에이디셋바이오(ACET, Adicet Bio, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 에이디셋바이오가 2025년 1분기 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 2억 8,214만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 2억 8,016만 달러와 비교해 198만 달러 증가한 수치다.총 운영 비용은 2억 9,885만 달러로, 2024년의 3억 8,71만 달러에 비해 986만 달러 감소했다.연구개발 비용은 2억 2,814만 달러로, 2024년의 2억 3,897만 달러에서 1,083만 달러 감소했다.일반 관리 비용은 7,071만 달러로, 2024년의 6,974만 달러에 비해 97만 달러 증가했다.회사는 현재 ADI-001과 ADI-270의 임상 개발을 진행 중이다.ADI-001은 루푸스 신염 치료를 위한 첫 번째 알로겐 T 세포 치료제로, FDA의 IND 승인을 받았다.2024년 6월에는 ADI-270이 신장 세포 암 치료를 위한 IND 승인을 받았다.두 제품 모두 임상 시험에서 긍정적인 결과를 도출할 것으로 기대하고 있으며, 2025년 하반기에는 임상 데이터 발표를 계획하고 있다.회사는 또한 2024년 1월에 9,170만 달러의 자금을 조달했으며, 현재 1억 5,040만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.그러나 회사는 여전히 추가 자금 조달이 필요하며, 자금 조달이 이루어지지 않을 경우 연구개발 프로그램이 지연되거나 중단될 수 있다.회사는 2025년 4월 7일, 나스닥으로부터 주가가 1달러 이하로 하락했다는 통지를 받았다.이에 따라 2025년 10월 6일까지 주가를 1달러 이상으로 회복해야 한다.주가가 회복되지 않을 경우, 나스닥에서 상장 폐지될 수 있는 위험이 있다.회사는 현재 2억 8,214만 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 향후에도 상당한 손실이 지속될 것으로 예상하고 있다.이러한 재무적 상황은 회사의 운영 및 연구개발에 큰 영향을 미칠 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요
아바델파마슈티컬스(AVDL, AVADEL PHARMACEUTICALS PLC )는 금지명령 항소에서 유리한 판결이 발표됐다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 아바델파마슈티컬스(이하 회사)는 "아바델파마슈티컬스, 델라웨어 법원 금지명령 항소에서 유리한 판결 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.회사는 미국 연방 항소법원(이하 연방 항소법원)이 회사에 유리한 판결을 내렸으며, 이는 델라웨어 지방법원이 내린 LUMRYZTM에 대한 금지명령의 일부를 뒤집는 결과를 가져왔다.연방 항소법원은 회사가 LUMRYZ에 대한 FDA 승인을 신청하는 것을 금지하는 금지명령의 일부를 취소했으며, 이는 델라웨어 지방법원의 분석이 "단순히 너무 추측적이고 불확실하다"고 평가했다.또한, 연방 항소법원은 LUMRYZ를 사용하는 임상 시험 참가자에게 공개 라벨 연장을 제공하는 것과 LUMRYZ에 대한 새로운 임상 시험이나 연구를 시작하는 것을 금지하는 델라웨어 법원의 금지명령의 일부를 해제했다.아바델의 CEO인 그렉 디비스는 "연방 항소법원의 결정에 매우 기쁘며, 이는 아바델이 새로운 임상 시험을 시작하고, 임상 시험에서 공개 라벨 연장을 제공하며, 궁극적으로 LUMRYZ의 IH 및 기타 적응증에 대한 FDA 승인을 추구할 수 있는 길을 열어준다"고 말했다.아바델의 REVITALYZTM 시험의 환자 등록은 2025년 말까지 완료될 예정이다.REVITALYZ는 IH 환자를 대상으로 LUMRYZ를 취침 시 1회 복용하는 방식으로 안전성과 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회, 다기관 3상 연구이다.이 연구는 IH로 진단받은 약 150명의 성인을 등록할 예정이며, 즉시 방출 옥시베이트에서 전환하는 참가자와 현재 옥시베이트를 복용하지 않는 참가자에게 열려 있다.LUMRYZ는 2023년 5월 1일 FDA에 의해 비정형 수면증 환자의 기면증 또는 과도한 주간 졸림증 치료를 위한 최초이자 유일한 취침 시
