프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 2025년 10월에 투자자 발표를 업데이트했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 21일, 프락시스프레시전메디신스가 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 회의에서 사용할 기업 발표 자료를 업데이트했다.이 발표 자료는 회사 웹사이트의 '투자자 + 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 ulixacaltamide에 대한 NDA 사전 회의 요청을 제출한 바 있다.2025년 10월 20일, FDA는 Essential3의 주요 결과를 검토한 후, 2025년 4분기에 Type B 회의를 개최하기로 승인했다. 이 현재 보고서에는 1995년 사적 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다.이 미래 예측 진술은 ulixacaltamide에 대한 규제 상호작용의 예상 일정과 관련된 내용을 포함하고 있으며, 임상 시험의 불확실성, 규제 승인 또는 검토를 위한 제출 일정 등 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.이 보고서에 포함된 진술은 회사가 현재 알고 있는 사실에 기반하고 있으며, 이 현재 보고서의 날짜에만 해당된다.따라서 독자는 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 않도록 주의해야 하며, 회사는 새로운 정보, 미래의 발전 또는 기타 이유로 인해 공개적으로 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다. 발표 자료에는 '전망 진술'이 포함되어 있으며, 이는 회사의 비즈니스, 운영 및 재무 상태와 관련된 내용을 포함한다.이 발표 자료는 회사의 제품 후보에 대한 시장 추정, 개발 계획, 전임상 및
알토뉴로사이언스(ANRO, Alto Neuroscience, Inc. )는 5천만 달러 규모의 사모펀드 자금 조달을 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 알토뉴로사이언스(Alto Neuroscience, Inc.)가 2025년 10월 20일, 5천만 달러 규모의 사모펀드 자금 조달을 발표했다.이번 자금 조달은 Perceptive Advisors가 주도하며, 새로운 투자자와 기존의 생명과학 중심 투자자들이 참여했다.알토는 이번 자금의 수익을 치료 저항성 우울증 치료를 위한 ALTO-207의 개발 가속화에 사용할 계획이다.ALTO-207은 프라미펙솔(pramipexole)과 온단세트론(ondansetron)의 고정 용량 조합으로, FDA와의 최근 회의에서 성공적인 결과를 얻은 후 개발이 가속화될 예정이다.알토는 2026년 중반까지 ALTO-207의 2b상 임상시험을 시작할 계획이며, 2027년 초에는 3상 임상시험을 시작할 것으로 예상하고 있다.이번 자금 조달을 통해 알토는 ALTO-207의 임상 개발을 더욱 신속하게 진행할 수 있을 것으로 보인다.알토는 이번 자금 조달을 통해 3,832,263주의 보통주를 주당 5.914달러에 판매하고, 특정 투자자에게는 4,622,251주의 보통주를 구매할 수 있는 사전 자금 조달 워런트를 발행할 예정이다.사전 자금 조달 워런트의 구매 가격은 5.9139달러이며, 각 워런트의 행사 가격은 주당 0.0001달러이다.이번 자금 조달은 2025년 10월 21일에 마감될 예정이다.알토는 ALTO-207의 개발을 가속화하기 위해 이번 자금 조달을 활용할 계획이며, ALTO-207은 치료 저항성 우울증 환자들에게 큰 도움이 될 것으로 기대하고 있다.알토뉴로사이언스는 신경정신 장애를 위한 정밀 의약품 개발에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사로, EEG 활동, 신경인지 평가, 웨어러블 데이터 등을 분석하여 환자 맞춤형 치료 옵션을 개발하고 있다.이번 발표는 알토의 투자자 관계 웹사이트에서도 확인할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI AP
