캐탈리스트파마슈티컬스파트너스(CPRX, CATALYST PHARMACEUTICALS, INC. )는 NCCN 가이드라인에 LEMS 관련 내용을 추가 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 6일, 캐탈리스트파마슈티컬스파트너스는 소세포폐암(SCLC)에 대한 국가종합암네트워크(NCCN) 임상 진료 지침에 램버트 이튼 중증근무력증(LEMS), 아미팜프리딘 및 PQ형과 N형 전압 개폐 칼슘 채널 항체 검사와 관련된 새로운 내용이 추가됐다고 발표했다.이번 업데이트는 LEMS의 증상 특이성을 포함하며, 이는 근위축과 자율신경 기능 장애로 특징지어진다.소세포폐암의 징후 및 증상(SCL-A 2 of 2) 항목에서는 신경학적 평가를 통해 진단할 것을 권장하며, 이는 신경과 의사와의 상담을 통해 이루어져야 하며 PQ형과 N형 VGCC 항체 검사를 포함할 수 있다.또한, 지원 치료의 원칙(SCL-D) 항목에서는 아미팜프리딘을 신경과와 상담하여 치료로 고려할 것을 권장한다.LEMS 사례의 약 50%는 기저 악성종양과 관련이 있으며, 가장 흔한 경우가 소세포폐암이다.문헌에 따르면, 소세포폐암 환자의 3%에서 LEMS가 관찰된다.내부 의료 데이터베이스 분석에 따르면, 소세포폐암 환자 중 약 90%의 LEMS 환자가 진단되지 않은 것으로 나타났다.이러한 진단되지 않은 LEMS 환자들은 소세포폐암 치료를 받는 동안 LEMS 증상을 겪을 수 있다.캐탈리스트의 최고 의료 책임자인 윌리엄 앤드류스 박사는 "소세포폐암에서 LEMS의 조기 진단은 매우 중요하다. LEMS 증상이 효과적으로 치료될 경우 환자들이 더 나은 결과를 얻을 수 있기 때문이다. VGCC 항체 검사와 종합적인 신경학적 평가를 통한 정확한 식별이 필수적이다"라고 말했다.NCCN 가이드라인은 치료 결정을 안내하는 신뢰할 수 있는 기준이며, 이번 업데이트가 더 큰 인식을 촉진할 것이라고 믿는다.궁극적으로 이는 환자, 보호자 및 의료 제공자가 이 심각한 미충족 수요를 해결하는 데 있어 더 많은 정보를 바탕으로 선택할
캐탈리스트파마슈티컬스파트너스(CPRX, CATALYST PHARMACEUTICALS, INC. )는 FIRDAPSE®가 출시됐다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 21일, 캐탈리스트파마슈티컬스파트너스는 일본의 하위 라이센스 업체인 다이도 제약이 근육 약화를 개선하기 위해 FIRDAPSE® 정제 10mg을 일본에서 출시했다고 발표했다. 이 발표는 Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.캐탈리스트파마슈티컬스파트너스의 사장 겸 CEO인 리차드 J. 달리는 "우리의 하위 라이센스 업체인 다이도가 일본에서 FIRDAPSE를 출시하게 되어 기쁘다. 우리는 건강 형평성을 믿으며, 이번 출시는 전 세계적으로 환자들이 생명을 변화시키는 치료에 접근할 수 있도록 하기 위한 우리의 지속적인 노력의 증거다"라고 말했다.FIRDAPSE는 성인 및 6세 이상의 소아 환자에서 LEMS 치료를 위한 유일한 미국 FDA 승인 치료제다. LEMS는 근육 약화와 피로를 특징으로 하는 드문 자가면역 질환이다. 캐탈리스트는 드문 질환을 가진 환자들을 위해 FIRDAPSE를 지원하는 포괄적인 환자 지원 프로그램을 운영하고 있다.FIRDAPSE® 정제 10mg은 비특이적 전압 의존성 칼륨(K+) 채널 차단제로, 시냅스 막의 탈분극을 유도하고 재분극을 늦추거나 억제한다. 이 작용은 느린 전압 의존성 칼슘(Ca2+) 채널을 열어 Ca2+의 유입을 유도하며, 이는 아세틸콜린(ACh) 함유 시냅스 소포의 외포를 유도하여 시냅스 틈새에 더 많은 ACh를 방출하게 한다.다이도 제약은 다이도 그룹 홀딩스의 드문 질환 제약 자회사로, 일본 오사카에 본사를 두고 있다. 캐탈리스트파마슈티컬스파트너스는 드문 질환 환자들의 삶을 개선하기 위해 헌신하는 생명공학 회사로, 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 데 집중하고 있다. 캐탈리스트는 미국 내에서 잘 확립된 존재감을 유지하고 있으며, 전략적 파트너십을 통해 글로벌 상업적 입지를 확장하기 위해 적극적으로 노력하고 있다.캐탈리스트는 2
