엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 임상 보류를 해제했다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 미국 식품의약국(FDA)이 ENTR-601-44에 대한 임상 보류를 해제하고, 성인 듀셴 근육병(DMD) 환자를 위한 ENTR-601-44의 1b상 다투여 임상 연구인 ELEVATE-44-102를 시작할 수 있도록 승인했다.이 연구는 DMD 유전자에서 엑손 44 스킵핑이 가능한 확정된 변이를 가진 성인 환자를 대상으로 한다. 글로벌 ELEVATE-44 프로그램은 미국 내 ELEVATE-44-102 연구와 미국 외 ELEVATE-44-201 연구를 포함하여 DMD 환자의 폭넓은 인구를 다루고, 초기 및 진행된 질병을 가진 환자에서 ENTR-601-44의 평가를 지원할 예정이다.엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "우리의 1상 임상 연구에서 안전성과 표적 결합 데이터의 강점을 고려할 때, FDA의 ELEVATE-44-102 연구 승인을 받게 되어 기쁘다"고 말했다. 이어 "이 연구는 불행히도 질병의 진행 단계로 인해 임상 연구에서 종종 제외되는 비보행 및 보행 성인 환자에서 ENTR-601-44의 잠재력을 평가하는 데 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.ELEVATE-44-102는 약 32명의 비보행 및 보행 성인 DMD 환자를 대상으로 ENTR-601-44의 안전성과 내약성을 평가하는 무작위 이중 맹검 위약 대조 1b상 연구이다. 이 연구는 엑손 스킵핑 및 디스트로핀 생산, 약물 동태학을 측정하여 표적 결합을 평가하도록 설계되었다. 투여는 6주마다 진행되며, 계획된 용량은 0.16 mg/kg에서 1.28 mg/kg까지 네 개의 집단에 걸쳐 예상된다.ENTR-601-44는 엔트라다 DMD 프랜차이즈 내에서 주요 제품 후보로, EEV™(Endosomal Escape Vehicle)와 결합된 인산다이아미드 모폴리노 올리고머(PMO)이다. 이 치료제는 DM
