스프링웍스쎄라퓨틱스(SWTX, SpringWorks Therapeutics, Inc. )는 NF1-PN 치료를 위한 GOMEKLI™(mirdametinib)가 FDA 승인을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 스프링웍스쎄라퓨틱스(나스닥: SWTX)는 미국 식품의약국(FDA)이 GOMEKLI™(mirdametinib)를 승인했다고 발표했다.이 약물은 2세 이상의 성인 및 소아 환자에서 신경섬유종증 제1형(NF1)으로 인한 증상성 다발성 신경섬유종(PN) 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 의약품이다.이번 승인을 통해 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 받았다.NF1은 현재 미국에서 약 10만 명의 아동 및 성인에게 영향을 미치는 유전 질환이다.NF1 환자는 평생 동안 약 30-50%의 확률로 다발성 신경섬유종이 발생할 위험이 있으며, 이 종양은 말초 신경 피막을 따라 침윤성으로 성장하여 심각한 변형, 통증 및 기능 장애를 초래할 수 있다.미국 내 NF1-PN 환자는 약 4만 명이며, 이들 중 대다수는 GOMEKLI가 승인되기 전까지 승인된 치료제가 없었다.GOMEKLI는 우선 심사로 승인되었으며, 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받았다.GOMEKLI의 FDA 승인은 2b상 ReNeu 임상 시험의 결과를 기반으로 하며, 이 시험에는 NF1-PN 환자 114명이 등록되었다.GOMEKLI는 성인에서 41%의 객관적 반응률(ORR)을, 소아에서 52%의 ORR을 달성했다.종양 부피 감소는 깊고 지속적이었으며, 성인에서 목표 PN 부피의 중간 최적 변화율은 -41%였고, 소아에서는 -42%였다.반응이 확인된 성인의 88%와 소아의 90%가 최소 12개월 동안 반응을 유지했으며, 각각 50%와 48%가 최소 24개월 동안 반응을 유지했다.GOMEKLI는 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로필을 보였으며, 성인에서 가장 흔한 부작용은 발진, 설사, 메스꺼움, 근골격계 통증, 구토
