50%가 12주 후 10% 이상의 HbF 증가를 달성했다.또한, 12주 동안의 치료 기간 동안 16명 중 8명이(50%) VOC가 없었다.이러한 결과는 펄크럼쎄라퓨틱스의 제품 후보가 SCD 치료에 있어 중요한 필요를 충족할 수 있는 가능성을 보여준다.현재 20 mg 용량의 코호트에 대한 등록이 진행 중이며, 2025년 말까지 데이터 공개가 예상된다.펄크럼쎄라퓨틱스는 FDA와의 1상 종료 회의를 2026년 초에 계획하고 있다.이러한 모든 요소들은 펄크럼쎄라퓨틱스가 SCD 치료에 있어 중요한 혁신을 이룰 수 있는 기반을 마련하고 있음을 시사한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다.
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고 주요 사업 성과를 공유했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.2025년 2분기 동안 펄크럼쎄라퓨틱스는 12 mg 용량 코호트의 임상 시험 결과를 발표했다.이 임상 시험은 겸상 적혈구 질환(SCD) 환자를 대상으로 한 1b 단계의 PIONEER 시험으로, 12주 치료 기간 동안의 결과가 포함된다.치료 결과는 다음과 같다.평균 절대 태아 헤모글로빈(HbF)은 12주 치료 후 8.6% 증가하여, 기준선 7.6%에서 16.2%로 증가했다.16명의 환자 중 7명이 12주 치료 후 HbF 수치가 20%를 초과했다.HbF 수치가 20% 이상인 경우, 최근 분석에 따르면 약 90%의 환자가 연간 0회의 혈관 폐쇄 위기를 경험하는 것으로 나타났다.또한, F-세포(태아 헤모글로빈을 포함한 적혈구)의 비율은 기준선 평균 34%에서 12주 치료 후 67%로 증가했다.F-세포는 HbF에 의해 겸상 헤모글로빈의 중합을 억제받아 적혈구의 변형 및 파괴에 저항성을 가진다.따라서 F-세포의 비율이 높아지면 적혈구 건강이 개선된다.12주 치료 후 HbF 수치 증가와 함께, 다음과 같은 용혈 및 적혈구 생성의 지표가 개선되었다.간접 빌리루빈이 평균 37% 감소하였고, 젖산 탈수소효소(LDH)는 평균 28% 감소하였다.적혈구 분포 폭(RDW)은 평균 27% 감소하였으며, 이는 보다 균일한 적혈구 집단을 나타낸다.망상적혈구 수는 평균 30% 감소하였으며, 이는 건강한 골수 기능을 나타낸다.평균 헤모글로빈 농도는 12주 치료 후 0.9 g/dL 증가하여, 기준선 7.8 g/dL에서 8.7 g/dL로 증가하였다.망상적혈구 수의 감소와 함께 총 헤모글로빈의 증가는 pocired
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 펄크럼쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하고 있으며, 2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 현금성 자산은 약 2억 4,100만 달러에 달한다.2024년 동안 회사는 9,725만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2023년의 9,733만 달러에 비해 개선된 수치이다.회사는 현재 sickle cell disease(SCD) 치료를 위한 임상 후보물질인 pociredir의 개발에 집중하고 있으며, 2023년 1월에는 pociredir의 1상 임상시험에서 6mg 및 2mg 용량군의 환자 등록을 완료했다.그러나 2023년 2월, FDA는 pociredir의 임상시험에 대해 전면적인 임상 보류를 통지했으며, 이는 2023년 8월에 해제됐다.이후, 회사는 임상시험 프로토콜을 수정하여 더 높은 질병 중증도를 가진 환자들을 대상으로 재개했다.2024년 9월에는 losmapimod의 3상 REACH 임상시험 결과가 발표되었으나, 주요 목표인 상대 표면적 변화에서 위약 대비 통계적 유의성을 달성하지 못했다.이로 인해 회사는 losmapimod의 추가 개발을 중단하기로 결정했다. 회사는 2024년 9월에 연구 및 개발 활동을 재조정하는 전략 계획을 발표했으며, 이를 통해 인력을 80명에서 51명으로 줄였다.이 구조조정으로 연간 운영 비용이 약 1천만 달러 절감될 것으로 예상된다.회사는 앞으로도 pociredir 및 유전적 희귀 질환 치료를 위한 새로운 치료제 개발에 집중할 계획이다.또한, 2025년 4분기에는 DBA 치료를 위한 IND를 제출할 예정이다.회사의 재무 상태는 여전히 불확실하며, 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.현재까지 회사는 7,925만 달러의 자
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 항목 2.02의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 증권법 제1933년 및 증권거래법에 따라 다.제출물에 참조로 포함되지 않는다.2024년 3분기 동안 펄크럼쎄라퓨틱스는 환자 등록 및 새로운 사이트 활성화가 진행 중인 1b 단계 PIONEER 시험에서 pociredir의
