울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 UX111의 장기 데이터를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 3일, 울트라제닉스파마슈티컬이 임상 연구에서 UX111(레비수플리겐 에티스파르보벡)의 새로운 장기 데이터를 발표하는 보도자료를 발행했다.UX111은 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)이라는 치명적인 신경퇴행성 리소좀 저장 장애를 위한 조사 중인 AAV9 유전자 치료제이다.연구 결과는 자연사와 비교하여 상당하고 지속적인 바이오마커 개선과 의미 있는 기능적 이점을 보여주었으며, 연령과 질병의 중증도에 걸쳐 일관되고 통계적으로 매우 유의미한 결과를 나타냈다.UX111은 잘 견뎌졌으며 안전성 프로필은 긍정적이다.이 데이터는 2026년 2월 6일 금요일 오전 8시 PST에 WORLDSymposium™ 2026에서 구두 발표될 예정이다.인지 기능, 표현 및 수용 의사소통, 미세 및 대근육 운동 능력은 Bayley-III를 사용하여 측정되었으며, 치료를 받지 않은 환자들의 자연사 데이터와 비교되었다.치료 시점에서 2세 미만이거나 초기 단계 질병을 가진 아동(17명)은 24-60개월 동안 자연사 데이터와 비교하여 평균 Bayley-III 인지 원점수에서 +23.2점(p
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 UX111의 가속 승인 신청을 재제출했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 30일, 울트라제닉스파마슈티컬이 UX111(레비수플리겐 에티스파르보벡) AAV9 유전자 치료제에 대한 생물학적 허가 신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 재제출했다.이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 치료제로, 재제출된 신청서에는 FDA와의 마지막 임상 검토에서 합의된 대로 중간 임상 종결점을 지원하기 위한 신경학적 이점에 대한 여러 측정의 장기 데이터가 포함되어 있다.재제출된 BLA는 2025년 7월에 발행된 완전 응답 서한(CRL)에서 언급된 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 관련 관찰에 대한 포괄적인 답변을 포함하고 있으며, CRL에서 FDA가 요청한 현재 환자들로부터의 추가 장기 임상 데이터도 포함되어 있다.이전 검토에서 FDA는 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정했으며, 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.BLA에 포함된 업데이트된 임상 데이터는 추가적인 1년의 추적 관찰을 포함하고 있으며, 여러 바이오마커에서 지속적인 치료 효과를 보여주고 있으며, 자연 역사와의 임상적 분리를 유지하면서도 수용 가능한 안전성 프로필을 유지하고 있다.자세한 업데이트는 주 샌디에이고에서 열리는 WORLDSymposium™ 2026에서 발표될 예정이다.2025년 2월, FDA는 UX111 BLA에 대해 우선 심사(Priority Review)를 부여했다.재제출 후 한 달 이내에 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜가 지정될 것으로 예상된다.회사는 FDA 규정에 따라 재제출 날짜로부터 최대 6개월의 심사 기간을 예상하고 있으며, PDUFA 날짜는 2026년 3분기에 예상된다.만약 승인된다면, UX111은 샌필리포 증후군 A형에 대한 첫 번째 승인된 치료제가 될 것이다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 것이다.CRL에서 FDA는 회사에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 최근 완료된 제조 시설 검사와 관련된 특정 측면에 대한 추가 정보와 개선 사항을 제공할 것을 요청했다.회사는 이러한 관찰 사항이 시설 및 프로세스와 관련이 있으며 제품의 품질과는 직접적인 관련이 없다고 믿고 있다.회사는 향후 몇 달 동안 FDA와 협력하여 이러한 관찰 사항을 해결할 예정이다.해결이 이루어지면 회사는 BLA를 재제출할 계획이며, 재제출 후 최대 6개월의 검토 기간이 예상된다.임상 검토는 진행 중이며, FDA는 현재까지 제공된 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정하고 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.CRL은 임상 데이터 패키지나 임상 검사와 관련된 검토 문제를 언급하지 않았으며, 현재 환자들로부터의 업데이트된 임상 데이터를 재제출에 포함할 것을 요청했다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상', '계속', '할 것'과 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.미래 예측 진술에는 요청된 문서를 제공하고 CRL의 의견을 FDA의 만족스럽게 해결할 수 있는 회사의 능력, UX111의 개발, 타이밍 및 진행 상황, BLA 재제출의 타이밍 및 FDA의 검토 타이밍, UX111과 관련된 FDA 검사 타이밍 및 결과, UX111과 관련된 향후 규제 상호작용의 타이밍, BLA 재제출의 결과, UX111에 대한 사업
