애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 DMD 치료에 대한 새로운 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(‘del-zota’)을 지속적으로 치료받은 참가자들로부터의 새로운 데이터를 발표했다.이 데이터는 EXPLORE44 및 EXPLORE44-OLE 시험에서 1년 동안 치료받은 참가자들로부터 수집되었으며, 질병 진행의 역전과 여러 기능적 지표에서의 전례 없는 개선을 보여주었다.추가적인 데이터는 향후 과학 회의에서 발표될 예정이다.del-zota로 치료받은 시험 참가자들은 정상의 약 25%에 해당하는 디스트로핀 생산의 통계적으로 유의미한 증가를 보였으며, 총 디스트로핀은 정상의 최대 58%까지 회복되었다.크레아틴 키나제(CK) 수치는 기준선에 비해 80% 이상 감소하였고, 평가 기간 동안 거의 정상 수준을 유지하였다.치료 1년 후, 50%의 참가자들이 CK 수치를 정상 범위 내에 두었다.총 17명의 참가자(12명 보행 가능, 5명 비보행)가 EXPLORE44의 del-zota 치료군에서 시작하여 EXPLORE44-OLE로 이어졌다.연구 설계에 따라 일부 참가자는 5 mg/kg을 6주마다, 일부는 10 mg/kg을 8주마다 투여받았다.모든 참가자는 EXPLORE44-OLE에서 5 mg/kg(6주마다) 투여 일정으로 전환되었다.모든 평가를 완료할 수 있는 참가자는 아니었다.del-zota 치료를 받은 참가자들의 기능적 데이터는 DMD44 자연사 연구(PRO-DMD-01)와 비교하여 개선을 보여주었다.4계단 오르기(4SC)에서는 기준선에서 2.1초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 2.7초 감소하였다.10미터 걷기/달리기 테스트(10mWRT)에서는 기준선에서 0.7초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 1.5초 감소하였다.바닥에서 일어나는 시간(TTR)에서는 기준선에서 3.2초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 1.6초 감소하였다.노
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 DMD 치료제 del-zota의 임상 1/2상 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(약칭: del-zota)의 임상 1/2 EXPLORE44® 시험에서의 주요 데이터를 발표하는 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.애비디티바이오사이언스는 2025년 3월 17일, EXPLORE44® 시험에서 del-zota의 주요 데이터를 발표하며, 이 데이터는 23명의 참가자에게 5mg/kg의 del-zota 또는 위약을 6주마다 또는 10mg/kg의 del-zota 또는 위약을 8주마다 투여한 결과를 포함한다.데이터는 골격근에 대한 인산다이아미드 모리폴리노 올리고머(PMO)의 일관된 전달, 엑손 44 스킵 증가, 디스트로핀 생산 증가 및 크레아틴 키나제 수치 감소를 보여준다.임상 1/2 EXPLORE44 연구에서 del-zota는 다음과 같은 결과를 보였다.• PMO의 표적 전달로 인해 골격근에서 약 200nM의 조직 농도가 나타났다.• 엑손 44 스킵이 40% 증가했다(5mg/kg에서 37%, 10mg/kg에서 43%). • 디스트로핀 생산이 정상의 25% 증가했다(5mg/kg 및 10mg/kg 모두). • 크레아틴 키나제 수치가 기준선에 비해 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준에 도달했다.• 안전성과 내약성 결과가 긍정적이었다.del-zota는 대부분의 치료 유발 부작용이 경미하거나 중간 정도였으며, EXPLORE44-OLE 연구의 등록이 완료되었다.회사는 2025년 4분기에 EXPLORE44-OLE 연구의 기능적 데이터를 발표할 계획이다.회사는 5mg/kg의 용량을