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 FDA가 RP1 생물학적 라이센스 신청 재제출을 수용했다고 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 20일, 레플리뮨그룹(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)이 RP1과 니볼루맙의 병용요법에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA) 재제출을 수용했다고 발표했다.이 치료법은 항-PD-1 요법에서 진행된 고급 흑색종 환자들을 위한 것이다.FDA가 설정한 PDUFA 날짜는 2026년 4월 10일로, 이는 클래스 II 재제출 일정에 따른 것이다.레플리뮨의 CEO인 수실 파텔 박사는 "우리의 BLA 재제출이 수용된 것에 대해 기쁘게 생각한다"고 말했다.그는 "RP1과 니볼루맙의 조합은 고급 흑색종 환자들에게 몇 가지 선택지가 없는 상황에서 강력한 위험-이익 프로파일을 제공한다"고 덧붙였다.회사는 FDA와 긴밀히 협력하여 이 검토를 최대한 신속하게 진행할 수 있도록 노력할 것이라고 밝혔다.최근 몇 달 동안 레플리뮨은 FDA의 피드백을 반영하기 위해 노력해왔으며, 재제출에는 추가 정보, 데이터 및 분석이 포함되었다.FDA는 이번 재제출이 2025년 7월에 받은 완전 응답 서한에 대한 완전한 응답으로 간주한다고 밝혔다.RP1은 레플리뮨의 주요 제품 후보로, 유전자 조작된 단일 감염성 헤르페스 바이러스에 기반하여 설계되었으며, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 활성화하기 위해 고안된 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF를 포함하고 있다.레플리뮨은 2015년에 설립되어 혁신적인 종양 면역 요법 개발을 선도하는 것을 목표로 하고 있다.RPx 플랫폼은 강력한 HSV-1 백본을 기반으로 하여 면역원성 세포 사멸을 극대화하고 전신 항종양 면역 반응을 유도하는 것을 목표로 한다.RPx 제품 후보는 기존 및 실험적인 암 치료 방법과 시너지 효과를 낼 것으로 기대되며, 다양한 치료 옵션과 함께 개발될 수 있는 유연성을 제공한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한
아다지오메디컬홀딩스(ADGM, Adagio Medical Holdings, Inc. )는 1,900만 달러 자금을 조달했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 20일, 아다지오메디컬홀딩스(이하 '회사')가 1,900만 달러의 자금을 조달했다.이번 자금 조달은 회사의 기존 발표된 사모 배치의 마감과 관련된 것으로, 2025년 10월 14일에 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 현재 보고서에서 특정 인증 투자자와의 증권 구매 계약 체결을 보고한 바 있다.회사는 이번 자금의 순수익을 다음과 같은 용도로 사용할 계획이다. FULCRUM-VT 임상 연구의 제출 활동 지원, 차세대 ULTC 카테터의 임상 경험 및 FDA 제출 활동 진전, VT 환자 및 심실 해부학에 대한 ULTC의 인식 제고, 제조 확대 및 상업적 준비 상태 강화, 전반적인 기업 운영 강화 등이다.회사는 이번 자본 유입이 실행 리스크를 줄이고 주요 전환점까지의 현금 흐름을 연장할 것으로 예상하고 있다.아다지오메디컬의 CEO인 토드 유센은 "FULCRUM-VT 임상 연구의 급성 결과를 최근 VT 심포지엄에서 공유한 후 이 자금을 조달한 것은 긍정적인 피드백을 받은 것에 대한 추가적인 검증이다. 우리는 350명 이상의 환자를 치료했으며, 이는 우리의 초저온 절제 기술이 임상 결과와 안전성을 개선할 수 있는 잠재력을 지니고 있음을 지지한다"라고 말했다.아다지오메디컬은 심장 부정맥 치료를 위한 카테터 기반의 초저온 절제 기술을 개발하고 상용화하는 의료 기기 회사로, 현재 심실 빈맥(VT) 치료에 집중하고 있다.FULCRUM-VT 연구는 2025년 10월 1일에 208명의 환자 등록을 완료했으며, 이 연구의 결과는 FDA의 사전 시장 승인(PMA)을 신청하는 데 사용될 예정이다.이번 자금 조달은 아다지오메디컬이 VT 환자 치료를 혁신할 수 있는 재정적 유연성을 제공할 것으로 기대된다. 또한, 회사는 이번 자금 조달을 통해 향후 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충족할 수 있는 현금 흐름을
