PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 vatiquinone NDA에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, PTC쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Friedreich의 운동실조증 치료를 위한 vatiquinone의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 Matthew B. Klein 박사는 "우리는 물론 FDA의 vatiquinone 승인 거부 결정에 실망했다"고 말했다. 이어 "우리는 지금까지 수집된 데이터가 vatiquinone이 Friedreich의 운동실조증을 앓고 있는 어린이와 성인에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 보여준다고 믿는다. 우리는 CRL에서 제기된 문제를 해결하기 위한 잠재적 조치를 논의하기 위해 FDA와 만날 계획이다"라고 덧붙였다.FDA는 CRL에서 vatiquinone의 효능에 대한 충분한 증거가 입증되지 않았으며, NDA 재제출을 지원하기 위해 추가적인 적절하고 잘 통제된 연구가 필요하다고 밝혔다.vatiquinone은 15-리폭시제(15-LO)의 선택적 억제제로, Friedreich의 운동실조증에서 파괴된 에너지 및 산화 스트레스 경로의 주요 조절 효소이다. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스의 결과를 완화하는 데 도움을 주며, 궁극적으로 염증과 산화 스트레스를 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진한다.vatiquinone은 여러 임상 연구에서 평가되었으며, 많은 연구가 소아 환자에 초점을 맞추었고, 사망 위험 및 여러 신경학적 및 신경근육 질환 증상에 영향을 미쳤다. Friedreich의 운동실조증은 드문 신경근육 질환으로, 주로 중추 신경계와 심장에 영향을 미치며, 일반적으로 frataxin(FXN) 유전자의 단일 유전적 결함으로 인해 발생한다. 이 질환은 진행성의 협응력 및 근력 상실을 초래하며, 균형 및 협응력 저하, 말하기, 삼키기 및 호흡의