베라쎄라퓨틱스(VERA, Vera Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 베라쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표하고 최근 기업 업데이트를 제공했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 참조된다.이 항목에 제공된 모든 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다.베라쎄라퓨틱스는 심각한 면역 질환 환자를 위한 혁신적인 치료법 개발 및 상용화에 집중하는 후기 임상 단계 생명공학 회사이다.회사는 2025년 1분기 동안의 주요 비즈니스 하이라이트와 재무 결과를 보고했다."우리는 다가오는 주요 목표인 atacicept ORIGIN 3 시험의 주요 결과 발표를 앞두고 있으며, 성공할 경우 올해 하반기에 FDA에 BLA 제출을 가능하게 할 것으로 기대한다. 이는 2026년 상용화와 승인을 가능하게 할 수 있다. 승인될 경우, atacicept는 IgA 신병증의 표준 치료를 발전시킬 잠재력이 있다."라고 베라쎄라퓨틱스의 창립자이자 CEO인 마샬 포디스가 말했다.2025년 1분기 동안의 주요 비즈니스 하이라이트로는 atacicept의 IgAN에 대한 ORIGIN 3 시험의 전체 등록 완료, ORIGIN EXTEND 연구에 참가자 등록, BAFF 및 APRIL을 표적으로 하는 VT-109의 독점 개발 및 상용화 권리 획득, IgAN 외의 여러 자가면역 신장 질환에 대한 atacicept의 개발 프로그램 확장이 포함된다.주요 향후 이정표로는 2025년 2분기 중 ORIGIN 3 시험의 주요 결과 발표가 예상되며, 2025년 4분기에는 IgAN에 대한 atacicept의 BLA를 FDA에 제출할 계획이다.2025년 3월 31일로 종료된 분기 동안, 회사는 5,170만 달러의 순손실을 기록했으며, 주당
큐리스(CRIS, CURIS INC )는 2025년 1분기 사업 업데이트와 재무 결과를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 큐리스가 2025년 3월 31일로 종료된 3개월 동안의 재무 결과를 발표했다.큐리스는 2025년 5월 6일 보도자료를 통해 자사의 경영진에 업계 베테랑인 아흐메드 함디 박사를 최고 의학 책임자로 임명했다고 밝혔다.큐리스의 제임스 덴처 사장은 "함디 박사는 업계에서 잘 알려진 리더로, Pharmacyclics의 CMO, Acerta의 CMO 및 CEO, Vincerx의 CEO로서 풍부한 경험을 가지고 있다. 큐리스에 기여할 그의 역할을 기대한다"고 말했다.또한, 큐리스는 3월 말에 발표한 바와 같이, R/R PCNSL에 대한 emavusertib의 가속 승인 가능성에 대해 FDA와 EMA와의 협의에서 흥미로운 진전을 이루었다고 전했다.현재 큐리스는 TakeAim Lymphoma 연구에 환자를 등록하고 있으며, 이는 EU와 미국에서의 가속 승인 신청을 위한 것이다. 큐리스는 올해 ASH에서 TakeAim Lymphoma 연구의 BTK-naïve 및 BTK-experienced 환자에 대한 추가 데이터를 제공할 예정이다.큐리스는 IRAK4를 새로운 종양학 표적으로 개발하고 emavusertib을 최초의 IRAK4 억제제로 개발하는 데 큰 진전을 이루었다고 덧붙였다.2025년 1분기 동안 큐리스는 1주당 1.25달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 1주당 2.05달러의 순손실과 비교된다. 2025년 1분기 매출은 238만 달러로, 2024년 같은 기간의 208만 달러에 비해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 2025년 1분기에 853만 달러로, 2024년 같은 기간의 961만 달러에 비해 감소했다. 일반 관리 비용은 2025년 1분기에 398만 달러로, 2024년 같은 기간의 489만 달러에 비해 감소했다.큐리스의 현금 및 현금성 자산은 2025년 3월 31일 기준으로 2030만 달러에 달하며, 약 1,050만 주의 보통
미라파마슈티컬스(MIRA, MIRA PHARMACEUTICALS, INC. )는 FDA 요구 연구에서 케타미르-2의 뇌 독성이 없다고 보고했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 미라파마슈티컬스(증권코드: MIRA)는 자사의 새로운 경구용 NMDA 수용체 길항제인 케타미르-2에 대한 규제 요구 신경독성 연구가 완료되었음을 발표했다.이 연구는 회사의 지속적인 임상 개발 프로그램의 일환으로 FDA 지침에 따라 수행됐다.연구는 케타미르-2가 신경병리학적 변화를 유발할 가능성을 평가했으며, 여기에는 역사적으로 케타민 및 MK-801과 같은 특정 NMDA 수용체 길항제와 관련된 올니 병변이 포함된다.