바이옴엑스(PHGE, BiomX Inc. )는 FDA가 임상 보류 해제 요청에 대한 업데이트를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 바이옴엑스는 2025년 8월 19일에 발표한 바와 같이, 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 2b 단계 임상 연구(이하 '연구')에 대해 임상 보류를 결정했다.이 연구는 회사의 약물 후보물질 BX004가 낭포성 섬유증(CF) 치료에 효과가 있는지를 테스트하기 위해 설계되었으며, FDA는 연구에서 BX004를 전달하기 위해 사용된 제3자 네뷸라이저에 대한 데이터를 검토하고 있다.FDA의 보류 통지 이후, 회사는 추가로 요청된 데이터를 제출했다.2025년 10월 17일, 바이옴엑스는 FDA로부터 추가 질문을 받았으며, 이 질문은 네뷸라이저 장치에만 국한되어 있었고 BX004 약물 제품 자체에 대한 우려는 없었다.바이옴엑스는 제3자 네뷸라이저와 관련된 FDA의 질의에 대해 충분히 대응했다.연구의 유럽 부분에서의 등록 및 투여는 계획보다 순조롭게 진행되고 있으며, 연구는 2026년 1분기에 주요 결과를 보고할 예정이다.또한, 회사는 FDA로부터 새로운 서면 피드백을 받았으며, 이는 CF 환자에서 만성 녹농균 감염을 치료하기 위한 치료법에 대한 지속적인 미충족 의료 수요를 인식하고 BX004의 잠재적 개발 경로를 제시하고 있다.여기에는 향후 연구를 위한 세분화된 포함 기준과 3상 프로그램에서 환자 집단을 풍부하게 하기 위한 접근 방식이 포함된다.바이옴엑스는 FDA의 권고 사항을 적절히 반영하여 연구의 향후 데이터, 규제 조정 및 자원에 따라 진행 중인 개발 계획에 통합할 계획이며, 2b 단계 임상 시험 결과의 완료 및 검토 후 FDA와의 2단계 종료 회의에서 추가 논의를 기대하고 있다.이 보고서는 2025년 3월 25일 증권거래위원회(SEC)에 제출되었으며, 바이옴엑스가 SEC에 제출하는 기타 문서에서 추가로 공개된 내용은 SEC 웹사이트(www.sec.gov)에서 확인할 수 있다.미래 예측 진술은 이 보도 자료의 날짜 기준으로 작성
디스크메디슨(IRON, Disc Medicine, Inc. )은 FDA로부터 CNPV를 수령했다고 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 16일, 디스크메디슨이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 에리트로포이에틱 프로토포르피리아(EPP), 특히 X-연관 프로토포르피리아에 대한 비토퍼틴에 대한 커미셔너의 국가 우선 순위 바우처(CNPV)를 수령했다.회사는 2025년 9월 FDA의 가속 승인 경로에 따라 EPP 환자(12세 이상)를 위한 비토퍼틴에 대한 신약 신청서를 FDA에 제출했다.CNPV 프로그램은 2025년 6월에 발표되었으며, 미국의 국가 건강 우선 사항에 맞춘 특정 약물의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 약물 신청서 검토 시간을 1~2개월로 단축할 수 있는 기회를 제공한다.또한, 프로그램에 선정된 회사는 향상된 커뮤니케이션 및 연속 검토를 포함한 혜택을 받을 수 있는 바우처가 발급된다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 적절히 승인하여 서명했다.서명자: John Quisel, J.D., Ph.D., 최고 경영자, 날짜: 2025년 10월 17일.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
ATAI라이프사이언시스(ATAI, ATAI Life Sciences N.V. )는 Beckley Psytech이 BPL-003에 대한 FDA의 혁신 치료제 지정을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 16일, ATAI라이프사이언스(이하 '회사')와 Beckley Psytech은 "ATAI라이프사이언스와 Beckley Psytech, BPL-003에 대한 미국 FDA의 혁신 치료제 지정 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 증권거래위원회(SEC)에 제출되었다.이 보도자료는 BPL-003(메부포테닌 벤조에이트) 비강 스프레이가 치료 저항성 우울증(TRD) 성인 환자에게 FDA로부터 혁신 치료제 지정(BTD)을 받았음을 알렸다.혁신 치료제 지정은 기존 치료법에 비해 상당한 개선을 제공할 수 있는 약물에 부여되며, 이는 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 대상으로 한다.