새렙타테라퓨틱스(SRPT, Sarepta Therapeutics, Inc. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표했고, 최근 기업 개발 사항을 공유했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 새렙타테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.새렙타는 초희귀 질환 PMO 치료제인 AMONDYS 45와 VYONDYS 53에 대한 확인 연구인 ESSENCE의 완료를 발표했다. ESSENCE 연구는 주요 목표에서 통계적 유의성을 달성하지 못했지만, 96주에서 치료를 선호하는 긍정적이고 고무적인 경향을 나타냈다. COVID-19 팬데믹의 영향을 받은 연구 결과는 COVID-19의 영향을 받지 않은 데이터를 제외할 경우, 주요 목표에서 의미 있는 치료 효과가 나타났다.ESSENCE 연구는 AMONDYS 45와 VYONDYS 53의 안전성 프로필을 지지했다.회사는 ESSENCE 연구 결과의 긍정적인 위험-이익을 바탕으로 FDA와 전통적인 승인 경로에 대해 논의할 회의를 계획하고 있다. 2025년 3분기 순 제품 수익은 3억 7천만 달러로, PMO에서 2억 3천 850만 달러, ELEVIDYS에서 1억 3천 150만 달러가 포함된다. 부분 재융자와 비용 구조 조정 이니셔티브가 전체 재무 상태를 강화했다. ELEVIDYS의 라벨링 논의가 진행 중이며 곧 마무리될 예정이다.2025년 3분기 ESSENCE의 주요 결과는 치료가 위약에 비해 수치적으로 유리한 경향을 보였으나, 96주에서의 4단계 상승 속도에서 관찰된 차이는 통계적 유의성을 달성하지 못했다(P=0.309). ESSENCE 연구는 COVID-19 팬데믹이 연구에 영향을 미쳤으며, COVID-19의 영향을 받지 않은 참가자(n=57)의 데이터를 제외한 분석에서 비COVID-19 영향을 받은 치료 참가자와 위약 간의 4단계 상승 속도에서 질병 진행이 30% 감소(LSM 0.11 steps/second, P=0.09)한 것으로 나타났다.ESSENCE 연구에서 새로운 안전 신
