스프링웍스쎄라퓨틱스(SWTX, SpringWorks Therapeutics, Inc. )는 NF1-PN 치료를 위한 GOMEKLI™(mirdametinib)가 FDA 승인을 발표했다.

12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 스프링웍스쎄라퓨틱스(나스닥: SWTX)는 미국 식품의약국(FDA)이 GOMEKLI™(mirdametinib)를 승인했다고 발표했다.

이 약물은 2세 이상의 성인 및 소아 환자에서 신경섬유종증 제1형(NF1)으로 인한 증상성 다발성 신경섬유종(PN) 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 의약품이다.

이번 승인을 통해 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 받았다.NF1은 현재 미국에서 약 10만 명의 아동 및 성인에게 영향을 미치는 유전 질환이다.

NF1 환자는 평생 동안 약 30-50%의 확률로 다발성 신경섬유종이 발생할 위험이 있으며, 이 종양은 말초 신경 피막을 따라 침윤성으로 성장하여 심각한 변형, 통증 및 기능 장애를 초래할 수 있다.

미국 내 NF1-PN 환자는 약 4만 명이며, 이들 중 대다수는 GOMEKLI가 승인되기 전까지 승인된 치료제가 없었다.

GOMEKLI는 우선 심사로 승인되었으며, 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받았다.

GOMEKLI의 FDA 승인은 2b상 ReNeu 임상 시험의 결과를 기반으로 하며, 이 시험에는 NF1-PN 환자 114명이 등록되었다.

GOMEKLI는 성인에서 41%의 객관적 반응률(ORR)을, 소아에서 52%의 ORR을 달성했다.

종양 부피 감소는 깊고 지속적이었으며, 성인에서 목표 PN 부피의 중간 최적 변화율은 -41%였고, 소아에서는 -42%였다.

반응이 확인된 성인의 88%와 소아의 90%가 최소 12개월 동안 반응을 유지했으며, 각각 50%와 48%가 최소 24개월 동안 반응을 유지했다.

GOMEKLI는 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로필을 보였으며, 성인에서 가장 흔한 부작용은 발진, 설사, 메스꺼움, 근골격계 통증, 구토 및 피로였다.

소아에서 가장 흔한 부작용은 발진, 설사, 근골격계 통증, 복통, 구토, 두통, 손톱 주위 염증, 좌심실 기능 장애 및 메스꺼움이었다.

스프링웍스는 GOMEKLI의 상용화를 지원하기 위해 35명의 지역 비즈니스 매니저와 지역 비즈니스 이사로 구성된 미국 상업 필드 조직을 구성했다.

GOMEKLI의 도매 인수가는 mg당 206.25달러로 설정되었으며, 스프링웍스는 소아 환자의 평균 치료 비용이 월 약 2만 2천 달러, 성인 환자는 월 약 3만 달러가 될 것으로 추정하고 있다.

스프링웍스는 NF1-PN 환자들이 GOMEKLI에 접근할 수 있도록 지원하고 있으며, GOMEKLI 환자에게 개인화된 지원 서비스와 자원을 제공하는 SpringWorks CareConnections™ 프로그램을 운영하고 있다.

GOMEKLI는 1mg 및 2mg 캡슐과 1mg 경구용 정제로 제공되며, 미국 내 전문 약국 및 전문 유통 네트워크를 통해 2주 이내에 제공될 예정이다.

스프링웍스의 mirdametinib에 대한 마케팅 승인 신청서는 유럽 의약품청(EMA)에 의해 검토 중이며, 2025년 유럽 위원회의 결정을 기대하고 있다.

현재 스프링웍스의 재무 상태는 안정적이며, GOMEKLI의 상용화에 대한 기대감이 높아지고 있다.



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미국증권거래소 공시팀