이 지정은 FDA와의 협력을 촉진하고 개발 일정 및 규제 검토를 가속화할 수 있는 잠재력을 지닌다.BPL-003은 단일 용량으로 신속하고 지속적인 항우울 효과를 제공하도록 설계되었으며, 짧은 치료 경험을 통해 효과를 발휘한다.Beckley Psytech의 Phase 2b 핵심, 블라인드 연구에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔으며, 8mg 또는 12mg의 BPL-003 단일 투여가 24시간 이내에 임상적으로 의미 있는 통계적으로 유의미한 우울증 증상 감소를 보여주었다.이 효과는 8주 시험 기간 동안 지속되었다.특히, 대부분의 환자들은 투여 후 90분 평가에서 퇴원 준비가 완료된 것으로 평가되었으며, 이는 BPL-003 치료 모델의 확장 가능성과 기존의 2시간 클리닉 내 개입 정신의학 치료 패러다임에 적합할 수 있는 가능성을 강조한다.Beckley Psytech의 CEO이자 공동 창립자인 Cosmo Feilding Mellen은 "혁신 치료제 지정을 받는 것은 BPL-003이 기존 치료법으로 도움을 받지 못하는 환자들의 긴급한 미충족 수요를
케자라이프사이언스(KZR, Kezar Life Sciences, Inc. )는 자가면역 간염 치료제 제토미프조밉 프로그램에 대한 규제 업데이트를 발표하고 전략적 대안을 탐색할 계획이다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 케자라이프사이언스가 2025년 10월 16일 자가면역 간염 치료를 위한 제토미프조밉 프로그램에 대한 규제 업데이트와 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 대안 탐색 프로세스의 시작을 발표했다.회사는 TD Cowen을 전략적 검토 프로세스 지원을 위해 고용했다.케자라이프사이언스는 자가면역 간염 환자에서 제토미프조밉의 잠재적 등록 임상 시험에 대해 식품의약국(FDA)과 일치하지 못했다.FDA 간장 및 영양 부서는 자가면역 간염에 대한 제안된 연구를 논의하기 위해 케자라이프사이언스와 예정되어 있던 Type C 회의를 취소했다.자가면역 간염은 드문 만성 질환으로, 치료하지 않으면 간경변, 간부전 및 간세포암으로 이어질 수 있다. 미국에서 자가면역 간염은 약 10만 명의 개인에게 영향을 미치며, 주로 여성에게 발생한다. 자가면역 간염에 대한 FDA 승인 치료제는 없으며, 산업 후원 임상 시험도 거의 없다. 현재 치료는 평생 동안 코르티코스테로이드와 면역억제제를 사용하는 것으로, 이는 감염, 악성 종양, 당뇨병, 골다공증성 골절 및 백내장 등의 위험을 증가시킨다.2025년 3월, 케자라이프사이언스는 재발성 또는 불응성 자가면역 간염 환자를 대상으로 성공적으로 완료된 첫 번째 무작위 임상 시험인 PORTOLA에서 긍정적인 안전성 및 효능 데이터를 보고했다. PORTOLA의 최종 데이터는 2025년 11월 10일 워싱턴 D.C.에서 열리는 The Liver Meeting® 2025에서 인디애나 대학교 의과대학의 의학 부교수이자 자가면역 간염 협회의 전무 이사인 크레이그 람머트 박사에 의해 구두 발표될 예정이다.케자라이프사이언스는 300명 이상의 환자와 건강한 자원자를 대상으로 한 제토미프조밉 임상 시험의 안전성, 효능 및 약리학 데이터를 통합한 포괄적인 보고서
테이샤진테라피(TSHA, Taysha Gene Therapies, Inc. )는 TSHA-102 프로그램의 전권 회복을 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 16일, 테이샤진테라피는 "테이샤진테라피, 레트 증후군 치료를 위한 TSHA-102 프로그램의 전권 회복"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.2022년 옵션 계약이 만료됨에 따라 테이샤는 TSHA-102 레트 증후군 프로그램에 대한 전권을 회복하게 됐다.이로 인해 테이샤는 전략적 유연성과 선택권을 가지고 장기 가치를 추진하는 데 집중할 수 있게 됐다.TSHA-102는 REVEAL 1/2상에서 안전성과 효능에 대한 강력한 데이터를 보여주었으며, FDA의 혁신 치료제 지정을 받았고, 잠재적인 등록을 위한 명확한 경로를 가지고 있다.REVEAL 주요 시험에서 첫 환자의 투여는 이번 분기에 예정되어 있다.