토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 AVP-D 환자 대상 FOCUS 연구에서 첫 환자 투여를 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(증권코드: TNXP)은 2025년 10월 22일 매사추세츠 종합병원(MGH)에서 아르기닌-바소프레신 결핍(AVP-D) 성인 환자를 대상으로 한 연구인 FOCUS 연구에서 첫 환자가 투여됐다.FOCUS 연구는 토닉스의 조사 중인 비강 내 산화촉진 옥시토신 제품을 평가하는 무작위 이중 맹검 위약 대조 교차 파일럿 연구로, AVP-D 환자의 불안, 우울 및 사회정서적 기능의 지표에 대한 두 가지 다.용량(6 IU, TNX-2900 및 24 IU, TNX-1900)의 단일 용량 제품의 효과를 평가할 예정이다.이 연구는 옥시토신 대체 요법의 향후 잠재적 임상 연구를 위한 초기 데이터를 생성하는 것을 목표로 한다.토닉스파마슈티컬스의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "AVP-D 환자는 현재의 개입으로는 충분히 해결되지 않는 정신 건강 및 삶의 질 문제를 경험하는 경우가 많다"고 언급했다.그는 "옥시토신은 기분 및 사회정서적 기능 조절에 중요한 역할을 하며, AVP-D는 옥시토신 결핍과 관련이 있다. 증거가 있다"고 덧붙였다.FOCUS 연구는 AVP-D 환자에게 옥시토신 대체 요법의 향후 연구를 위한 기초를 마련할 수 있을 것으로 기대된다.연구의 주요 조사자인 엘리자베스 로슨 박사는 "이 연구는 위약과 조사 중인 비강 내 산화촉진 옥시토신 제품 간의 비교를 가능하게 하는 무작위 위약 대조 교차 설계를 사용한다"고 설명했다.FOCUS 연구는 AVP-D 환자에게 더 나은 치료법과 삶의 질 향상을 위한 통찰력을 생성하는 것을 목표로 한다.토닉스파마슈티컬스는 FDA로부터 섬유근육통 치료를 위한 비마약성 진통제인 TonmyaTM의 승인을 받았으며, 이는 15년 이상 섬유근육통을 위한 새로운 처방약의 첫 승인이다.현재 토닉스는 다양한 CNS 질환, 면역학, 면역종양학
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 프라더-윌리 증후군 치료를 위한 TNX-2900 임상 2상 시험 계획을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 2025년 9월 29일 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료를 위한 TNX-2900 제품 후보 프로그램을 임상 2상 시험으로 진행할 계획을 발표했다.TNX-2900은 마그네슘이 강화된 비강 내 옥시토신 제형으로, 수용체 결합을 개선하고 용량 관련 불일치를 줄이기 위해 설계됐다.이 프로그램은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 승인 시 양도 가능한 우선 심사 바우처를 받을 수 있는 자격이 주어진다.회사는 TNX-2900의 임상 시험을 위한 신약 신청(IND)을 FDA로부터 승인받았다.회사의 CEO인 세스 레더먼(Seth Lederman) 박사는 "PWS는 새로운 약물의 필요성이 있는 질환으로, TNX-2900을 임상 2상 시험으로 진행하게 되어 기쁘다"고 밝혔다.그는 "PWS를 가진 아동을 돌보는 가족들은 상당한 도전과 부담을 안고 있으며, 이 중 하나는 지속적인 음식 탐색 행동을 유발하는 과식증으로, 이는 지속적인 감독을 필요로 하고 종종 비만 및 심각한 의학적 합병증을 초래한다"고 덧붙였다.평균 수명은 30세 미만으로, PWS 치료는 시급하고 충족되지 않은 필요가 있다.회사는 PWS를 가진 남녀 참가자(8세에서 17.5세)를 대상으로 TNX-2900의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 설계 연구를 실시할 계획이다.적격 참가자는 12주 동안 TNX-2900을 세 가지 용량 중 하나 또는 위약을 1:1:1:1 비율로 무작위 배정받아 치료를 받게 된다.주요 효능 평가 지표는 임상 시험을 위한 검증된 과식증 설문지(HQ-CT)에서의 기준선 변화가 될 것이다.프라더-윌리 증후군(PWS)은 드문 유전 질환으로, 생명을 위협하는 아동
