빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, BEAM-302 개발 진행 상황을 업데이트했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 5일, 빔쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 배포했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.2025년 2분기 동안 빔쎄라퓨틱스는 1억 2천만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 8억 5천만 달러와 비교된다.연구 및 개발(R&D) 비용은 2025년 2분기에 1억 1천만 달러로, 2024년 2분기의 8천 7백만 달러에 비해 증가했다.일반 및 관리(G&A) 비용은 2천 6백만 달러로, 2024년 2분기의 2천 9백만 달러와 비교된다.2025년 2분기 순손실은 1억 2천만 달러, 주당 1.00 달러로, 2024년 2분기의 9천 1백만 달러, 주당 1.11 달러와 비교된다.빔쎄라퓨틱스는 BEAM-302의 임상 개발 진행 상황에 대한 업데이트를 제공하며, AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자에 대한 치료의 필요성을 강조했다.BEAM-302의 1/2상 시험에서 17명의 환자가 투여되었으며, 모든 용량이 잘 견디고 질병을 유발하는 돌연변이의 지속적인 교정을 보여주었다.BEAM-302는 알파-1 항트립신의 주요 생리적 기능을 회복하는 데 기여하고 있으며, 2026년 초에 임상 데이터와 단계에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.또한, BEAM-101의 BEACON 시험에서 30명의 환자에 대한 투여가 완료되었으며, 2025년 말까지 업데이트된 데이터가 예상된다.빔쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일 기준으로 1억 2천만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2028년까지 운영 계획을 지원할 것으로 예상된다.현재 빔쎄라퓨틱스는 1억 4천 3십만 달러의 순자산을 보유하고 있으며, 총 자산은 1억 3천
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 긍정적인 초기 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 10일, 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 "BEAM-302의 1/2상 시험에서 알파-1 항트립신 결핍(AATD)에 대한 긍정적인 초기 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.빔쎄라퓨틱스는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 초기 안전성 및 유효성 데이터를 발표하며, 이는 AATD에 대한 잠재적인 치료법으로서의 임상적 개념 증명을 확립했다.초기 결과는 첫 세 개의 단일 용량 상승 코호트에서 BEAM-302가 잘 견뎌졌음을 보여주며, 단일 용량의 BEAM-302가 질병을 유발하는 돌연변의 지속적인 용량 의존적 교정을 이끌어냈다.AATD는 폐와 간에 영향을 미치는 유전적 질환으로, 조기 발병의 폐기종과 간 질환을 초래하며, 현재 승인된 치유 치료법이 없다.BEAM-302는 질병을 유발하는 PiZ 돌연변이를 교정하기 위해 설계된 가이드 RNA와 mRNA를 포함한 간 표적 리피드 나노입자(LNP) 제형이다.PiZZ 유전자형으로 알려진 이 돌연변이에 대해 동형접합인 환자들은 기능적 알파-1 항트립신(AAT) 단백질의 순환 수준이 매우 낮으며, 이는 모두 Z-AAT라는 변종 형태로, 간과 폐 질환에 직접 기여한다.BEAM-302는 DNA 수준에서 PiZ 돌연변이를 교정함으로써, Z-AAT의 순환량을 줄이고, 교정된 단백질(M-AAT)의 치료 수준을 생성하며, 총 및 기능적 AAT를 11µM의 보호 임계값 이상으로 증가시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다.미국 내 약 10만 명의 개인이 PiZZ 유전자형을 가지고 있는 것으로 추정된다.빔쎄라퓨틱스의 CEO인 존 에반스는 "이 landmark 결과는 질병을 유발하는 돌연변이를 정밀하게 교정한 첫 번째 임상 증거를 나타낸다. PiZ 돌연변이의 교정은 DNA에서 변이를 정밀
