토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 프라더-윌리 증후군 치료를 위한 TNX-2900 임상 2상 시험 계획을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 2025년 9월 29일 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료를 위한 TNX-2900 제품 후보 프로그램을 임상 2상 시험으로 진행할 계획을 발표했다.TNX-2900은 마그네슘이 강화된 비강 내 옥시토신 제형으로, 수용체 결합을 개선하고 용량 관련 불일치를 줄이기 위해 설계됐다.이 프로그램은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 승인 시 양도 가능한 우선 심사 바우처를 받을 수 있는 자격이 주어진다.회사는 TNX-2900의 임상 시험을 위한 신약 신청(IND)을 FDA로부터 승인받았다.회사의 CEO인 세스 레더먼(Seth Lederman) 박사는 "PWS는 새로운 약물의 필요성이 있는 질환으로, TNX-2900을 임상 2상 시험으로 진행하게 되어 기쁘다"고 밝혔다.그는 "PWS를 가진 아동을 돌보는 가족들은 상당한 도전과 부담을 안고 있으며, 이 중 하나는 지속적인 음식 탐색 행동을 유발하는 과식증으로, 이는 지속적인 감독을 필요로 하고 종종 비만 및 심각한 의학적 합병증을 초래한다"고 덧붙였다.평균 수명은 30세 미만으로, PWS 치료는 시급하고 충족되지 않은 필요가 있다.회사는 PWS를 가진 남녀 참가자(8세에서 17.5세)를 대상으로 TNX-2900의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 설계 연구를 실시할 계획이다.적격 참가자는 12주 동안 TNX-2900을 세 가지 용량 중 하나 또는 위약을 1:1:1:1 비율로 무작위 배정받아 치료를 받게 된다.주요 효능 평가 지표는 임상 시험을 위한 검증된 과식증 설문지(HQ-CT)에서의 기준선 변화가 될 것이다.프라더-윌리 증후군(PWS)은 드문 유전 질환으로, 생명을 위협하는 아동