연구는 성숙한 스프래그-도울리 쥐에서 수행됐으며, 동물들은 케타미르-2의 고용량을 경구 투여받았고, 별도의 양성 대조군은 MK-801을 투여받았다.모든 동물은 임상 징후를 관찰받았고, 두 번의 시간 지점에서 상세한 조직병리학적 뇌 분석을 받았다.연구의 주요 결과는 다음과 같다.1. 케타미르-2로 치료받은 동물에서 시험 물질 관련 사망이나 부작용 징후가 관찰되지 않았다.2. 케타미르-2로 치료받은 그룹에서 미세 또는 거시적 뇌 병변이 발견되지 않았다.3. MK-801로 치료받은 양성 대조군 동물들은 올니 유형 병변과 일치하는 명확한 공포화 및 신경세포 괴사의 증거를 보였다.연구 결과는 케타미르-2가 연구 조건 하에서 신경독성 변화를 유도하지 않았음을 나타낸다.이러한 발견은 미라의 지속적인 규제 소통의 일환으로 미국 식품의약국(FDA)에 제출될 예정이다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 적절히 승인한 바에 따른다.2025년 5월 6일, 미라파마슈티컬스의 CEO 에레즈 아미노프가 서명했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 3상 건성안 시험에서 주요 목표를 달성했고 NDA 재제출 계획을 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 알데이라쎄라퓨틱스가 2025년 5월 5일 보도자료를 통해 0.25% 레프록살랩 안약의 3상 건성안 시험에서 주요 목표인 안구 불편감의 달성을 발표했다.이 시험에서 레프록살랩은 차량 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 결과를 보였으며(P=0.002), 알데이라는 FDA의 피드백을 반영하여 새로운 의약품 신청(NDA)을 재제출할 계획이라고 밝혔다.알데이라는 2025년 5월 6일 이 발표에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.보도자료에 따르면, 레프록살랩은 58명의 환자에서 안구 불편감 점수(0-100)에서 80분에서 100분 사이에 차량 대조군보다 통계적으로 유의미하게 우수한 성과를 보였다(LS 평균 차이 [95% 신뢰 구간] -6.5 [-10.5, -2.5], P=0.002). 알데이라는 이번 시험 결과가 이전 NDA 검토에서 받은 FDA의 피드백을 해결할 수 있을 것으로 기대하고 있으며, Type A 회의 후 2025년 중반에 NDA 재제출을 계획하고 있다.최근 완료된 건성안 질환 필드 시험은 레프록살랩에 대해 수치적으로 지지하는 결과를 보였으나 통계적 유의성을 달성하지 못했으며, 이는 NDA 재제출 시 지원 자료로 제출될 예정이다.알데이라의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "이번 건성안 시험 결과는 레프록살랩이 안구 불편감을 줄이는 데 있어 잠재적인 빠른 임상 효과를 강조하는 여러 임상 시험을 대표한다"고 말했다.레프록살랩은 2,900명 이상의 환자에서 연구되었으며, 안전성 신호나 치료 관련 중단 사례는 관찰되지 않았다.알데이라는 2025년 5월 6일 오전 8시에 임상 시험 결과와 NDA 재제출 계획에 대해 논의하는 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.레프록살랩은 건성안 질환 및 알레르기 결막염 치료를 위한 임상 시험 중인 신약 후보로, FDA의 승인을 받지 않은 상태이다.알데
IDEAYA바이오사이언스(IDYA, IDEAYA Biosciences, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고 사업 업데이트를 제공했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, IDEAYA바이오사이언스가 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 약 10억 5천만 달러에 달하며, 2029년까지의 현금 소진 예측이 업데이트되었다.