테이샤진테라피는 중추신경계의 심각한 단일 유전자 질환을 위한 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료를 발전시키는 임상 단계의 생명공학 회사이다.2022년 옵션 계약에 따라 테이샤는 2025년 중반 Astellas에 TSHA-102 데이터 패키지를 전달했으며, 이는 Astellas가 독점 협상 옵션을 행사할 수 있는 90일 검토 기간을 시작하게 했다.이 데이터는 TSHA-102에 대한 혁신 치료제 지정을 신청하는 과정에서 미국 식품의약국(FDA)과 공유됐다.옵션 계약의 만료 이후, 테이샤는 TSHA-102 프로그램에 대한 권리를 완전히 보유하게 됐다.이전에 공개된 REVEAL 임상 데이터는 일반적으로 잘 견디는 안전성 프로필과 TSHA-102 투여 후 주요 목표인 정의된 발달 이정표의 획득/회복에 대한 100% 반응률을 보여줬다.이 결과는 여러 결과 측정에서 용량 의존적인 개선으로 뒷받침됐다.테이샤의 CEO인 숀 P. 놀란은 "Astellas와의 협력 관계와 TSHA-102 프로그램에서의 진
프락시스프레시전메디신스(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )는 Essential3 프로그램의 긍정적인 결과를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 16일, 프락시스프레시전메디신스가 ulixacaltamide의 Essential3 프로그램에서의 주요 결과를 발표했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 + 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.회사는 Essential3 프로그램의 3상 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.Essential3 프로그램(NCT06087276)은 미국 내에서 분산 설계를 활용하여 동시에 등록된 두 개의 연구로 구성되며, 참가자들은 2:1 비율로 무작위 배정되었다.연구 1은 473명의 환자를 등록한 이중 맹검, 평행 설계, 위약 대조 연구로, 12주 동안 ulixacaltamide 또는 위약을 투여받았다.주요 평가 지표는 8주차에 mADL11의 기준선 변화였다.연구 2는 238명의 환자를 등록한 안정 반응자 무작위 철회 연구로, 8주 동안 ulixacaltamide를 투여받은 후 기준선에서 3점 이상 개선된 환자들이 무작위로 위약 또는 ulixacaltamide를 추가 4주 동안 투여받았다.주요 평가 지표는 ulixacaltamide를 투여받은 환자와 위약을 투여받은 환자 간의 반응 유지 비율을 평가했다. 연구 1에서는 8주차에 mADL11 점수가 평균 4.3점 개선되었으며(p
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 BLA 제출 일정이 변경됐다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 13일, 애비디티바이오사이언시스는 미국 식품의약국(FDA)과의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 사전 회의에 따라, 델-조타에 대한 BLA 제출 예정 일정을 2025년 연말에서 2026년 1분기로 변경했다고 발표했다.이는 FDA에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 패키지를 지원하기 위한 추가 비임상 데이터를 제공하기 위함이다.애비디티는 현재의 신념과 기대를 바탕으로 한 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 FDA에 추가 비임상 CMC 데이터를 제공하고 델-조타에 대한 BLA를 제출할 계획과 그 일정에 관한 것이다.그러나 애비디티는 이러한 계획이 반드시 실현될 것이라는 보장을 하지 않으며, 실제 결과는 애비디티의 사업에 내재된 위험과 불확실성, 그리고 통제할 수 없는 요인들로 인해 달라질 수 있다.이러한 위험에는 추가 비임상 CMC 데이터 생성의 지연, FDA가 요구하는 데이터의 불만족, 임상 시험의 초기 결과가 최종 결과를 반드시 나타내지 않을 가능성, 델-조타의 개발, 규제 승인 및 상용화를 지연시키거나 제한할 수 있는 예상치 못한 부작용 등이 포함된다.또한, 애비디티는 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)와 이후 SEC에 제출된 문서에서 설명된 기타 위험 요소들에 대해서도 경고하고 있다.애비디티는 이러한 미래 예측 진술에 과도한 신뢰를 두지 말 것을 당부하며, 이러한 진술은 발표일 기준으로만 유효하다고 강조하고 있다.모든 미래 예측 진술은 1995년 사모증권소송개혁법의 안전한 항구 조항에 따라 이 경고문으로 완전히 제한된다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 승인하였다.2025년 10월 14일, 마이클 F. 맥클레인, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으
