펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 10월에 기업 발표가 업데이트됐다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 펩젠이 기업 발표 자료를 업데이트했고, 해당 자료는 Exhibit 99.1로 제공된다.이 현재 보고서는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 증권법 제1933년 및 증권거래법에 따라 제출물에 포함된 것으로 간주되지 않는다.이 보고서는 7.01 항목의 정보의 중요성을 인정하는 것으로 간주되지 않는다.2025년 10월 1일 기준으로 업데이트된 기업 발표 자료는 EDO 플랫폼의 잠재력, PGN-EDODM1의 치료 가능성 및 안전성 프로필에 대한 내용을 포함하고 있다.PGN-EDODM1은 FREEDOM-DM1 연구의 5, 10 및 15 mg/kg 집단에서 수집된 데이터를 기반으로 하여, DM1 환자에게 더 나은 기능적 이점을 제공할 수 있는 가능성을 제시한다.이 발표는 PGN-EDODM1이 안전하고 효과적이지 않을 수 있으며, 임상 시험에서 예상되는 치료 활동 수준을 관찰하지 못할 수도 있음을 경고한다.또한, PGN-EDODM1은 미국에서 고아약 및 신속 심사 지정을 받았으며, 유럽에서도 고아약으로 지정되었다.EDO 플랫폼은 치료용 올리고뉴클레오타이드의 핵 전달 및 흡수를 개선하여 이전 접근 방식의 주요 한계를 극복하는 데 중점을 두고 있다.이 발표는 PGN-EDODM1이 DM1의 근본 원인을 해결하기 위해 설계되었으며, 15 mg/kg 집단의 100% 환자가 치료에 반응했음을 강조한다.15 mg/kg에서 평균 53.7%의 스플라이싱 교정이 관찰되었으며, 10 mg/kg에서 29.1%, 5 mg/kg에서 12.3%의 교정이 이루어졌다.PGN-EDODM1은 모든 용량에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 15 mg/kg에서 발생한 모든 약물 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로, 개입 없이 해결됐다.현재 FREEDOM2 연구가 진행 중이며, 2026년 1분기에는 5 mg/kg의 임
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DM1 환자에서 최고 평균 스플라이싱 교정이 발표됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 펩젠은 "펩젠, DM1 환자에서 보고된 최고 평균 스플라이싱 교정 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.보도자료에 따르면, 15 mg/kg 용량의 PGN-EDODM1 단일 투여 후 평균 53.7%의 스플라이싱 교정이 관찰되었으며, 모든 환자가 스플라이싱 개선을 보였다.PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 약물 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났다.보스턴에서 열린 발표에서 펩젠의 연구개발 부문 부사장인 Paul Streck 박사는 "FREEDOM 임상 연구가 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 전례 없는 스플라이싱 교정을 포함한 모든 주요 목표를 달성했다"고 말했다.이어서 펩젠의 CEO인 James McArthur 박사는 "15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 100%의 환자가 치료 후 스플라이싱 교정이 개선되었다"고 덧붙였다.FREEDOM-DM1 연구의 15 mg/kg 용량 코호트에서 스플라이싱 및 근육 농도 데이터는 다음과 같다.15 mg/kg의 PGN-EDODM1을 투여받은 환자 6명에서 평균 스플라이싱 교정이 53.7%로 측정되었으며, 이는 이전에 보고된 5 mg/kg에서 12.3% 및 10 mg/kg에서 29.1%의 스플라이싱 교정보다 상당히 높은 수치이다.또한, 15 mg/kg 용량을 투여받은 모든 환자(100%)가 치료에 반응하여 스플라이싱 교정이 개선되었다.PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 심각한 치료 관련 부작용은 없었다.모든 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났으며, 일시적이고 개입이 필요하지 않았다.펩젠은 FREEDOM2-DM1 투여 연구의 5 mg/kg 코호트 결과를 2026년 1분기에 발표할
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 2분기 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, 펩젠은 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 업데이트를 발표했다.이번 분기 동안, 펩젠은 PGN-EDODM1 프로그램의 개발에서 추가적인 진전을 이루었다.10 mg/kg 단일 용량 투여 후 평균적인 미스플라이싱 교정 효과가 뛰어난 PGN-EDODM1은 DM1 환자에게 최상의 치료제가 될 가능성이 있다.최근 15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 환자 투여를 완료했으며, 2025년 4분기 초에 이 집단의 주요 데이터를 공유할 예정이다.PGN-EDODM1의 효능과 안전성 프로필이 FREEDOM 시험을 15 mg/kg 단일 용량 집단으로 종료하기로 한 결정에 대한 근거가 되었으며, 임상 사이트는 FREEDOM2 시험으로 전환될 예정이다.FREEDOM2 시험은 PGN-EDODM1의 여러 용량 투여가 DM1 환자에게 의미 있는 기능적 개선을 가져올 수 있음을 입증하기 위해 설계되었다.FREEDOM2의 초기 용량 집단 결과는 2026년 1분기에 보고될 예정이다.PGN-EDODM1의 FREEDOM 1단계 단일 용량 시험에서 15 mg/kg 집단의 환자 투여가 완료되었으며, 2025년 4분기 초에 안전성, 28일 미스플라이싱 및 기능적 이점 데이터를 보고할 예정이다.5 mg/kg 및 10 mg/kg 용량 집단에서 관찰된 강력한 미스플라이싱 교정 결과와 현재까지의 안전성 데이터에 기반하여, 펩젠은 FREEDOM 시험의 용량 증가를 15 mg/kg 집단으로 종료하기로 결정했다.