상업적 준비 활동이 진행 중이다.300명 이상의 환자가 다로바세르티브와 크리조티닙의 등록 1차 HLA-A2 음성 MUM 임상 시험에 등록되었으며, 2025년 연말까지 중간 PFS 결과를 목표로 하고 있다.FDA와의 Type D 회의가 성공적으로 완료되어 다로바세르티브의 3상 등록 시험 설계가 확정되었고, 성인 원발성 망막 흑색종에 대한 네오아주반트 치료제로서 미국 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았다.2025년에는 다로바세르티브 프로그램의 임상 데이터 업데이트가 세 차례 예정되어 있으며, 1차 MUM의 mOS 결과는 40명 이상의 환자에서, 네오아주반트 UM 데이터는 90명 이상의 환자에서 발표될 예정이다.IDE849 (DLL3 TOP1 ADC)의 1상 시험이 미국에서 시작되었으며, 파트너인 헨그루이는 2025년 3분기 의료 회의에서 40명 이상의 SCLC 환자에 대한 임상 데이터 업데이트를 목표로 하고 있다.AACR 2025에서 IDE275의 잠재적인 최고 수준의 1상 WRN 억제제에 대한 구두 발표가 예정되어 있다.2025년에는 PRMT5, B7H3/PTK7 ADC, KAT6/7에 대한 세 가지 추가 IND 제출이 목표로 하고 있다.IDEAYA바이오사이언스의 사장 겸 CEO인 유지로 하타는 "2029년까지의 현금 소진 예측을 업데이트했으며, 이번 분기 동안 다로바세르티브 프로그램에서 상당한 진전을 이루었다.미국 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았고, 1차 HLA-
신닥스파마슈티컬스(SNDX, Syndax Pharmaceuticals Inc )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 신닥스파마슈티컬스가 2025년 1분기 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 3월 31일 기준으로 84,846만 달러의 순손실을 기록했다.이는 2024년 같은 기간의 72,400만 달러의 순손실에 비해 증가한 수치다.이 회사는 2025년 1분기 동안 20,042만 달러의 제품 매출을 올렸다.이는 신닥스파마슈티컬스의 첫 번째 FDA 승인 제품인 Revuforj의 매출로, 이 제품은 2024년 11월에 출시됐다.Revuforj는 성인 및 소아 환자에서 KMT2A 전이와 관련된 재발성 또는 난치성 급성 백혈병 치료를 위해 승인됐다.또한, Niktimvo는 2024년 8월 FDA의 승인을 받아 성인 및 소아 환자에서 두 가지 이상의 전신 요법 실패 후 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료에 사용되고 있다.Niktimvo의 2025년 1분기 순매출은 13,600만 달러에 달했다.신닥스파마슈티컬스는 2025년 1분기 동안 연구개발비로 61,636만 달러를 지출했으며, 이는 2024년 같은 기간의 56,492만 달러에 비해 증가한 수치다.이 회사는 2025년 1분기 동안 판매, 일반 및 관리비로 41,031만 달러를 지출했으며, 이는 2024년 같은 기간의 23,022만 달러에 비해 크게 증가한 수치다.신닥스파마슈티컬스는 2025년 3월 31일 기준으로 1,306,004만 달러의 누적 적자를 기록하고 있으며, 현금 및 현금성 자산, 단기 및 장기 투자 총액은 602,135만 달러에 달한다.이 회사는 앞으로도 연구개발 및 상업화 비용을 지속적으로 증가시킬 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 Annamycin은 두 개의 새로운 미국 특허를 획득하여 지적 재산 포트폴리오를 강화했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 5일, 몰레큘린바이오텍은 미국 특허청(USPTO)으로부터 Annamycin에 대한 두 개의 추가 미국 특허를 부여받았다.미국 특허 번호 12,257,261은 'Preliposomal Annamycin Lyophilizate의 제조'에 관한 것으로, 리포좀 Annamycin을 제조하는 방법에 대한 청구를 포함하고 있다.미국 특허 12,257,262는 'Liposomal Annamycin의 재구성 방법'에 관한 것으로, 리포좀 Annamycin 현탁액을 제조하는 방법에 대한 청구를 포함하고 있다.두 특허 모두 현재 2040년 6월까지의 기본 특허 기간을 가지고 있으며, 심사 지연 및 규제 승인 요건을 충족하는 데 필요한 시간에 따라 조정될 수 있다.몰레큘린은 Annamycin과 관련된 추가 특허 출원을 미국, 유럽 및 주요 관할권에서 진행 중이다.Annamycin은 몰레큘린의 새로운 약물 후보로, 심장 독성이 없는 최초의 안트라사이클린으로 승인될 것으로 기대되며, 현재 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종 폐 전이(STS lung mets) 치료를 위해 개발되고 있다.세계적으로 유명한 암 센터에서 수행된 추가 전임상 연구에 따르면 Annamycin은 여러 유형의 암 치료에도 잠재적인 효과가 있을 수 있다.이 새로운 화학 물질은 독특한 지질 기반 전달 기술을 사용하며, 다양한 암에서 사용될 가능성을 보여주고 있다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 Wally Klemp는 "우리는 Annamycin의 지적 재산 포트폴리오를 확장하는 데 집중하고 있다. 2024년에 두 개의 미국 특허가 발급된 이후, 이번 새로운 특허는 Annamycin의 독점성을 강화하여 Annamycin과 관련된 미국 특허의 총 수를 네 개로 늘렸다. 현재까지의 데이터와 임상 의사 및 환
