바이오마린파마슈티컬(BMRN, BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC )은 BMN 349 개발이 중단됐다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 19일, 바이오마린파마슈티컬이 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 관련 간 질환 치료를 위한 경구용 치료제 BMN 349의 개발을 중단하기로 결정했다.이 결정은 회사의 전략적 방향과 시장의 요구를 반영한 결과로 보인다.2025년 12월 22일, 바이오마린파마슈티컬의 서명에 따르면, 이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구사항에 따라 적절히 서명됐다.서명자는 G. Eric Davis로, 그는 회사의 법무 담당 부사장이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
듀렉트(DRRX, DURECT CORP )는 듀렉트가 인수로 간 질환 치료 혁신을 강화했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 바우쉬 헬스 컴퍼니즈(Bausch Health Companies Inc.)와 듀렉트(DURECT Corporation)는 바우쉬 헬스가 듀렉트를 간접적으로 인수하기 위한 최종 계약을 체결했다.이번 인수에는 에피제네틱 조절제인 라르수코스테롤(larsucosterol)이라는 혁신적인 치료 분자가 포함되어 있다.라르수코스테롤은 알코올성 간염 치료를 위한 FDA의 혁신 치료제 지정을 받은 약물로, 2상 임상 시험에서 유망한 결과를 보였다.바우쉬 헬스의 간 질환 개발 및 상업화 능력은 라르수코스테롤의 임상 개발 및 상업화 지원에 적합하다.알코올성 간염(AH)은 만성 음주로 인해 발생할 수 있는 생명을 위협하는 간 질환으로, 심각한 염증과 간 조직 파괴를 특징으로 한다.2021년 미국에서 AH로 인한 입원 환자는 약 164,000명이었다.현재 AH에 대한 FDA 또는 EMA 승인 치료제가 없으며, 환자 생존율을 개선하기 위한 혁신적인 치료 전략이 필요하다.바우쉬 헬스의 CEO인 토마스 J. 애피오(Thomas J. Appio)는 "이번 발표는 우리의 전략적 우선 사항인 혁신을 위한 중요한 진전을 의미하며, 간 질환 치료에 대한 우리의 헌신을 보여준다"고 말했다.듀렉트의 CEO인 제임스 E. 브라운(James E. Brown)은 "AH 치료에 대한 상당한 미충족 수요가 있으며, 라르수코스테롤을 바우쉬 헬스와 함께 발전시키는 것이 우리의 이해관계자에게 상당한 가치를 제공할 것"이라고 밝혔다.이번 인수는 2025년 3분기 내에 완료될 예정이다.바우쉬 헬스는 듀렉트의 모든 주식을 인수하기 위해 주당 1.75달러의 현금 거래를 통해 약 6,300만 달러를 지급할 예정이다.또한, 최대 3억 5천만 달러의 추가 순매출 이정표 지급 가능성이 있다.이번 거래는 듀렉트의 주식이 2025년 7월 28일 기준으로 30일간의 거래량 가중 평균
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 간 질환 타겟에 대한 새로운 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 미국 뉴올리언스에서 열린 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 연례 회의에서 간 질환 타겟에 대한 잠재적인 1세대 치료법 개발을 지원하는 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.에디타스 과학자들은 2025년 5월 14일 수요일 오후 5시 30분부터 7시까지 CT(동부 표준시 기준 오후 6시 30분부터 8시까지) 포스터 세션에서 데이터를 발표할 예정이다.이번 연구에서는 CRISPR/Cas RNA 화물을 포함한 지질 나노입자(LNP)를 사용하여 간 질환 타겟 유전자를 편집하는 전략이 사용됐다.이 전략은 자연적으로 발생하는 보호 변이를 모방하여 타겟 유전자의 발현을 증가시켰으며, 이로 인해 임상적으로 중요한 질병 특이 바이오마커의 의미 있는 감소가 나타났다.주요 발견 사항은 다음과 같다.• 질병 특이 마우스 모델에서 LNP를 사용하여 CRISPR/Cas 기반 화물을 전달하는 In Vivo 용량-반응 연구에서 타겟 유전자의 최대 간 편집이 약 70%에 달했으며, 80% 이상의 질병 바이오마커 감소와 함께 강력한 타겟 단백질 발현 증가가 관찰됐다.• CRISPR/Cas 기반 편집 화물로 처리된 사이노몰구스 원숭이 간세포에서 타겟 유전자의 편집이 50% 이상 이루어졌고, 단백질 발현이 15배 이상 증가했다.에디타스메디슨의 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이번 In Vivo 개념 증명 데이터는 간세포 내에서 최대 타겟 유전자 편집을 달성하고 질병 바이오마커의 임상적으로 의미 있는 감소를 확인했다. 우리는 이 치료 접근법이 향후 이 질병 치료에 혁신적일 것이라고 믿는다"라고 말했다.추가적인 간 질환 타겟에 대한 데이터는 5월 21일 샌디에이고에서 열리는 TIDES USA 2025: 올리고뉴클
바이오비(BIVI, BIOVIE INC. )는 등록이 직접 공모 마감 발표를 했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 29일, 네바다.카슨시티 — 바이오비(나스닥: BIVI)는 만성 질환 치료를 위한 혁신적인 약물 치료를 개발하는 임상 단계 회사로, 1,146,000주를 가격 $2.83에 등록 직접 공모로 마감했다.이번 공모로 회사가 확보한 총 수익은 약 3,243,180달러로, 배치 에이전트 수수료 및 공모 비용 약 419,254달러를 공제하기 전의 금액이다.회사는 이번 공모로 확보한 순수익을 주로 운영 자본 및 일반 기업 목적에 사용할 계획이다.ThinkEquity는 이번 공모의 단독 배치 에이전트로 활동했다.등록 직접 공모에서 제공된 보통주 주식은 2023
