게인쎄라퓨틱스(GANX, Gain Therapeutics, Inc. )는 임상 연구 진행 상황 업데이트를 발표했다.

30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 게인쎄라퓨틱스가 파킨슨병 환자(유전자 GBA1 변이가 있는 환자 및 없는 환자 포함)를 대상으로 한 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하는 진행 중인 1b 단계 임상 연구의 진행 상황을 업데이트했다.

이 연구는 15-20명의 참가자를 모집하는 것을 목표로 했으며, 2025년 6월 30일 기준으로 16명의 참가자가 모집되었다.이는 프로토콜 시행의 두 달 지연에도 불구하고 이루어진 성과이다.

또한, 독립 데이터 모니터링 위원회가 최근 회의를 열고 용량 수준에 변화 없이 연구를 계속 진행할 것을 권고했으며, 심각한 치료 유발 부작용이 발생하지 않았음을 결론지었다.

예상보다 빠른 모집 속도 덕분에 모든 참가자는 90일 방문을 제때 진행할 수 있어, 2025년 4분기까지 모든 뇌척수액(CSF) 샘플의 바이오마커 분석이 가능해졌다.

CSF 바이오마커가 약물 활동의 증거로서 더 큰 관련성을 가지는 점을 고려할 때, 회사는 2025년 4분기 중 모든 CSF 및 혈액 샘플의 90일 바이오마커 증거에 대한 전체 결과를 제공할 것으로 예상된다.이는 원래 계획보다 이른 시점이다.

또한, 호주에서 현재 1b 단계 연구에 대해 알고 있는 임상의와 환자들의 지속적인 관심을 촉진하기 위해, 회사는 참가자 모집 기간을 2025년 7월 31일까지 연장할 예정이다.

회사는 또한 호주 현지 보건 당국에 1b 단계의 투여 기간을 현재 프로토콜에서 허용된 90일을 초과하여 연장할 수 있도록 접근할 계획이다.

이 투여 연장을 지원하기 위해 필요한 장기 만성 독성 연구가 거의 완료되었으며, 회사는 2025년 3분기 말 이전에 연장 진행 상황에 대한 업데이트를 제공할 것으로 예상된다.

회사는 1b 단계의 연장이 2026년 초 2단계 프로토콜 설계 및 계획에 더 나은 정보를 제공할 것이라고 믿고 있다.



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미국증권거래소 공시팀