이뮤니티바이오(IBRX, ImmunityBio, Inc. )는 FDA에 긴급 회의를 요청했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 5일, 이뮤니티바이오가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 BCG 비반응성 비근육 침습성 방광암(NMIBC)의 유두종 질환에 대한 ANKTIVA와 BCG의 사용을 위한 보충 생물학적 라이센스 신청(sBLA)에 대한 제출 거부 통지를 받았다.이 통지는 2025년 1월 FDA의 리더십과의 대면 회의에서 sBLA 제출을 위한 만장일치의 지침과 격려를 받았음에도 불구하고 전달되었다.이 회의에서 모든 주요 의사 결정자는 이뮤니티바이오가 단일 팔 시험의 데이터를 바탕으로 가능한 한 빨리 sBLA를 제출해야 한다고 만장일치로 확인했다.이뮤니티바이오는 2025년 3월에 sBLA를 제출했으며, 이후 FDA의 RTF 통지에 대한 불일치를 해결하기 위해 긴급 회의를 요청했다.ANKTIVA는 2024년에 BCG와 함께 BCG 비반응성 NMIBC의 유두종 종양 치료를 위해 FDA의 승인을 받았다.이 RTF 통지는 이전의 CIS +/- 유두종 환자에 대한 승인에는 영향을 미치지 않는다.2025년 1월 회의에서 FDA의 리더들은 임상 반응의 강도와 QUILT 3.032 연구의 유두종 환자에 대한 장기 추적 데이터의 강도를 바탕으로 NMIBC 유두종 적응증에 대한 sBLA를 신속히 제출할 것을 이뮤니티바이오에 초대했다.이 연구에서 CIS가 없는 유두종 환자에 대한 장기 추적 결과가 발표되었으며, 10년 동안 지속적인 방광 절제술이 필요 없는 상태를 유지한 환자들이 있었다.12개월 동안의 질병 특이적 생존율은 99%, 36개월 동안은 96%에 달했다.이 데이터는 방광 보존을 위한 유두종 설정에서 가장 내구성이 있는 데이터로 알려져 있다.이뮤니티바이오는 FDA에 ANKTIVA와 BCG의 사용을 위한 sBLA를 제출한 후, 2025년 5월 2일에 RTF 통지를 받았다.이 통지에 대해 이뮤니티바이오와 자문위원들은 충격을 받았으며, 이 문제를 해결하기 위해 F
리퀴디아테크놀러지스(LQDA, Liquidia Corp )는 유나이티드 테라퓨틱스의 소송이 기각됐다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 2일, 리퀴디아테크놀러지스는 미국 컬럼비아 특별구 지방법원이 유나이티드 테라퓨틱스가 제기한 교차 청구를 기각했다고 발표했다.이 청구는 리퀴디아의 YUTREPIA™(treprostinil) 흡입 분말에 대한 신약 신청(NDA) 수정 사항을 도전하기 위한 것이었다. 수정된 NDA는 간질성 폐질환과 관련된 폐고혈압(PH-ILD) 치료를 YUTREPIA의 제안된 라벨에 추가하는 내용을 포함하고 있다.지방법원은 유나이티드 테라퓨틱스의 청구가 성립되지 않았으며, 그들이 법적 지위를 주장하는 데 실패했다고 판단했다.리퀴디아의 CEO인 로저 제프스 박사는 "법원이 이 교차 청구를 기각한 결정에 만족하며, 유나이티드 테라퓨틱스가 법적 지위를 확립하지 못한 점을 높이 평가한다"고 말했다. 그는 또한 FDA가 PH-ILD 적응증을 포함한 수정된 NDA를 수용하고 잠정적으로 승인한 것이 올바른 결정이라고 믿고 있으며, 2025년 5월 23일에 만료되는 규제 독점권 이후 YUTREPIA의 최종 승인을 기대하고 있다고 덧붙였다.유나이티드 테라퓨틱스는 법원의 판결에 대해 항소할 권리가 있다. FDA는 YUTREPIA NDA에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 2025년 5월 24일로 설정했다.리퀴디아테크놀러지스는 희귀 심폐 질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 현재 폐고혈압 및 자사의 독점 PRINT® 기술을 활용한 기타 응용 프로그램의 제품 개발 및 상용화에 집중하고 있다. 리퀴디아는 YUTREPIA™(treprostinil) 흡입 분말을 포함한 주요 후보 물질을 개발하고 있으며, PAH 및 PH-ILD 치료를 위한 임상 시험을 진행 중이다.이 보도자료는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함할 수 있다.이 보도자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실 이외의 진술로, 미래
