캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 CMP-SYNGAP-01의 GLP 독성 연구를 시작했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 캠프4쎄라퓨틱스가 2025년 10월 1일에 "CMP-SYNGAP-01에 대한 GLP 독성 연구 시작"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공된다.캠프4쎄라퓨틱스는 규제 RNA 타겟 치료제를 개발하는 임상 단계의 생물의약품 회사로, 유전자 발현을 증가시켜 건강한 단백질 수준을 회복하는 것을 목표로 하고 있다.이번 연구는 캠프4쎄라퓨틱스의 주요 제품 후보인 CMP-SYNGAP-01에 대한 GLP 기준에 따른 독성 연구의 시작을 알리는 것이다.이 연구는 2026년 하반기에는 SYNGAP1 관련 질환에 대한 첫 번째 인체 임상 시험 신청을 지원할 예정이다.캠프4쎄라퓨틱스의 최고 과학 책임자인 다니엘 타르디프 박사는 "CMP-SYNGAP-01은 마우스 모델에서 SYNGAP1 단백질 수준을 회복하고 비인간 영장류의 뇌 영역에서 SYNGAP1 단백질을 증가시키는 강력한 전임상 활동을 보여주었다"고 말했다.SYNGAP1 관련 질환은 SYNGAP1 유전자에서 발생하는 병원성 변이에 의해 발생하는 신경 발달 장애로, SYNGAP 단백질 수준을 최대 50%까지 감소시킨다.현재 SYNGAP1 관련 질환에 대한 FDA 승인 치료제는 없으며, 치료는 주로 지지적인 물리치료, 작업치료 및 언어치료로 제한된다.CMP-SYNGAP-01은 SYNGAP1 유전자를 전사 수준에서 타겟으로 하여 SYNGAP 기능을 회복하고 증상을 개선하는 혁신적인 접근법이다.이 치료제는 SYNGAP1 유전자 발현을 증가시켜 치료적 이점을 제공할 수 있는 단백질 수준을 증가시킬 수 있다.캠프4쎄라퓨틱스는 1,200개 이상의 유전적 질환에 대한 치료제를 개발하고 있으며, 이들 질환은 단백질 발현의 적당한 증가가 임상적으로 의미 있을 수 있다.이 보도자료는 캠프4쎄라퓨틱스의 향후 계획과 SYNGAP1 관련 질환에 대한
캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 2025년 2분기 재무 결과와 기업 하이라이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 14일, 캠프4쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.이번 분기 동안 SYNGAP1 관련 질환 프로그램에서 긍정적인 번역 데이터를 발표했으며, 이는 인간화된 SYNGAP 마우스 모델에서의 효능과 비인간 영장류에서의 단백질 증가를 보여주었다.캠프4쎄라퓨틱스는 2025년 3분기부터 CMP-SYNGAP-01에 대한 GLP 독성학 연구를 시작할 예정이다.CMP-CPS-001의 여러 상승 용량(MAD) 3군에서의 투여가 완료되었으며, 단일 상승 용량(SAD) 및 MAD 군에서의 데이터는 2025년 4분기에 발표될 예정이다.캠프4쎄라퓨틱스의 CEO인 조시 만델-브레임은 "이번 분기 동안 우리는 SYNGAP1 프로그램에서 설득력 있는 번역 데이터를 발표했으며, 이는 CMP-SYNGAP-01이 현재 승인된 치료법이 없는 이 심각한 신경 질환을 앓고 있는 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력에 대한 우리의 확신을 강화했다"고 말했다.그는 "강력한 번역 결과와 명확한 미충족 수요를 바탕으로 CMP-SYNGAP-01을 신속하게 발전시키기 위해 최선을 다하고 있으며, 2026년 하반기에 SYNGAP 환자들을 대상으로 하는 글로벌 1/2상 임상 시험을 시작할 수 있도록 GLP 독성학 연구를 3분기에 시작할 예정이다"라고 덧붙였다.캠프4쎄라퓨틱스는 CMP-CPS-001이 가장 일반적인 UCD에 대한 1세대 질병 수정 치료제로서 강력한 잠재력을 보고하며, 2025년 4분기에 건강한 자원봉사자를 대상으로 진행 중인 1상 시험의 SAD 및 MAD 부분에서 안전성 및 바이오마커 데이터를 발표할 계획이다.2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 3,910만 달러로, 2025년 3월 31일의 4,930만 달러와 비교된다.연구개발 비
캠프4쎄라퓨틱스(CAMP, Camp4 Therapeutics Corp )는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램의 임상 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 16일, 캠프4쎄라퓨틱스는 "SYNGAP1 관련 질환 프로그램에서 비인간 영장류에서 단백질 증가를 보여주는 번역 데이터 발표 및 요소 주기 장애 프로그램의 단일 상승 용량 안전성 데이터 검토"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제공된다.캠프4쎄라퓨틱스는 또한 기업 슬라이드 발표를 업데이트했으며, 이 발표는 부록 99.2로 제공된다.이 보도자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법의 어떤 제출에도 참조로 통합되지 않는다.캠프4쎄라퓨틱스는 SYNGAP1 관련 질환 및 요소 주기 장애 프로그램에 대한 세 가지 구두 발표를 진행했으며, 현재 진행 중인 CMP-CPS-001의 1상 임상 시험에서 안전성과 약리학적 데이터가 긍정적임을 공유했다.캠프4쎄라퓨틱스의 CEO인 조시 만델-브렘은 "이러한 데이터는 우리의 RAP 플랫폼이 신경학적 및 대사 장애를 포함한 다양한 유전적 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 말했다.SYNGAP1 관련 질환 프로그램의 주요 발견은 다음과 같다.haploinsufficient SYNGAP1 마우스에서 CMP-SYNGAP-01의 투여는 SYNGAP1 단백질 수준을 정상 범위로 회복시켰으며, 두 번의 투여 후 운동 결함과 공간 학습 결함을 구제했다.비인간 영장류에서 CMP-SYNGAP-01의 biweekly 경막외 주사는 SYNGAP1 단백질 수준을 약 1.5배 증가시켰다.요소 주기 장애 프로그램의 주요 발견은 Otc 결핍 마우스에서 CMP-CPS-001의 투여가 암모니아 수치를 용량 의존적으로 감소시켰으며, 이는 약 4주 동안 지속되었다.48명의 건강한 성인 참가자가 4개의 단일 상승 용량(SAD) 집단에 등록
