애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 DMD 치료제 del-zota의 임상 1/2상 결과를 발표했다.
17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(약칭: del-zota)의 임상 1/2 EXPLORE44® 시험에서의 주요 데이터를 발표하는 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.
이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.
애비디티바이오사이언스는 2025년 3월 17일, EXPLORE44® 시험에서 del-zota의 주요 데이터를 발표하며, 이 데이터는 23명의 참가자에게 5mg/kg의 del-zota 또는 위약을 6주마다 또는 10mg/kg의 del-zota 또는 위약을 8주마다 투여한 결과를 포함한다.
데이터는 골격근에 대한 인산다이아미드 모리폴리노 올리고머(PMO)의 일관된 전달, 엑손 44 스킵 증가, 디스트로핀 생산 증가 및 크레아틴 키나제 수치 감소를 보여준다.임상 1/2 EXPLORE44 연구에서 del-zota는 다음과 같은 결과를 보였다.• PMO의 표적 전달로 인해 골격근에서 약 200nM의 조직 농도가 나타났다.
• 엑손 44 스킵이 40% 증가했다(5mg/kg에서 37%, 10mg/kg에서 43%). • 디스트로핀 생산이 정상의 25% 증가했다(5mg/kg 및 10mg/kg 모두). • 크레아틴 키나제 수치가 기준선에 비해 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준에 도달했다.• 안전성과 내약성 결과가 긍정적이었다.
del-zota는 대부분의 치료 유발 부작용이 경미하거나 중간 정도였으며, EXPLORE44-OLE 연구의 등록이 완료되었다.
회사는 2025년 4분기에 EXPLORE44-OLE 연구의 기능적 데이터를 발표할 계획이다.
회사는 5mg/kg의 용량을 6주마다 투여하는 것을 지속적인 임상 연구 및 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 지원하기 위해 선택했으며, 2025년 말까지 BLA를 제출할 계획이다.미국에서 del-zota의 가속 승인 경로를 추구하고 있다.
애비디티바이오사이언스는 이 보고서에서 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 진술이 포함되어 있으며, 이러한 진술은 회사의 현재 신념과 기대에 기반하고 있다.
실제 결과는 애비디티바이오사이언스의 사업에 내재된 위험과 불확실성으로 인해 다를 수 있다.
현재 애비디티바이오사이언스는 2025년 1월 22일 기준으로 EXPLORE44® 및 EXPLORE44-OLE의 데이터 컷을 완료했으며, 이 데이터는 BLA 제출을 지원할 예정이다.
애비디티바이오사이언스의 재무 상태는 현재 긍정적인 방향으로 나아가고 있으며, del-zota의 임상 결과는 향후 상업화 가능성을 높이고 있다.
회사는 DMD 치료제 시장에서의 입지를 강화하고 있으며, 2025년 말까지 BLA 제출을 목표로 하고 있다.
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미국증권거래소 공시팀
