에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 유럽 유전자 및 세포 치료 학회에서 EDIT-401의 생체 내 개념 증명 데이터를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 9일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 스페인 세비야에서 열린 제32회 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT)에서 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 유의미하게 감소시키기 위한 실험적이고 잠재적으로 최상의 일회성 치료제인 EDIT-401의 생체 내 전임상 개념 증명 데이터를 발표했다.회사는 LDL 수용체(LDLR)의 상향 조절을 통해 LDL-C의 강력하고 지속적인 감소를 보여주는 전임상 연구 결과를 공유했다.주요 EDIT-401 데이터는 다음과 같다.• 강력한 효능 데이터: 비인간 영장류에서 단일 용량의 EDIT-401 투여 후 48시간 이내에 90% 이상의 LDL-C 감소를 달성했으며, 높은 기초 LDL-C와 감소된 LDLR 기능을 가진 쥐에서 90% 이상의 LDL-C 감소를 보였다.• 최적화된 치료 전략: CRISPR/Cas9 뉴클레아제와 이중 가이드 RNA를 이용한 지질 나노입자(LNP) 전달 방식으로 3' UTR의 부정적 조절 요소를 방해하여 mRNA 안정성을 증가시켜 강력한 LDLR 상향 조절을 가능하게 했다. 비인간 영장류 간에서 LDLR 단백질의 평균 6배 이상의 증가를 달성했으며, LDLR 대립유전자의 기능적 편집 수준은 중간 정도만 필요했다.• 지속적인 효과: 쥐 모델에서 3개월 연구 동안 LDL-C 감소를 유지했다."오늘 발표된 생체 내 개념 증명 데이터는 우리의 차별화된 상향 조절 전략이 미칠 잠재적 영향을 강화한다. 비인간 영장류 전임상 연구에서 EDIT-401은 90% 이상의 평균 LDL-C 감소를 달성하며 강력한 효능 데이터를 보여주었다. 이러한 데이터는 EDIT-401이 높은 LDL 콜레스테롤을 가진 사람들의 결과를 유의미하게 개선할 수 있는 새로운 치료 접근법임을 확신하게 한다"라고 에디타스메디슨의 부사장 겸 최고 과
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 LDLR 표적 의약품 EDIT-401을 주요 개발 후보로 지명했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 2일, 에디타스메디슨이 주요 개발 후보인 EDIT-401을 지명했다.EDIT-401은 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 크게 줄이기 위해 설계된 실험적 의약품이다.에디타스메디슨의 CEO인 길모어 오닐은 "EDIT-401의 지명은 인 비보 프로그래머블 유전자 편집 분야에서 선도적인 비전을 향한 중요한 이정표"라고 말했다.EDIT-401은 LDLR 유전자를 직접 편집하여 LDLR 단백질 발현을 증가시키고 LDL-C 수치를 줄이는 방식으로 고지혈증을 치료하도록 설계됐다.비임상 연구에서 EDIT-401은 비인간 영장류에서 약 90%의 평균 LDL-C 감소를 달성했으며, 이는 단일 용량 투여 후 48시간 이내에 관찰됐다.또한, EDIT-401은 간에서 LDLR 단백질의 생산을 증가시켰으며, 치료 후 LDLR 단백질 수치가 최소 6배 증가한 것으로 나타났다.이 치료법은 평생 혜택을 제공할 수 있는 일회성 치료로 설계됐다.에디타스메디슨은 2025년 말까지 추가적인 목표 세포 유형이나 조직을 식별하고 공개할 계획이며, 2026년 중반까지 EDIT-401에 대한 임상 시험 신청서를 제출할 예정이다.2025년 6월 30일 기준으로 에디타스메디슨은 1억 7,850만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 2분기까지 운영 비용과 자본 지출 요구를 충당할 수 있을 것으로 예상된다.에디타스메디슨은 CRISPR 유전자 편집 시스템의 힘을 활용하여 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 개발하는 데 집중하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