드날리테라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 MPS II 치료를 위한 Tividenofusp Alfa의 BLA FDA 검토가 연장됐다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 13일, 드날리테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 MPS II(헌터 증후군) 치료를 위한 tividenofusp alfa의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.FDA는 PDUFA(처방약 사용자 수수료법) 목표 날짜를 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연장했다. 이번 연장은 드날리가 FDA의 정보 요청에 따라 제출한 업데이트된 임상 약리학 정보에 대한 것으로, 효능, 안전성 또는 바이오마커와는 관련이 없다.FDA는 이 제출을 BLA에 대한 주요 수정 사항(Major Amendment)으로 분류했으며, FDA 규정에 따라 검토 기간이 3개월 연장된다. FDA는 MA 서한에서 추가 데이터를 요청하지 않았다.드날리는 수정 사항에 제출된 업데이트된 정보가 BLA의 임상 약리학 또는 이익-위험 결론에 영향을 미치지 않는다고 믿고 있다.드날리테라퓨틱스의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "검토 과정에서 FDA의 지속적인 협력에 감사드린다"고 말했다. "우리는 tividenofusp alfa의 잠재적 승인 및 상업적 출시를 준비하고 있으며, MPS 커뮤니티를 위해 신속하게 제공할 필요성을 느끼고 있다. 우리는 규제 기관, 의사 및 옹호자들과 협력하여 헌터 증후군을 앓고 있는 개인과 가족에게 이 중요한 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다."tividenofusp alfa(DNL310)는 iduronate 2-sulfatase(IDS) 효소가 드날리의 독점적 TransportVehicle™(TV) 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군(MPS II)의 행동적, 인지적 및 신체적 증상을 해결하기 위해 설계되었다. FDA는 MPS II 치료를 위한 tividenofusp alfa에 대해 신속 승인(Fast Track)
바이오엑셀테라퓨틱스(BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc. )는 SERENITY At Home 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 14일, 바이오엑셀테라퓨틱스가 SERENITY At Home 시험과 관련된 탐색적 효능 결과에 대한 상관관계 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.이 결과는 2026년 1분기에 계획된 보충 신약 신청(sNDA) 제출에 포함될 예정이다.정신분열증 및 양극성 장애와 관련된 급성 동요를 측정하는 표준 방법은 훈련된 임상의가 시행하는 긍정 및 부정 증후군 척도 – 흥분 구성 요소(PEC)로, Serenity I 및 II 주요 시험에서 사용되었다.회사는 FDA와 협의하여, 환자 및/또는 보호자가 점수화할 수 있는 수정된 CGI-S(mCGI-S) 척도를 개발하여, 가정 환경에서 반복 투여에 따른 BXCL501의 지속적인 임상 효과를 평가하기 위한 탐색적 효능 측정을 실시했다.이 연구는 33명의 환자를 대상으로 PEC와 mCGI-S 간의 상관관계를 평가했으며, 결과는 임상의 평가와 환자 또는 보호자(정보 제공자) 평가 결과 간의 강한 상관관계를 보여주었다.PEC와 mCGI-S 간의 통계적으로 유의미하고 강한 상관관계가 관찰되었으며, 환자의 경우 ρ=0.89; p