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2025년 5월에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 5일, 라리마쎄라퓨틱스가 자사의 웹사이트에 업데이트된 슬라이드 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 회사의 다양한 회의에서 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과 함께 사용될 예정이다.이 프레젠테이션에는 라리마쎄라퓨틱스의 제품 개발 및 상업화 능력, 연구 및 개발 계획, FDA와의 상호작용, 자본 조달 능력, 운영 결과 및 재무 상태에 대한 정보가 포함되어 있다.특히, 라리마쎄라퓨틱스는 프리드리히 운동실조증(FA) 환자에서 프라탁신 결핍을 직접 해결하기 위해 설계된 단백질 대체 요법인 노믈라보푸스를 개발하고 있다.이 약물은 미국 및 유럽에서 고아약, 희귀 소아 질환, 신속 승인, PRIME 및 ILAP 지정을 받았다.FDA는 START 파일럿 프로그램의 일환으로 노믈라보푸스의 피부 FXN 농도를 가속 승인 지원을 위한 합리적으로 가능성이 있는 대체 지표로 고려할 수 있다.노믈라보푸스의 25mg 용량은 일반적으로 잘 견디며, 시간이 지남에 따라 조직 FXN 농도를 증가시키고 유지하는 경향을 보였다.현재 50mg 용량을 받고 있는 환자들이 계속 등록되고 있으며, 2025년 9월에는 OLE 연구의 50mg 데이터가 계획되어 있다.또한, 2025년 중반에는 글로벌 3상 연구를 시작할 예정이다.2025년 연말까지 가속 승인을 목표로 하는 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출할 계획이다.2025년 3월 31일 기준으로 1억 5,750만 달러의 현금 및 투자가 있으며, 2026년 2분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.이와 같은 재무 상태는 라리마쎄라퓨틱스의 향후 운영 계획과 자본 조달 능력에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보인다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다.
넥스트큐어(NXTC, NextCure, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 넥스트큐어가 2025년 1분기 실적을 발표했다.이번 분기 동안 넥스트큐어는 1,097만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 1,710만 달러의 순손실에 비해 감소한 수치다.2025년 3월 31일 기준으로 넥스트큐어는 2,805만 주의 보통주를 발행했으며, 총 자산은 6,713만 달러로 집계됐다.자산의 주요 항목으로는 현금 및 현금성 자산이 2,183만 달러, 시장성 증권이 3,403만 달러, 그리고 유동 자산이 5,889만 달러에 달한다.연구개발 비용은 789만 달러로, 2024년 1분기의 1,139만 달러에 비해 감소했다.일반 관리 비용은 373만 달러로, 2024년 1분기의 436만 달러에 비해 줄어들었다.넥스트큐어는 2025년 3월 31일 기준으로 5,585만 달러의 주주 자본을 보유하고 있으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 6,547만 달러에서 감소한 수치다.넥스트큐어는 현재 LNCB74라는 제품 후보를 개발 중이며, 이는 B7-H4 표적 항체-약물 접합체(ADC)로, 여러 암 유형에 대한 치료 가능성을 가지고 있다.2024년 12월, 미국 식품의약국(FDA)은 LNCB74의 임상 시험을 위한 신약 임상시험 신청(IND)을 승인했다.현재 넥스트큐어는 LNCB74의 1상 임상 시험을 진행 중이며, 2025년 4월에는 두 번째 환자가 투여됐다.넥스트큐어는 2025년 3월 31일 기준으로 5,590만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간의 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상된다.그러나 회사는 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보이며, 이는 주식 발행, 부채 금융, 전략적 제휴 등을 통해 이루어질 예정이다.현재 넥스트큐어는 2024년 재구성 계획을 통해 운영을 효율화하고 있으며, 이로 인해 인력 감축과 내부 제조 운영 중단 등의 조치를 취했다.이러한 조치들은 향후 2026년 하