펩젠은 이제 FREEDOM2 시험으로 자원을 재배치하고 개방된 임상 사이트를 용량 시험으로 전환할 예정이다.FREEDOM2 시험의 5 mg/kg 집단 결과는 2026년 1분기에 보고될 예정이다.2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안의 재무 결과에 따르면, 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 7465만 달러로,
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2025년 1분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 펩젠이 2025년 1분기 실적을 발표했다.2025년 3월 31일 기준으로, 회사는 총 자산이 127,393천 달러에 달하며, 이 중 유동 자산은 101,047천 달러로 집계됐다.유동 자산에는 현금 및 현금성 자산이 43,633천 달러, 시장성 증권이 54,148천 달러, 선급비용 및 기타 유동 자산이 3,266천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 자산은 150,883천 달러였으며, 유동 자산은 123,761천 달러였다.회사의 총 부채는 35,588천 달러로, 유동 부채는 20,431천 달러에 달한다.유동 부채에는 매입채무가 2,699천 달러, 발생비용이 14,615천 달러, 운영 리스 부채가 3,117천 달러 포함된다.2024년 12월 31일 기준으로 총 부채는 32,263천 달러였다.주주 지분은 91,805천 달러로, 2024년 12월 31일 기준 118,620천 달러에서 감소했다.2025년 1분기 동안 연구개발 비용은 25,378천 달러로, 2024년 1분기 14,732천 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 5,943천 달러로, 2024년 1분기 5,066천 달러에서 소폭 증가했다.회사는 2025년 1분기 동안 총 운영 손실이 31,321천 달러에 달했으며, 순손실은 30,202천 달러로 집계됐다.주당 순손실은 0.92달러로, 2024년 1분기 0.63달러에 비해 증가했다.펩젠은 현재 DMD 및 DM1 치료를 위한 두 가지 주요 제품 후보인 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1의 임상 개발을 진행 중이다.PGN-EDO51은 DMD 환자를 대상으로 하는 2상 임상시험인 CONNECT1에서 초기 데이터를 보고했으며, 5 mg/kg 용량에서 높은 엑손 스키핑과 디스트로핀 생산을 나타냈다.그러나, 2024년 12월 FDA는 CONNECT2 임상시험에 대한 임상 보류 통지를 발송했다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 97.8백
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 펩젠은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고 "펩젠, 2024년 4분기 및 연간 재무 결과 및 최근 기업 하이라이트 보고"라는 제목의 보도자료를 발행했다.보도자료에는 현재 진행 중인 FREEDOM-DM1 임상 시험에서의 긍정적인 초기 결과가 포함되어 있으며, 5 mg/kg 및 10 mg/kg 투여군에서 각각 12.3% 및 29.1%의 평균 스플라이싱 교정이 관찰됐다.FREEDOM-DM1 15 mg/kg 투여군은 현재 투여 중이며, 결과는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.CONNECT1-EDO51 10 mg/kg 투여군은 완전히 등록되었으며, 결과는 2025년 3분기에 발표될 예정이다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "우리는 FREEDOM-DM1에서의 초기 결과를 보고했으며, 이는 DM1 환자에서 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 강력한 스플라이싱 교정을 보여줬다. 우리는 이러한 데이터가 우리의 혁신적인 EDO 플랫폼이 약물을 핵으로 전달할 수 있는 잠재력을 입증하는 데 기여한다고 믿는다"고 말했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권은 120.2백만 달러로, 이는 현재 계획된 운영을 2026년까지 지원할 것으로 예상된다.연구 및 개발 비용은 2024년 3개월 동안 19.0백만 달러로, 2023년 같은 기간의 16.3백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 연구 및 개발 비용은 76.5백만 달러로, 2023년의 68.1백만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 2024년 3개월 동안 5.4백만 달러로, 2023년 같은 기간의 4.5백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 일반 관리 비용은 21.3백만 달러로, 2023년의 16.6백만 달러에 비해 증가했다.2024년 3개월 동안의 순손실은 22.2백만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은
