크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 일본에서 VYJUVEK® 승인이 발표됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 25일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 일본 후생노동성으로부터 피부병인 박리성 표피수포증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB) 치료를 위한 VYJUVEK®(베레마겐 제퍼파벡-svdt)의 마케팅 승인을 받았다.VYJUVEK는 일본에서 DEB 치료를 위해 승인된 첫 번째 유전자 의약품으로, 질병의 근본 원인을 해결하기 위해 인간 COL7A1 유전자의 기능적 복사본을 전달하여 상처 치유 및 지속적인 기능적 VII형 콜라겐 단백질 발현을 제공한다.일본의 승인은 환자나 가족이 자택에서 투여할 수 있는 옵션을 포함하여, 의료 환경에서의 투여도 가능하다.MHLW의 승인에 따르면, VYJUVEK는 확정된 박리성 표피수포증 진단을 받은 환자에게만 사용되며, 유전자 검사는 치료를 위한 필수 요건이 아니다.VYJUVEK는 카르타헤나 법에 따라 1형 사용 규제에 대한 규제 평가 및 환경 안전 확인을 거쳐 일본에서 자택 투여를 승인받은 첫 번째 유전자 의약품이다.자택 투여 승인은 VYJUVEK의 안전성 프로필이 우수하고 적절히 투여할 경우 환경 전파의 위험이 최소화된 점에 기반하여 부여되었다.VYJUVEK의 일본 내 가용성은 현재 진행 중인 환급 절차의 완료에 따라 달라질 예정이다.회사는 올해 말까지 일본에서 출시할 것으로 예상하고 있다.크리스탈바이오테크 일본 지사장인 히로시 카사모토는 "일본의 DEB 환자들은 복잡하고 종종 쇠약하게 만드는 질병을 관리할 수 있는 교정 치료의 부족으로 오랫동안 고통받아왔다"고 말했다.이어 "VYJUVEK의 일본 승인 소식은 오랫동안 기다려온 긴급한 돌파구로, 일본 전역의 DEB 환자들의 삶을 극적으로 개선할 수 있는 잠재력을 제공한다"고 덧붙였다.일본 MHLW의 승인은 일본 환자를 대상으로 실시된 공개 라벨 확장 연구의 결과를 포함한 포괄적인 임상 데이
